FDA zatwierdza lek Fabhalta (iptacopan) do leczenia dorosłych chorych na napadową nocną hemoglobinurię (PNH)
FDA zatwierdza Fabhaltę (iptacopan) do leczenia dorosłych chorych na napadową nocną hemoglobinurię (PNH)
Bazylea, 6 grudnia 2023 r. — Firma Novartis ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła produkt Fabhalta® (iptacopan) jako pierwszą doustną monoterapię w leczeniu dorosłych z napadową nocną hemoglobinurią (PNH)1. Fabhalta jest inhibitorem czynnika B, który działa proksymalnie na alternatywny szlak dopełniacza układu odpornościowego, zapewniając kompleksową kontrolę niszczenia czerwonych krwinek (RBC) w naczyniach krwionośnych i na zewnątrz (hemoliza wewnątrz- i zewnątrznaczyniowa [IVH i EVH]). W badaniach klinicznych leczenie produktem Fabhalta powodowało zwiększenie poziomu hemoglobiny (≥ 2 g/dl w stosunku do wartości wyjściowych przy braku transfuzji czerwonych krwinek) u większości pacjentów, a w badaniu APPLY-PNH prawie wszyscy pacjenci leczeni produktem Fabhalta nie otrzymali transfuzji krwi1-5.
„Skuteczne leczenie doustne o wykazanym profilu bezpieczeństwa może zmienić praktykę lekarzy i pomóc złagodzić obciążenia doświadczane przez osoby z PNH” – powiedział Vinod Pullarkat, lekarz medycyny, MRCP, profesor kliniczny, Katedra Hematologii i Przeszczepiania Komórek Krwiotwórczych, Miasto Nadziei. „W badaniach klinicznych iptakopan przewyższał anty-C5 pod względem poprawy stężenia hemoglobiny przy braku transfuzji czerwonych krwinek i wskaźnika unikania transfuzji, a także był skuteczny u osób nieleczonych wcześniej inhibitorami dopełniacza, zapewniając klinicznie znaczący wzrost poziomu hemoglobiny bez konieczności transfuzji krwi .”
Zatwierdzenie FDA opiera się na badaniu III fazy APPLY-PNH u pacjentów z niedokrwistością resztkową (hemoglobina < 10 g/dl) pomimo wcześniejszego leczenia anty-C5, którzy zmienili leczenie na produkt Fabhalta, co wykazało przewagę w zakresie poprawy stężenia hemoglobiny przy braku Transfuzje czerwonych krwinek i odsetek osób unikających transfuzji w porównaniu z pacjentami, którzy kontynuowali leczenie anty-C51,2. Zatwierdzenie zostało również poparte badaniem III fazy APPOINT-PNH z udziałem pacjentów nieleczonych wcześniej inhibitorami dopełniacza1,3. Podstawowe 24-tygodniowe okresy leczenia odpowiednio w badaniach APPLY-PNH i APPOINT-PNH wykazały 1-3:
W badaniu APPLY-PNH najczęściej zgłaszanymi (≥10%) działaniami niepożądanymi (AR) w przypadku preparatu Fabhalta w porównaniu z przeciwciałami anty-C5 były: ból głowyf (19% w porównaniu z 3%), zapalenie nosogardzielig (16% w porównaniu z 17 %), biegunka (15% vs. 6%), ból brzuchaf (15% vs. 3%), infekcja bakteryjnah (11% vs. 11%), nudności (10% vs. 3%) i infekcja wirusowai (10%) % vs. 31%)1,2. W badaniu APPOINT-PNH najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi (≥10%) były: ból głowyf (28%), infekcja wirusowai (18%), zapalenie nosogardzielig (15%) i wysypkaj (10%)1,3. W badaniu APPLY-PNH u dwóch (3%) pacjentów z PNH otrzymujących produkt leczniczy Fabhalta zgłoszono poważne działania niepożądane, które obejmowały odmiedniczkowe zapalenie nerek, zakażenie dróg moczowych i COVID-191,2. W badaniu APPOINT-PNH u dwóch (5%) pacjentów z PNH otrzymujących produkt leczniczy Fabhalta zgłoszono poważne ANN, które obejmowały COVID-19 i bakteryjne zapalenie płuc1,3. Produkt Fabhalta może powodować poważne zakażenia wywołane przez bakterie otoczkowane i jest dostępny wyłącznie w ramach strategii oceny i łagodzenia ryzyka (REMS), która wymaga szczepień przeciwko bakteriom otoczkowym1.
Osoby z PNH mają nabytą mutację powodującą podatność czerwonych krwinek na przedwczesne zniszczenie przez układ dopełniacza6,8. PNH charakteryzuje się hemolizą, niewydolnością szpiku kostnego i zakrzepicą w różnych kombinacjach i na różnym poziomie nasilenia6-8. Istniejące metody leczenia inhibitorami C5, podawane w postaci wlewów, mogą pozostawić niekontrolowane objawy PNH7,8. Do 88% pacjentów leczonych anty-C5 może mieć uporczywą niedokrwistość, a ponad jedna trzecia tych pacjentów wymaga transfuzji krwi co najmniej raz w roku7,8.
„Zatwierdzenie leku Fabhalta przez Stany Zjednoczone to niezwykły moment dla osób cierpiących na PNH, ich bliskich i opiekujących się nimi podmiotów świadczących opiekę zdrowotną” – powiedział Victor Bultó, prezes firmy Novartis na USA. „Ten nowy, skuteczny lek doustny może oznaczać, że pacjenci będą mogli zresetować swoje oczekiwania dotyczące życia z PNH, przewlekłą chorobą krwi zmieniającą życie. Ponieważ Novartis w dalszym ciągu koncentruje się na schorzeniach, w przypadku których potrzeby pacjentów są niezaspokojone, badamy potencjał preparatu Fabhalta w leczeniu innych chorób zależnych od dopełniacza – a ostatecznym celem jest wprowadzenie znaczących zmian dla pacjentów.”
Odkryta i opracowana przez firmę Novartis gra Fabhalta ma być dostępna w Stanach Zjednoczonych w grudniu. Obecnie na całym świecie trwają dodatkowe zgłoszenia i recenzje dotyczące Fabhalty w PNH.
aOceniane pomiędzy dniem 126. a dniem 168. bSkorygowana różnica proporcji. cAnaliza wrażliwości uwzględnia dane z laboratoriów lokalnych, gdy laboratoria centralne nie były dostępne. dOceniane pomiędzy dniem 14. a dniem 168. eUnikanie transfuzji definiuje się jako brak podawania transfuzji koncentratu krwinek czerwonych pomiędzy dniem 14. a dniem 168. fObejmuje podobne terminy. gZapalenie błony śluzowej nosa i gardła obejmuje: alergiczny nieżyt nosa, infekcję górnych dróg oddechowych, zapalenie gardła, nieżyt nosa. hZakażenie bakteryjne obejmuje: odmiedniczkowe zapalenie nerek, zakażenie dróg moczowych, bakteryjne zapalenie oskrzeli, zapalenie oskrzeli haemophilus, zapalenie pęcherzyka żółciowego, zapalenie mieszków włosowych, zapalenie tkanki łącznej, bakteryjne zapalenie stawów, posocznicę, zakażenie klebsiella, zakażenie gronkowcem, zakażenie Pseudomonas, hordeolum, bakteryjne zapalenie płuc. Zakażenie iViral obejmuje: COVID-19, półpasiec, opryszczkę jamy ustnej, opryszczkę nosa, pozytywny wynik testu na obecność wirusa grypy A, grypę. jWysypka: alergiczne zapalenie skóry, trądzik, rumień wielopostaciowy, wysypka plamisto-grudkowa, wysypka rumieniowa.
Informacje o APPLY-PNHAPPLY-PNH (NCT04558918) było randomizowanym, międzynarodowym, wieloośrodkowym, kontrolowanym aktywnym komparatorem, otwartym badaniem fazy III, mającym na celu ocenę skuteczność i bezpieczeństwo doustnej monoterapii produktem Fabhalta dwa razy na dobę (200 mg) w leczeniu PNH poprzez ocenę, czy przejście na produkt Fabhalta było skuteczniejsze w porównaniu z kontynuacją terapii anty-C5 (ekulizumab i rawulizumab zatwierdzony przez USA i niezatwierdzony przez USA) w dorośli pacjenci z niedokrwistością resztkową (Hb <10 gdl) pomimo stałego schematu leczenia anty-c5 w ciągu ostatnich sześciu miesięcy przed randomizacją2,9. do badania włączono 97 pacjentów, których losowo przydzielono stosunku 8:5 grupy otrzymującej produkt fabhalta podawany dwa razy dziennie, doustną monoterapię lub dożylną terapię (kontynuując ten sam schemat leczenia, jaki stosowano randomizacją)2,9.
Informacje o badaniu APPOINT-PNH APPOINT-PNH (NCT04820530) było międzynarodowym, wieloośrodkowym, otwartym, jednoramiennym badaniem fazy III, mającym na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwo stosowania doustnej monoterapii produktem Fabhalta dwa razy na dobę (200 mg) u dorosłych pacjentów z PNH, którzy wcześniej nie stosowali terapii inhibitorami dopełniacza, w tym terapii anty-C5 (ekulizumab lub rawulizumab)3,10. Do badania włączono 40 pacjentów, którzy otrzymywali dwa razy dziennie doustną monoterapię produktem Fabhalta3,10.
Informacje o napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH) PNH to rzadka, przewlekła i poważna choroba krwi zależna od dopełniacza6. U osób z PNH występuje nabyta mutacja w niektórych hematopoetycznych komórkach macierzystych (które znajdują się w szpiku kostnym i mogą rosnąć i przekształcać się w czerwone krwinki, białe krwinki i płytki krwi), co powoduje, że wytwarzają one czerwone krwinki podatne na przedwczesne zniszczenie przez układ uzupełniający6,8. Prowadzi to do hemolizy wewnątrznaczyniowej (zniszczenie czerwonych krwinek w naczyniach krwionośnych) i hemolizy zewnątrznaczyniowej (zniszczenie czerwonych krwinek, głównie w śledzionie i wątrobie), co powoduje anemię (niski poziom krążących czerwonych krwinek), zakrzepicę (tworzenie się skrzepów krwi) i inne wyniszczające objawy6 ,8. Szacuje się, że na całym świecie z PNH6 żyje około 10–20 osób na milion. Chociaż PNH może rozwinąć się w każdym wieku, często diagnozuje się je u osób w wieku 30–40 lat11,12. PNH ma istotne niezaspokojone potrzeby, które nie są w pełni zaspokajane przez terapie anty-C5 (ekulizumab lub rawulizumab): pomimo leczenia anty-C5 duży odsetek osób z PNH może pozostać anemią i być zależnymi od transfuzji krwi6-8,13,14.
O leku Fabhalta® (iptacopan) Fabhalta (iptacopan) to doustny inhibitor czynnika B alternatywny szlak dopełniacza15-17. Lek Fabhalta jest wskazany w leczeniu osób dorosłych z napadową nocną hemoglobinurią (PNH). Odkryty w firmie Novartis lek Fabhalta jest obecnie opracowywany pod kątem leczenia szeregu chorób pośredniczonych przez dopełniacz, w tym nefropatii immunoglobuliny A (nefropatii IgA), glomerulopatii C3 (C3G), błonoproliferacyjnego kłębuszkowego zapalenia nerek związanego z kompleksami odpornościowymi (IC-MPGN) i atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego (aHUS). W oparciu o częstość występowania choroby, niezaspokojone potrzeby i dane z badań fazy II, firma Fabhalta otrzymała oznaczenie terapii przełomowej FDA w PNH, oznaczenie terapii przełomowej FDA w C3G, oznaczenie leku sierocego od FDA i EMA w PNH i C3G, oznaczenie EMA PRIME dla C3G, oraz oznaczenie leku sierocego EMA w IgAN18-21.
ZastrzeżenieNiniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia wybiegające w przyszłość w rozumieniu amerykańskiej ustawy o reformie sporów dotyczących papierów wartościowych z 1995 r.. Stwierdzenia wybiegające w przyszłość można zazwyczaj rozpoznać po słowa takie jak „potencjalny”, „może”, „będzie”, „plan”, „może”, „może”, „oczekiwania”, „badania”, „napędy”, „pozostaje”, „w toku”, „badania, „cel”, „oczekiwany”, „szacowany” lub podobne terminy lub w drodze wyraźnych lub dorozumianych dyskusji na temat potencjalnych zezwoleń na dopuszczenie do obrotu, nowych wskazań lub oznakowania produktu FABHALTA (iptacopan) lub na temat potencjalnych przyszłych przychodów z produktu FABHALTA (iptacopan). Nie należy nadmiernie polegać na tych stwierdzeniach. Takie stwierdzenia dotyczące przyszłości opierają się na naszych obecnych przekonaniach i oczekiwaniach dotyczących przyszłych wydarzeń i są obarczone znaczącym, znanym i nieznanym ryzykiem oraz niepewnością. Jeżeli jedno lub więcej z tych ryzyk lub niepewności zmaterializuje się lub jeśli leżące u ich podstaw założenia okażą się nieprawidłowe, rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od tych przedstawionych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Nie ma żadnej gwarancji, że produkt FABHALTA (iptacopan) zostanie zgłoszony lub zatwierdzony do sprzedaży lub z dodatkowymi wskazaniami lub etykietowaniem na jakimkolwiek rynku lub w jakimkolwiek konkretnym czasie. Nie ma również żadnej gwarancji, że FABHALTA (iptacopan) odniesie sukces komercyjny w przyszłości. W szczególności na nasze oczekiwania dotyczące preparatu FABHALTA (iptacopan) mogą mieć wpływ m.in. niepewności związane z badaniami i rozwojem, w tym wynikami badań klinicznych i dodatkową analizą istniejących danych klinicznych; działania regulacyjne lub opóźnienia lub ogólnie regulacje rządowe; globalne trendy w kierunku ograniczania kosztów opieki zdrowotnej, w tym presja rządu, płatników i ogółu społeczeństwa na ustalanie cen i zwrot kosztów oraz wymogi dotyczące zwiększonej przejrzystości cen; nasza zdolność do uzyskania lub utrzymania zastrzeżonej ochrony własności intelektualnej; szczególne preferencje lekarzy i pacjentów w zakresie przepisywania leków; ogólne warunki polityczne, gospodarcze i biznesowe, w tym skutki i wysiłki na rzecz łagodzenia chorób pandemicznych; kwestie bezpieczeństwa, jakości, integralności danych lub produkcji; potencjalne lub rzeczywiste naruszenia bezpieczeństwa danych i prywatności danych lub zakłócenia w naszych systemach informatycznych oraz inne ryzyka i czynniki, o których mowa w aktualnym formularzu 20-F firmy Novartis AG przechowywanym w amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Firma Novartis przedstawia informacje zawarte w niniejszym komunikacie prasowym na dzień dzisiejszy i nie podejmuje żadnego obowiązku aktualizowania jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości zawartych w niniejszym komunikacie prasowym w wyniku pojawienia się nowych informacji, przyszłych wydarzeń lub z innych powodów.
O firmie Novartis Novartis to innowacyjna firma farmaceutyczna. Każdego dnia pracujemy nad ponownym spojrzeniem na medycynę, aby poprawić i przedłużyć życie ludzi, aby pacjenci, pracownicy służby zdrowia i społeczeństwa mieli siły w obliczu poważnej choroby. Nasze leki docierają do ponad 250 milionów ludzi na całym świecie.
Wyobraź sobie medycynę na nowo: odwiedź nas na https://www.novartis.com i połącz się z nami na LinkedIn, Facebook, X/Twitter i Instagram.
Źródła informacji
Źródło: Novartis
Wysłano : 2023-12-07 08:15
Czytaj więcej
- Odsetek osób rozpoczynających karmienie piersią wzrósł podczas kryzysu w zakresie preparatów dla niemowląt w 2022 r
- SABCS: Napromienianie ściany klatki piersiowej nie wpływa na przeżycie w przypadku raka piersi
- Wielojęzyczne dzieci z autyzmem wykazują lepsze funkcje poznawcze
- Zajmijmy się jutrzejszymi argumentami dotyczącymi antyszczepionek już dziś: ekspert w dziedzinie pediatrii
- FDA podnosi wycofanie jaj Costco do klasy 1 ze względu na ryzyko Salmonelli
- Wraz ze wzrostem codziennych kroków spada poziom depresji
Zastrzeżenie
Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.
Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.
Popularne słowa kluczowe
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions