FDA, Serebral Folat Taşıma Eksikliği Olan Hastalarda Wellcovorin'in (leucovorin kalsiyum) Genişletilmiş Kullanımını Onayladı

Drugslib'i takip edin

10 Mart 2026 -- ABD Gıda ve İlaç İdaresi bugün, folat reseptör 1 geninde (CFD-FOLR1) doğrulanmış bir varyanta sahip yetişkin ve pediatrik hastalarda serebral folat eksikliğinin tedavisi için Wellcovorin (leucovorin kalsiyum) tabletlerinin genişletilmiş kullanımını onayladı.

Bu eylem, kurumun tedavileri hızlandırma ve ciddi ve karşılanmamış ihtiyaçları olan hastalar da dahil olmak üzere tedavi seçeneklerini genişletme konusundaki kararlılığını yansıtıyor. Leucovorin, nadir görülen genetik bir durum olan serebral folat eksikliğinin ilk tedavisidir.

Onay, hasta düzeyinde bilgilerin yanı sıra mekanik veriler içeren yayınlanmış vaka raporları da dahil olmak üzere konuyla ilgili yayınlanmış literatürün sistematik bir incelemesine dayanıyordu. Serebral folat eksikliği, folatın (beyin sağlığı için gerekli bir vitamin) beyne taşınmasını etkileyen nörolojik bir durumdur. CFD-FOLR1'li kişilerde sıklıkla ciddi gelişimsel gecikmeler, hareket bozuklukları, nöbetler ve diğer ciddi nörolojik komplikasyonlar görülür.

"Bugünkü onay, bugüne kadar FDA onaylı tedavi seçeneği olmayan nadir bir genetik durum olan FOLR1 varyantı nedeniyle serebral folat taşıma eksikliği ile yaşayan hastalar için önemli bir kilometre taşını temsil ediyor" dedi FDA Komisyon Üyesi Marty Makary, M.D., M.P.H. "Bu eylem, otistik özelliklerle birlikte gelişimsel gecikmeler yaşayan FOLR1 ile ilişkili serebral folat taşıma eksikliği olan bazı bireylere fayda sağlayabilir."

FDA, CFD-FOLR1'li yetişkin ve pediyatrik hastalarda ilacın güvenli ve etkili kullanımı için gereken temel bilimsel bilgileri içerecek şekilde etiketlemeyi güncelleme süreci üzerinde Wellcovorin'in Yeni İlaç Başvuru sahibi GSK ile işbirliği yaptı.

"FOLR1 ile ilişkili serebral folat taşıma eksikliği (CFD-FOLR1) için leucovorin'in onaylanması, FDA'nın ultra nadir hastalıklar için etkili tedavileri hızlı bir şekilde tanımlarken onay için aynı kanıtsal standartları koruma konusundaki kararlılığını göstermektedir", FDA'nın İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi Direktör Vekili Tracy Beth Hoeg, M.D., Ph.D. dedi. "Ayrıca, ürünün, hastalığın doğal seyrinde görülenle karşılaştırıldığında net bir klinik fayda sağladığı gösterildiğinde, gözlemsel veya 'gerçek dünya' kanıtlarının nasıl FDA onayına yol açabileceğine dair iyi bir örnek sağlıyor."

Lökovorin ile ilişkili olası yan etkiler arasında kaşıntı (kaşıntı), döküntü (tahriş, iltihaplı cilt), ürtiker (daha yaygın olarak kurdeşen olarak bilinir), nefes darlığı, sertlik (titremeyle birlikte ani soğukluk hissi) ve bozulmuş termoregülasyon (vücut ısısında kendiliğinden değişiklikler) yer alır. Anafilaksi (şiddetli, hızlı ve potansiyel olarak ölümcül bir alerjik reaksiyon), acil tıbbi müdahale gerektiren ciddi bir yan etkidir.

Bugünkü onay, CFD-FOLR1'li bireylere yönelik kritik bir ihtiyacı ele alıyor ve FDA'nın, nadir genetik durumlardan etkilenenler de dahil olmak üzere tüm Amerikalıların sağlığını iyileştirme taahhüdünü temel alıyor.

ABD Sağlık ve İnsani Hizmetler Bakanlığı bünyesindeki bir kurum olan FDA, insan ve veterinerlik ilaçlarının, aşıların ve insan kullanımına yönelik diğer biyolojik ürünlerin ve tıbbi cihazların emniyetini, etkinliğini ve güvenliğini garanti ederek halk sağlığını korur. Ajans aynı zamanda ülkemizin gıda tedariki, kozmetik ürünleri, besin takviyeleri, radyasyon yayan elektronik ürünlerinin güvenliği ve emniyetinden ve tütün ürünlerinin düzenlenmesinden de sorumludur.

Kaynak: FDA

Kaynak: HealthDay

Wellcovorin (leucovorin kalsiyum) FDA Onay Geçmişi

Daha fazla haber kaynağı

  • FDA Medwatch İlaç Uyarıları
  • Daily MedNews
  • Sağlık Profesyonelleri için Haberler
  • Yeni İlaç Onayları
  • Yeni İlaç Uygulamaları
  • İlaç Eksiklikler
  • Klinik Deneme Sonuçları
  • Jenerik İlaç Onayları
  • Drugs.com Podcast

    • Bültenimize abone olun

    İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'un en iyi yönlerini gelen kutunuza almak için bültenlerimize abone olun.

    Gönderildi : 2026-03-16 09:02

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler