FDA schvaluje topický gel Filsuvez (bříza triterpeny) pro léčbu epidermolysis bullosa

Sledujte Drugslib

FDA schvaluje topický gel Filsuvez (bříza triterpeny) pro léčbu bulózní epidermolysis

BOSTON, 19. prosince 2023 (GLOBE NEWSWIRE) – Chiesi Global Rare Diseases, obchodní jednotka skupiny Chiesi, založená za účelem poskytování inovativních terapií a řešení pro lidi postižené vzácnými chorobami, dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil topický gel Filsuvez® (bříza triterpeny) pro léčbu ran s částečnou tloušťkou v pacienti ve věku 6 měsíců a starší s Junctional Epidermolysis Bullosa (JEB) a Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB). Filsuvez je první schválená léčba ran spojených s JEB, vzácnou, středně těžkou až těžkou formou EB s puchýři začínajícími v kojeneckém věku. Filsuvez se připojil k portfoliu Chiesi jako součást dohody dosažené během akvizice společnosti Amryt Pharma v lednu tohoto roku.

EB je vysilující dědičné kožní onemocnění, které způsobuje, že je kůže člověka tak křehká, že může dojít k poranění jen z doteku. Tato vzácná, chronická a stresující porucha postihuje kojence, děti i dospělé a je silně bolestivá; opakující se puchýře a chronické rány mohou mít za následek nesnesitelnou bolest s omezenou pohyblivostí. Život s EB znamená každodenní problémy s navigací, včetně pomalu se hojících ran s rizikem infekce a bolestivých převazů.

Filsuvez se podává doma, což umožňuje integraci do stávajících léčebných postupů. Filsuvez se aplikuje lokálně na ránu při každé výměně obvazu.

„V Chiesi Global Rare Diseases jsme hnáni potřebou zmírnit zátěž, s níž se potýkají komunity vzácných onemocnění, poskytováním inovativních terapií a řešení, která řeší oslabující nenaplněné potřeby." Giacomo Chiesi, vedoucí oddělení Chiesi Global Rare Diseases, řekl: „Jsme vděční za podporu těch, kteří žijí s EB a jejich oddaných pečovatelů, kteří nám umožnili dosáhnout tohoto významného schválení FDA a hrdě poskytnout Filsuveze jako řešení pro péči o rány.”

Brett Kopelan, výkonný ředitel, debra of America, dodal: „Rozhodnutí FDA schválit Filsuveze poskytuje lidem žijícím s EB bezpečnou a účinnou možnost léčby těch nejprominentnějších a nejobtížnějších příznak EB, otevřené rány, které se nemusí hojit.“ Kopelan také poznamenal, že "dnes je důležitým milníkem pro ty, kteří žijí s junkční EB, protože Filsuvez je první léčbou schválenou FDA pro tuto variantu onemocnění. Chci poděkovat Chiesi za léta jejich úzké spolupráce s debrou of America a jejich odhodlání a odhodlání přinášet možnosti léčby pro pacienty s dystrofickou a junkční EB. Také bych chtěl poděkovat pacientům, kteří se účastnili klinických studií, aby tuto terapeutickou možnost dovedli k realizaci.“

Filsuvez byl již dříve schválen v červnu 2022 Evropskou komisí pro léčbu kožních ran u dospělých a dětí ve věku 6 měsíců a starších s JEB i DEB.

Indikace a důležité bezpečnostní informace

IndikaceFilsuvez topický gel je indikován k léčbě ran spojených s dystrofickou a junkční epidermolysis bullosa u dospělých a dětských pacientů ve věku 6 měsíců a starších.

Důležité bezpečnostní informaceVarování a bezpečnostní opatření

U pacientů léčených přípravkem Filsuvez byla hlášena lokální hypersenzitivita a kožní reakce, včetně kopřivky a dermatitidy. Pokud se objeví známky nebo příznaky přecitlivělosti, okamžitě přerušte používání a zahajte vhodnou léčbu.

Nežádoucí účinkyNejčastěji hlášeným nežádoucím účinkem v klinických studiích bylo svědění a bolest v místě aplikace rány. (7,3 %).

Poradenské informace pro pacienty

Pokyny k podávání naleznete v části Informace o předepisování.

Chcete-li nahlásit PODEZŘELÉ NEŽÁDOUCÍ REAKCE, kontaktujte Amryt Pharmaceuticals DAC na čísle 1-855-303-2347 nebo FDA na čísle 1-800-FDA-1088 nebo www.fda.gov/medwatch.

O Epidermolysis Bullosa Epidermolysis Bullosa (EB) je vzácná a devastující skupina dědičných poruch kůže, sliznic a vnitřní epiteliální výstelky vyznačující se extrémní křehkostí kůže a tvorbou puchýřů. Pacienti s těžkými formami EB trpí těžkými, chronickými puchýři, ulceracemi a jizvami na kůži, mutilujícími jizvami na rukou a nohou, kloubními kontrakturami, strikturami jícnu a sliznic, vysokým rizikem rozvoje agresivních spinocelulárních karcinomů, infekce a riziko předčasného úmrtí. Společnost odhaduje, že globální tržní příležitost pro EB přesáhne 1,0 miliardy USD.

O topickém gelu FilsuvezFilsuvez® (bříza triterpeny) topický gel je lék, který se používá u dospělých a dětí ve věku 6 měsíců nebo starších s epidermolysis bullosa (EB). Filsuvez obsahuje suchý extrakt ze dvou druhů březové kůry sestávající z přirozeně se vyskytujících látek známých jako triterpeny, včetně betulinu, kyseliny betulinové, erythrodiolu, lupeolu a kyseliny oleanolové. Filsuvez je dostupný jako gel, který by měl být aplikován na povrch rány v tloušťce přibližně 1 mm a překryt obvazem na ránu. Lék lze také aplikovat přímo na obvaz na ránu.

O studii EASEStudie EASE (NCT03068780) je dosud největší globální studie fáze 3 provedená u pacientů s EB. na 58 místech ve 28 zemích. Zahrnuje 3měsíční dvojitě zaslepenou randomizovanou kontrolovanou fázi následovanou 24měsíční otevřenou fází s jedním ramenem. Pacienti s EB cílovými ranami o velikosti mezi 10 a 50 cm2, kteří byli přítomni po dobu > 21 dnů a < 9 měsíců, byli randomizováni ve dvojitě zaslepené fázi ke studijní léčbě v poměru 1:1 a krytí ran bylo aplikováno podle standardní péče . Do studie bylo zařazeno 223 pacientů, včetně 156 dětských pacientů. Z těch, kteří dokončili dvojitě zaslepenou fázi, 100 % vstoupilo do otevřené následné bezpečnostní fáze. Primárním cílovým parametrem studie bylo porovnání účinnosti topického gelu Filsuvez oproti kontrolnímu gelu podle podílu pacientů s úplným uzavřením cílové rány během 45 dnů léčby. Primárního cíle bylo dosaženo se statistickou významností (p-hodnota = 0,013). I když klíčové sekundární cílové parametry nedosáhly statistické významnosti, byla pozorována řada příznivých rozdílů.

O Chiesi Global Rare DiseasesChiesi Global Rare Diseases je obchodní jednotkou skupiny Chiesi založena za účelem poskytování inovativních terapií a řešení pro lidi postižené vzácnými chorobami. Jako rodinný podnik se Chiesi Group snaží vytvořit svět, kde je běžné mít terapii na všechny nemoci a působí jako síla pro dobro, pro společnost a planetu. Cílem oddělení Global Rare Diseases je zajistit rovný přístup, aby co nejvíce lidí mohlo prožít svůj nejnaplňující život. Jednotka spolupracuje s komunitou vzácných onemocnění po celém světě, aby poskytla hlas lidem s nedostatečnými službami v systému zdravotní péče.

Další informace naleznete na www.chiesirarediseases.com.

O Chiesi GroupChiesi je mezinárodní biofarmaceutická skupina zaměřená na výzkum, která vyvíjí a prodává inovativní terapeutická řešení v oblasti respiračního zdraví, vzácných onemocnění a speciální péče. Posláním společnosti je zlepšovat kvalitu života lidí a jednat zodpovědně jak vůči komunitě, tak vůči životnímu prostředí.

Změnou svého právního statutu na Benefit Corporation v Itálii, USA a Francii se Chiesi zavázala vytvářet sdílená hodnota pro společnost jako celek je právně závazná a ústřední pro celopodnikové rozhodování. Jako certifikovaná B Corp od roku 2019 jsme součástí globální komunity podniků, které splňují vysoké standardy sociálního a environmentálního dopadu. Cílem společnosti je dosáhnout čistých nulových emisí skleníkových plynů (GHG) do roku 2035.

S více než 85 lety zkušeností má Chiesi centrálu v Parmě (Itálie), působí ve 31 zemích a má více než 6 500 zaměstnanci. Výzkumné a vývojové centrum skupiny v Parmě spolupracuje s dalšími 6 důležitými centry výzkumu a vývoje ve Francii, USA, Kanadě, Číně, Spojeném království a Švédsku.

Další informace naleznete na www.chiesi.com

p>

O debradebra of America (debra) je nezisková organizace zaměřená na zlepšování životů jednotlivců a rodin postižených Epidermolysis Bullosa (EB), vzácnou genetickou poruchou. Organizace integruje přímé služby, advokacii, vzdělávání a výzkum, aby podpořila smysluplnou změnu pro pacienty s EB. Epidermolysis Bullosa se vyznačuje křehkou kůží náchylnou k bolestivým puchýřům z drobného tření. debra poskytuje životně důležité zdroje, buduje komunitu a podněcuje výzkum ke zmírnění problémů spojených s EB, podporuje pacienty a jejich blízké. S dlouholetým závazkem k povědomí o EB a studiu je debra pilířem podpory. Sjednocením pečovatelů, obhájců a podporovatelů si organizace představuje budoucnost, ve které bude odstraněna břemena EB, což umožní postiženým vést život ve větším pohodlí. Pro více informací o debře navštivte www.debra.org.

Zdroj: Chiesi Global Rare Diseases

Vyslán : 2023-12-20 04:15

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova