FDA схвалює розширене використання Wellcovorin (лейковорин кальцію) для пацієнтів із церебральним дефіцитом транспорту фолієвої кислоти

Підпишіться на Drugslib

10 березня 2026 року. Сьогодні Управління з контролю за продуктами й ліками США схвалило розширене використання таблеток Wellcovorin (лейковорин кальцію) для лікування церебрального дефіциту фолієвої кислоти у дорослих і дітей, які мають підтверджений варіант гена рецептора фолієвої кислоти 1 (CFD-FOLR1).

Ця дія відображає прагнення агентства прискорити лікування та розширити лікування. варіанти, в тому числі для пацієнтів із серйозними та незадоволеними потребами. Лейковорин — це перше лікування рідкісного генетичного захворювання церебрального дефіциту фолієвої кислоти.

Схвалення ґрунтувалося на систематичному огляді опублікованої літератури на цю тему, включно з опублікованими звітами про випадки захворювання з інформацією про пацієнтів, а також механічними даними. Церебральний дефіцит фолієвої кислоти — це неврологічний стан, який впливає на транспортування фолієвої кислоти (вітаміну, необхідного для здоров’я мозку) у мозок. Люди з CFD-FOLR1 часто мають серйозні затримки розвитку, рухові розлади, судоми та інші серйозні неврологічні ускладнення.

«Сьогоднішнє схвалення є важливою віхою для пацієнтів, які живуть із дефіцитом церебрального транспорту фолієвої кислоти через варіант FOLR1, рідкісного генетичного захворювання, для якого до сьогодні не було схвалених FDA варіантів лікування», сказав уповноважений FDA Марті Макарі, MD, MPH. «Ця дія може принести користь деяким особам із пов’язаним з FOLR1 церебральним транспортом фолату дефіцитом, які мають затримку розвитку з ознаками аутизму.”

FDA співпрацювало з GSK, власником заявки на нові ліки Wellcovorin, над процесом оновлення маркування, щоб включити важливу наукову інформацію, необхідну для безпечного та ефективного використання препарату для дорослих і дітей із CFD-FOLR1.

«Схвалення лейковорину для пов’язаного з FOLR1 церебрального транспортного дефіциту фолієвої кислоти (CFD-FOLR1) демонструє прагнення FDA швидко виявляти ефективні методи лікування ультрарідкісних захворювань, зберігаючи при цьому ті самі стандарти доказів для схвалення», сказала Трейсі Бет Хог, доктор медичних наук, доктор філософії, виконуючий обов’язки директора Центру FDA з Оцінка та дослідження ліків. «Це також є хорошим прикладом того, як дані спостережень або «реального світу» можуть призвести до схвалення FDA, коли показано, що продукт забезпечує явну клінічну користь порівняно з тим, що спостерігається при природному перебігу хвороби».

Можливі побічні ефекти, пов’язані з лейковорином, включають свербіж (свербіж), висип (роздратована, запалена шкіра), кропив’янку (більш відому як кропив’янка), задишку, озноб (раптове відчуття холоду з тремтінням) і порушення терморегуляції (спонтанні зміни температури тіла). Анафілаксія (важка, швидка та потенційно смертельна алергічна реакція) є серйозним побічним ефектом, який потребує негайної медичної допомоги.

Сьогоднішнє схвалення відповідає критичній потребі людей із CFD-FOLR1 і спирається на зобов’язання FDA покращувати здоров’я всіх американців, у тому числі тих, хто страждає від рідкісних генетичних захворювань.

FDA, агентство в складі Департаменту охорони здоров’я та соціальних служб США, захищає громадське здоров’я, забезпечуючи безпеку, ефективність і захист ліків для людей і ветеринарів, вакцин та інших біологічних продуктів для використання людиною, а також медичних пристроїв. Агентство також несе відповідальність за безпеку харчових продуктів, косметики, дієтичних добавок, електронних продуктів, що випромінюють радіацію, а також за регулювання тютюнових виробів.

Джерело: FDA

Джерело: HealthDay

Історія схвалення FDA Wellcovorin (лейковорин кальцію)

Більше ресурсів новин

  • Попередження FDA Medwatch про наркотики
  • Щоденні медновини
  • Новини для медичних працівників
  • Схвалення нових ліків
  • Застосування нових ліків
  • Нестача ліків
  • Результати клінічних випробувань
  • Схвалення загальних препаратів
  • Подкаст Drugs.com

    • Підпишіться на нашу розсилку

    Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на наші інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у своїй поштовій скриньці.

    Опубліковано : 2026-03-16 09:02

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова