Ο FDA εγκρίνει το Fabhalta (iptacopan) για τη θεραπεία ενηλίκων με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH)

Ακολουθήστε το Drugslib

Ο FDA Εγκρίνει το Fabhalta (iptacopan) για τη θεραπεία ενηλίκων με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH)

Βασιλεία, 6 Δεκεμβρίου 2023 — Η Novartis ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε το Fabhalta® (iptacopan) ως την πρώτη από του στόματος μονοθεραπεία για τη θεραπεία ενηλίκων με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH)1. Το Fabhalta είναι ένας αναστολέας του Παράγοντα Β που δρα εγγύς στην εναλλακτική οδό συμπληρώματος του ανοσοποιητικού συστήματος, παρέχοντας ολοκληρωμένο έλεγχο της καταστροφής των ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) εντός και εκτός των αιμοφόρων αγγείων (ενδο- και εξωαγγειακή αιμόλυση [IVH και EVH]). Σε κλινικές δοκιμές, η θεραπεία με Fabhalta αύξησε τα επίπεδα αιμοσφαιρίνης (≥ 2 g/dL από την αρχική τιμή απουσία μεταγγίσεων RBC) στην πλειονότητα των ασθενών και στο APPLY-PNH σχεδόν όλοι οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Fabhalta δεν έλαβαν μεταγγίσεις αίματος1-5.

«Μια αποτελεσματική από του στόματος θεραπεία με αποδεδειγμένο προφίλ ασφάλειας θα μπορούσε να αλλάξει την πρακτική για τους γιατρούς και να βοηθήσει στην ανακούφιση από τα βάρη που βιώνουν τα άτομα με PNH», δήλωσε ο Vinod Pullarkat, MD, MRCP, Κλινικός Καθηγητής, Τμήμα Αιματολογίας και Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων. Πόλη της Ελπίδας. «Σε κλινικές μελέτες, το iptacopan ήταν ανώτερο από τα αντι-C5 στη βελτίωση της αιμοσφαιρίνης απουσία μετάγγισης RBC και του ποσοστού αποφυγής μετάγγισης, και επίσης αποτελεσματικό σε άτομα που δεν είχαν λάβει αναστολέα συμπληρώματος, παρέχοντας κλινικά σημαντικές αυξήσεις του επιπέδου αιμοσφαιρίνης χωρίς την ανάγκη μεταγγίσεων αίματος. .”

Η έγκριση του FDA βασίζεται στη δοκιμή Φάσης III APPLY-PNH σε ασθενείς με υπολειμματική αναιμία (αιμοσφαιρίνη < 10 g/dL) παρά την προηγούμενη θεραπεία με αντι-C5 που άλλαξαν σε Fabhalta, η οποία έδειξε υπεροχή στη βελτίωση της αιμοσφαιρίνης απουσία Μεταγγίσεις RBC και ποσοστό αποφυγής μετάγγισης σε ασθενείς που παρέμειναν σε θεραπείες αντι-C51,2. Η έγκριση υποστηρίχθηκε επίσης από τη μελέτη Φάσης III APPOINT-PNH σε ασθενείς που δεν είχαν λάβει αναστολέα συμπληρώματος1,3. Οι περίοδοι βασικής θεραπείας 24 εβδομάδων στις δοκιμές APPLY-PNH και APPOINT-PNH αντίστοιχα έδειξαν 1-3:

  • Ασθενείς με παρατεταμένη αύξηση των επιπέδων αιμοσφαιρίνης ≥ 2 g/dLa από την αρχική τιμή απουσία μεταγγίσεων: 82,3% των ασθενών Fabhalta που είχαν εμπειρία με αντι-C5 ανταποκρίθηκαν έναντι 0% για αντι-C5 ( διαφορά 81,5%b, P<0,0001); Το 77,5% των ασθενών που δεν είχαν λάβει αναστολέα συμπληρώματος που χρησιμοποιούσαν το Fabhalta πέτυχαν αυτό το αποτέλεσμα (η ανάλυση ευαισθησίας έδειξε 87,5%c)1-3.
  • Ασθενείς με παρατεταμένο επίπεδο αιμοσφαιρίνης ≥ 12 g/dL
    • ισχυράασε απουσία μεταγγίσεων: 67,7% των ασθενών Fabhalta που είχαν εμπειρία με αντι-C5 ανταποκρίθηκαν έναντι 0% για αντι-C5 (διαφορά 66,6 %b, P<0.0001)1,2.
  • Ασθενείς που αποφεύγουν τη μετάγγισηd,e: /strong> Ποσοστό αποφυγής μετάγγισης 95,2% για ασθενείς Fabhalta με εμπειρία με αντι-C5 έναντι 45,7% για αντι-C5 (διαφορά 49,5%b, P<0,0001)1,2.

    • Στη δοκιμή APPLY-PNH, οι πιο συχνά αναφερόμενες (≥10%) ανεπιθύμητες ενέργειες (ARs) με Fabhalta έναντι αντι-C5 ήταν: πονοκέφαλος (19% έναντι 3%), ρινοφαρυγγίτιδα (16% έναντι 17 %), διάρροια (15% έναντι 6%), κοιλιακό άλγος (15% έναντι 3%), βακτηριακή λοίμωξη (11% έναντι 11%), ναυτία (10% έναντι 3%) και ιογενείς λοιμώξεις (10 % έναντι 31%)1,2. Στη δοκιμή APPOINT-PNH, οι πιο συχνά αναφερόμενες AR (≥10%) ήταν πονοκέφαλος (28%), ιογενείς λοιμώξεις (18%), ρινοφαρυγγίτιδα (15%) και εξάνθημα (10%)1,3. Στο APPLY-PNH, αναφέρθηκαν σοβαρές AR σε δύο (3%) ασθενείς με PNH που έλαβαν Fabhalta, οι οποίες περιελάμβαναν πυελονεφρίτιδα, ουρολοίμωξη και COVID-191,2. Στο APPOINT-PNH, αναφέρθηκαν σοβαρές AR σε δύο (5%) ασθενείς με PNH που έλαβαν Fabhalta, οι οποίες περιελάμβαναν COVID-19 και βακτηριακή πνευμονία1,3. Το Fabhalta μπορεί να προκαλέσει σοβαρές λοιμώξεις που προκαλούνται από ενθυλακωμένα βακτήρια και διατίθεται μόνο μέσω μιας Στρατηγικής Αξιολόγησης Κινδύνου και Μετριασμού (REMS) που απαιτεί εμβολιασμούς για ενθυλακωμένα βακτήρια1.

    Τα άτομα με PNH έχουν επίκτητη μετάλλαξη που καθιστά τα ερυθρά αιμοσφαίρια επιρρεπή σε πρόωρη καταστροφή από το σύστημα του συμπληρώματος6,8. Η PNH χαρακτηρίζεται από αιμόλυση, ανεπάρκεια μυελού των οστών και θρόμβωση σε ποικίλους συνδυασμούς και επίπεδα βαρύτητας6-8. Οι υπάρχουσες θεραπείες με αναστολείς C5, που χορηγούνται ως εγχύσεις, μπορεί να αφήσουν τα συμπτώματα της PNH ανεξέλεγκτα7,8. Έως και 88% των ασθενών που λαμβάνουν θεραπεία με αντι-C5 μπορεί να έχουν επίμονη αναιμία με πάνω από το ένα τρίτο αυτών των ασθενών να χρειάζονται μεταγγίσεις αίματος τουλάχιστον μία φορά το χρόνο7,8.

    «Η έγκριση της Fabhalta από τις ΗΠΑ είναι μια εξαιρετική στιγμή για τα άτομα που ζουν με PNH, τα αγαπημένα τους πρόσωπα και τους παρόχους υγειονομικής περίθαλψης που τους φροντίζουν», δήλωσε ο Victor Bultó, Πρόεδρος των ΗΠΑ, Novartis. «Αυτό το νέο, αποτελεσματικό από του στόματος φάρμακο μπορεί να σημαίνει ότι οι ασθενείς μπορούν να επαναφέρουν τις προσδοκίες τους για τη ζωή με PNH, μια χρόνια ασθένεια του αίματος που αλλάζει τη ζωή. Καθώς η Novartis συνεχίζει να εστιάζει σε καταστάσεις με ανικανοποίητες ανάγκες ασθενών, διερευνούμε τις δυνατότητες του Fabhalta σε άλλες ασθένειες που προκαλούνται από συμπλήρωμα – με απώτερο στόχο να οδηγήσουμε σε ουσιαστική αλλαγή για τους ασθενείς.»

    Το Fabhalta, το οποίο ανακαλύφθηκε και αναπτύχθηκε από τη Novartis, αναμένεται να είναι διαθέσιμο στις Ηνωμένες Πολιτείες τον Δεκέμβριο. Πρόσθετες ρυθμιστικές καταθέσεις και αξιολογήσεις για το Fabhalta στο PNH βρίσκονται σε εξέλιξη σε όλο τον κόσμο.

    aΑξιολογήθηκε μεταξύ της Ημέρας 126 και της Ημέρας 168. bΠροσαρμοσμένη διαφορά αναλογίας. c Η ανάλυση ευαισθησίας ενσωματώνει δεδομένα από τοπικά εργαστήρια όταν τα κεντρικά εργαστήρια δεν ήταν διαθέσιμα. dΑξιολογήθηκε μεταξύ της Ημέρας 14 και της Ημέρας 168. Η αποφυγή ηλεκτρονικής μετάγγισης ορίζεται ως η απουσία χορήγησης μεταγγίσεων συσσωρευμένων ερυθρών αιμοσφαιρίων μεταξύ της Ημέρας 14 και της Ημέρας 168. fΠεριλαμβάνει παρόμοιους όρους. Η gNasopharyngitis περιέχει: ρινίτιδα αλλεργική, λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού, φαρυγγίτιδα, ρινίτιδα. Η βακτηριακή λοίμωξη περιέχει: πυελονεφρίτιδα, ουρολοίμωξη, βακτηριακή βρογχίτιδα, αιμόφιλη βρογχίτιδα, χολοκυστίτιδα, θυλακίτιδα, κυτταρίτιδα, βακτηριακή αρθρίτιδα, σηψαιμία, λοίμωξη από klebsiella, σταφυλοκοκκική λοίμωξη, λοίμωξη από Pseudomonas, hordeolum, pneumonia. Η iViral λοίμωξη περιέχει: COVID-19, έρπη ζωστήρα, στοματικό έρπητα, ρινικό έρπητα, θετικό τεστ ιού γρίπης Α, γρίπη. jΕξάνθημα: αλλεργική δερματίτιδα, ακμή, πολύμορφο ερύθημα, κηλιδοβλατιδώδες εξάνθημα, ερυθηματώδες εξάνθημα.

    Σχετικά με την APPLY-PNHΤο APPLY-PNH (NCT04558918) ήταν μια δοκιμή Φάσης III, τυχαιοποιημένη, πολυεθνική, πολυκεντρική, ελεγχόμενη με ενεργό σύγκριση, ανοιχτή δοκιμή για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητα και ασφάλεια της από του στόματος μονοθεραπείας Fabhalta δύο φορές την ημέρα (200 mg) για τη θεραπεία της PNH, αξιολογώντας εάν η μετάβαση σε Fabhalta ήταν ανώτερη από τη συνέχιση των θεραπειών αντι-C5 (εγκεκριμένη από τις ΗΠΑ και μη εγκεκριμένη εκουλιζουμάμπη και ραβουλιζουμάμπη) σε ενήλικες ασθενείς που παρουσιάζουν υπολειπόμενη αναιμία (Hb <10 gdl) παρά το σταθερό σχήμα θεραπείας με αντι-c5 τους τελευταίους έξι μήνες πριν από την τυχαιοποίηση2,9. Στη δοκιμή συμμετείχαν 97 ασθενείς που τυχαιοποιήθηκαν σε αναλογία 8:5 είτε δύο φορές ημέρα, του στόματος μονοθεραπεία fabhalta ή ενδοφλέβιες θεραπείες (συνεχίζοντας ίδιο όπως λάμβαναν τυχαιοποίηση)2,9.

    Σχετικά με το APPOINT-PNH Το APPOINT-PNH (NCT04820530) ήταν μια Φάσης ΙΙΙ, πολυεθνική, πολυκεντρική, ανοιχτή, μη ελεγχόμενη μελέτη ενός σκέλους για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και ασφάλεια της από του στόματος μονοθεραπείας Fabhalta δύο φορές την ημέρα (200 mg) σε ενήλικες ασθενείς με PNH που δεν έχουν αποφασίσει να συμπληρώσουν θεραπεία με αναστολείς, συμπεριλαμβανομένων των θεραπειών αντι-C5 (eculizumab ή ravulizumab)3,10. Στη δοκιμή συμμετείχαν 40 ασθενείς που λάμβαναν δύο φορές την ημέρα από του στόματος μονοθεραπεία Fabhalta3,10.

    Σχετικά με την παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH) Η PNH είναι μια σπάνια, χρόνια και σοβαρή διαταραχή του αίματος που προκαλείται από το συμπλήρωμα6. Τα άτομα με PNH έχουν μια επίκτητη μετάλλαξη σε ορισμένα από τα αιμοποιητικά τους βλαστοκύτταρα (τα οποία βρίσκονται στο μυελό των οστών και μπορούν να αναπτυχθούν και να εξελιχθούν σε ερυθρά αιμοσφαίρια, λευκά αιμοσφαίρια και αιμοπετάλια) που τους προκαλεί να παράγουν ερυθρά αιμοσφαίρια που είναι επιρρεπή σε πρόωρη καταστροφή από σύστημα συμπληρώματος6,8. Αυτό οδηγεί σε ενδαγγειακή αιμόλυση (καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων στα αιμοφόρα αγγεία) και εξωαγγειακή αιμόλυση (καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων κυρίως στον σπλήνα και στο ήπαρ), που προκαλούν αναιμία (χαμηλά επίπεδα κυκλοφορούντων ερυθρών αιμοσφαιρίων), θρόμβωση (σχηματισμός θρόμβων αίματος) και άλλα εξουθενωτικά συμπτώματα6 ,8. Υπολογίζεται ότι περίπου 10-20 άτομα ανά εκατομμύριο παγκοσμίως ζουν με PNH6. Αν και η PNH μπορεί να αναπτυχθεί σε οποιαδήποτε ηλικία, συχνά διαγιγνώσκεται σε άτομα μεταξύ 30-40 ετών11,12. Η PNH έχει μια σημαντική ακάλυπτη ανάγκη που δεν αντιμετωπίζεται πλήρως από θεραπείες αντι-C5 (eculizumab ή ravulizumab): παρά τη θεραπεία με αντι-C5, ένα μεγάλο ποσοστό ατόμων με PNH μπορεί να παραμείνει αναιμικό και εξαρτημένο από μεταγγίσεις αίματος6-8,13,14.

    Σχετικά με το Fabhalta® (iptacopan) Το Fabhalta (iptacopan) είναι ένας από του στόματος αναστολέας του παράγοντα Β του εναλλακτική διαδρομή συμπληρώματος15-17. Το Fabhalta ενδείκνυται για τη θεραπεία ενηλίκων με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH). Ανακαλύφθηκε στη Novartis, το Fabhalta αναπτύσσεται επί του παρόντος για μια σειρά ασθενειών που προκαλούνται από το συμπλήρωμα, συμπεριλαμβανομένης της νεφροπάθειας της ανοσοσφαιρίνης Α (νεφροπάθεια IgA), της σπειραματοπάθειας C3 (C3G), της μεμβρανοπολλαπλασιαστικής σπειραματονεφρίτιδας του ανοσοσυμπλέγματος (IC-MPGN) και της άτυπης αιμορροϊκής συνδρομής USH. Με βάση τον επιπολασμό της νόσου, τις ανεκπλήρωτες ανάγκες και τα δεδομένα από μελέτες Φάσης ΙΙ, η Fabhalta έχει λάβει την ονομασία πρωτοποριακής θεραπείας της FDA στην PNH, την ονομασία ορφανών φαρμάκων από την FDA και την EMA σε PNH και C3G, την ονομασία EMA PRIME για την C3G, και ονομασία ορφανού φαρμάκου EMA στο IgAN18-21.

    Δήλωση αποποίησης ευθυνώνΑυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις κατά την έννοια του νόμου για τη νομική μεταρρύθμιση ιδιωτικών τίτλων των Ηνωμένων Πολιτειών του 1995. Οι μελλοντικές δηλώσεις μπορούν γενικά να προσδιοριστούν από λέξεις όπως «δυνητικό», «μπορεί», «θα», «σχέδιο», «μπορεί», «θα μπορούσε», «προσδοκίες», «διερευνητικό», «οδηγεί», «υπόλοιπα», «σε εξέλιξη», «εξερεύνηση, " "στόχος", "αναμενόμενος", "εκτιμώμενος" ή παρόμοιοι όροι ή με ρητές ή σιωπηρές συζητήσεις σχετικά με πιθανές εγκρίσεις μάρκετινγκ, νέες ενδείξεις ή επισήμανση για το FABHALTA (iptacopan) ή σχετικά με πιθανά μελλοντικά έσοδα από την FABHALTA (iptacopan). Δεν πρέπει να βασίζεστε αδικαιολόγητα σε αυτές τις δηλώσεις. Τέτοιες μελλοντικές δηλώσεις βασίζονται στις τρέχουσες πεποιθήσεις και προσδοκίες μας σχετικά με μελλοντικά γεγονότα και υπόκεινται σε σημαντικούς γνωστούς και άγνωστους κινδύνους και αβεβαιότητες. Εάν ένας ή περισσότεροι από αυτούς τους κινδύνους ή αβεβαιότητες υλοποιηθούν ή εάν οι υποκείμενες παραδοχές αποδειχθούν λανθασμένες, τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιωδώς από αυτά που αναφέρονται στις μελλοντικές δηλώσεις. Δεν υπάρχει καμία εγγύηση ότι το FABHALTA (iptacopan) θα υποβληθεί ή θα εγκριθεί για πώληση ή για τυχόν πρόσθετες ενδείξεις ή επισήμανση σε οποιαδήποτε αγορά ή σε οποιαδήποτε συγκεκριμένη στιγμή. Ούτε μπορεί να υπάρξει καμία εγγύηση ότι το FABHALTA (iptacopan) θα είναι εμπορικά επιτυχημένο στο μέλλον. Ειδικότερα, οι προσδοκίες μας σχετικά με το FABHALTA (iptacopan) θα μπορούσαν να επηρεαστούν, μεταξύ άλλων, από τις αβεβαιότητες που είναι εγγενείς στην έρευνα και την ανάπτυξη, συμπεριλαμβανομένων των αποτελεσμάτων κλινικών δοκιμών και της πρόσθετης ανάλυσης των υφιστάμενων κλινικών δεδομένων. ρυθμιστικές ενέργειες ή καθυστερήσεις ή κυβερνητική ρύθμιση γενικά· παγκόσμιες τάσεις προς τον περιορισμό του κόστους υγειονομικής περίθαλψης, συμπεριλαμβανομένων των κυβερνητικών, των πληρωτών και των γενικών δημοσίων πιέσεων για την τιμολόγηση και την αποζημίωση και απαιτήσεις για αυξημένη διαφάνεια τιμολόγησης· την ικανότητά μας να αποκτήσουμε ή να διατηρήσουμε ιδιοκτησιακή προστασία πνευματικής ιδιοκτησίας· τις ιδιαίτερες συνταγογραφικές προτιμήσεις των γιατρών και των ασθενών· γενικές πολιτικές, οικονομικές και επιχειρηματικές συνθήκες, συμπεριλαμβανομένων των επιπτώσεων και των προσπαθειών για τον μετριασμό των πανδημικών ασθενειών· θέματα ασφάλειας, ποιότητας, ακεραιότητας δεδομένων ή κατασκευής· Πιθανές ή πραγματικές παραβιάσεις της ασφάλειας δεδομένων και του απορρήτου δεδομένων ή διαταραχές των συστημάτων τεχνολογίας πληροφοριών μας, καθώς και άλλοι κίνδυνοι και παράγοντες που αναφέρονται στο τρέχον Έντυπο 20-F της Novartis AG που έχει υποβληθεί σε αρχείο στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ. Η Novartis παρέχει τις πληροφορίες σε αυτό το δελτίο τύπου από αυτήν την ημερομηνία και δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώσει τυχόν μελλοντικές δηλώσεις που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων ή άλλου είδους.

    Σχετικά με τη Novartis Η Novartis είναι μια καινοτόμος εταιρεία φαρμάκων. Καθημερινά, εργαζόμαστε για να επαναπροσδιορίσουμε την ιατρική για να βελτιώσουμε και να επεκτείνουμε τη ζωή των ανθρώπων, έτσι ώστε οι ασθενείς, οι επαγγελματίες υγείας και οι κοινωνίες να ενδυναμωθούν απέναντι σε σοβαρές ασθένειες. Τα φάρμακά μας προσεγγίζουν περισσότερους από 250 εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως.

    Φανταστείτε ξανά το φάρμακο μαζί μας: Επισκεφτείτε μας στη διεύθυνση https://www.novartis.com και συνδεθείτε μαζί μας στο LinkedIn, Facebook, X/Twitter και Instagram.

    Αναφορές

  • Πληροφορίες συνταγογράφησης Iptacopan. East Hanover, NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp; Δεκέμβριος 2023.
  • Risitano AM, Rӧth A, Kulasekararaj A, et al. Η από του στόματος μονοθεραπεία με Iptacopan έχει ανώτερη αποτελεσματικότητα σε σχέση με τη θεραπεία με αντι-C5 σε ασθενείς με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία και υπολειπόμενη αναιμία: Αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης III APPLY-PNH. Παρουσιάστηκε στο: 49th Annual Meeting of the European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT); 23-36 Απριλίου 2023. Παρίσι, Γαλλία.
  • Risitano AM, Han B, Ueda Y, et al. Από του στόματος αναστολέας του παράγοντα Β του συμπληρώματος Iptacopan Η μονοθεραπεία Βελτιώνει την αιμοσφαιρίνη σε φυσιολογικά/σχεδόν φυσιολογικά επίπεδα σε ασθενείς με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία που δεν έχουν λάβει αναστολείς συμπληρώματος: Δοκιμή Φάσης III APPOINT-PNH. Παρουσιάστηκε στο: 49th Annual Meeting of the European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT); 23-36 Απριλίου 2023. Παρίσι, Γαλλία.
  • Risitano AM, Röth A, Soret J, et al. Προσθήκη iptacopan, ενός από του στόματος αναστολέα του παράγοντα Β, στην εκουλιζουμάμπη σε ασθενείς με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία και ενεργή αιμόλυση: μια ανοιχτή, μεμονωμένης οδού, φάση 2, δοκιμή απόδειξης της ιδέας. Lancet Haematol. 2021;8(5):e344-e354. doi:10.1016/S2352-3026(21)00028-4
  • Jang JH, Wong L, Ko BS, et al. Μονοθεραπεία με Iptacopan σε ασθενείς με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία: μια ανοιχτή μελέτη απόδειξης της ιδέας 2 κοορτών. Blood Adv. 2022;6(15):4450-4460. doi:10.1182/bloodadvances.2022006960
  • Cançado RD, Araújo A da S, Sandes AF, et al. Δήλωση συναίνεσης για τη διάγνωση και τη θεραπεία της παροξυσμικής νυχτερινής αιμοσφαιρινουρίας. Hematol Transfus Cell Ther. 2021;43(3):341-348. doi:10.1016/j.htct.2020.06.006
  • McKinley CE, Richards SJ, Munir T, et al. Εξωαγγειακή αιμόλυση λόγω φόρτισης C3 σε ασθενείς με PNH που έλαβαν θεραπεία με εκουλιζουμάμπη: Καθορισμός του κλινικού συνδρόμου. Αίμα. 2017;130(Συμπλήρωμα 1):3471. doi:10.1182/blood.V130.Suppl_1.3471.3471
  • Dingli D, Matos JE, Lehrhaupt K, et al. Το βάρος της νόσου σε ασθενείς με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία που λαμβάνουν θεραπεία με τους αναστολείς C5 eculizumab ή ravulizumab: αποτελέσματα από έρευνα ασθενών στις ΗΠΑ. Ann Hematol. 2022, 101 (2): 251-263. doi:10.1007/s00277-021-04715-5
  • Novartis Pharmaceuticals. Μια τυχαιοποιημένη, πολυκεντρική, ελεγχόμενη με ενεργό σύγκριση, δοκιμή ανοιχτής ετικέτας για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του από του στόματος, δύο φορές την ημέρα LNP023 σε ενήλικες ασθενείς με PNH και υπολειπόμενη αναιμία, παρά τη θεραπεία με ένα ενδοφλέβιο αντίσωμα Anti-C5. Clinicaltrials.gov; 2022. Πρόσβαση στις 21 Σεπτεμβρίου 2022. https://clinicaltrials.gov /ct2/show/NCT04558918
  • Novartis Pharmaceuticals. Μια πολυκεντρική, με ένα σκέλος, ανοιχτή δοκιμή για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας της στοματικής χορήγησης, δύο φορές την ημέρα Iptacopan σε ενήλικες ασθενείς με PNH που είναι αφελείς στη συμπλήρωση της θεραπείας με αναστολείς. Clinicaltrials.gov; 2022. Πρόσβαση στις 21 Σεπτεμβρίου 2022. https://clinicaltrials.gov /ct2/show/NCT04820530
  • Hill A, DeZern AE, Kinoshita T, Brodsky RA. Παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία. Nat Rev Dis Primer. 2017; 3(1):17028. doi:10.1038/nrdp.28.2017
  • Schrezenmeier H, Röth A, Araten DJ, et al. Αρχικά κλινικά χαρακτηριστικά και επιβάρυνση της νόσου σε ασθενείς με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH): ενημερωμένη ανάλυση από το Διεθνές Μητρώο PNH. Ann Hematol. 2020;99(7):1505-1514. doi:10.1007/s00277-020-04052-z
  • Debureaux PE, Kulasekararaj AG, Cacace F, et al. Κατηγοριοποίηση της αιματολογικής απόκρισης στην εκουλιζουμάμπη στην παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία: μια πολυκεντρική μελέτη πραγματικής ζωής. Μεταμόσχευση μυελού των οστών. 2021, 56 (10): 2600-2602. doi:10.1038/s41409-021-01372-0
  • Debureaux PE, Cacace F, Silva BGP, et al. Αιματολογική απόκριση στην εκουλιζουμάμπη στην παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία: Εφαρμογή μιας νέας ταξινόμησης για τον εντοπισμό ανεκπλήρωτων κλινικών αναγκών και μελλοντικών κλινικών στόχων. Αίμα. 2019;134(Συμπλήρωμα_1):3517-3517. doi:10.1182/blood-2019-125917
  • Schubart A, Anderson K, Mainolfi N, et al. Μικρομοριακός αναστολέας του παράγοντα Β για τη θεραπεία ασθενειών που προκαλούνται από το συμπλήρωμα. Proc Natl Acad Sci. 2019; 116(16):7926-7931. doi:10.1073/pnas.1820892116
  • Baratt J, Rovin B, Zhang H, et al. POS-546 ΑΠΟΤΕΛΕΣΜΑΤΙΚΟΤΗΤΑ ΚΑΙ ΑΣΦΑΛΕΙΑ ΤΟΥ IPTACOPAN ΣΕ IgA ΝΕΦΡΟΠΑΘΕΙΑ: ΑΠΟΤΕΛΕΣΜΑΤΑ ΤΥΧΑΙΟΠΟΙΗΜΕΝΗΣ ΔΙΠΛΗ-ΤΥΦΛΗΣ ΕΛΕΓΧΟΜΕΝΗΣ ΜΕ εικονικό φάρμακο ΦΑΣΗΣ 2 ΜΕΛΕΤΗ ΣΕ 6 ΜΗΝΕΣ. Kidney Int Rep. 2022;7(2):S236. doi:10.1016/j.ekir.2022.01.577
  • Rizk DV, Rovin BH, Zhang H, et al. Στόχευση της εναλλακτικής οδού συμπληρώματος με το Iptacopan για τη θεραπεία της νεφροπάθειας IgA: Σχεδιασμός και αιτιολογία της μελέτης APPLAUSE-IgAN. Kidney Int Rep. 2023;8(5):968-979. doi:10.1016/j.ekir.2023.01.041
  • Η διερευνητική από του στόματος θεραπεία της Novartis iptacopan (LNP023) λαμβάνει την ονομασία πρωτοποριακής θεραπείας της FDA για την PNH και την ονομασία Σπάνιας Παιδιατρικής Νόσος για το C3G. Novartis. Πρόσβαση στις 22 Σεπτεμβρίου 2022. https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-investigational-oral -therapy-iptacopan-lnp023-receives-fda-breakthrough-therapy-designation-pnh-and-rare-pediatric-disease-designation-c3g
  • Η Novartis ανακοινώνει ότι ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) έχει χορηγήθηκε ορφανός χαρακτηρισμός φαρμάκου για το iptacopan (LNP023) στη νεφροπάθεια IgA (IgAN). Novartis. Πρόσβαση στις 22 Σεπτεμβρίου 2022. https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-european-medicines-agency -ema-has-granted-orphan-drug-designation-iptacopan-lnp023-iga-nephropathy-igan
  • Η Novartis έλαβε την ονομασία PRIME του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) για το iptacopan (LNP) στο C3 σπειραματοπάθεια (C3G). Novartis. Πρόσβαση στις 22 Σεπτεμβρίου 2022. https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-received-european-medicines-agency-ema-prime-designation -iptacopan-lnp-c3-glomerulopathy-c3g
  • Novartis. Δεδομένα σε Αρχείο. Novartis Pharmaceuticals Corp; 2023.

    • Πηγή: Novartis

    Δημοσιεύτηκε : 2023-12-07 08:15

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά