FDA genehmigt Filsuvez (Birkentriterpene) topisches Gel zur Behandlung von Epidermolysis bullosa

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FDA genehmigt Filsuvez (Birkentriterpene) topisches Gel zur Behandlung von Epidermolysis bullosa

BOSTON, 19. Dezember 2023 (GLOBE NEWSWIRE) – Chiesi Global Rare Diseases, Eine Geschäftseinheit der Chiesi-Gruppe, die gegründet wurde, um innovative Therapien und Lösungen für Menschen mit seltenen Krankheiten bereitzustellen, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) das topische Gel Filsuvez® (Birkentriterpene) zur Behandlung von Wunden mit geringer Dicke in zugelassen hat Patienten ab 6 Monaten mit junktionaler Epidermolysis Bullosa (JEB) und dystrophischer Epidermolysis Bullosa (DEB). Filsuvez ist die erste zugelassene Behandlung für Wunden im Zusammenhang mit JEB, einer seltenen, mittelschweren bis schweren Form von EB mit Blasenbildung im Säuglingsalter. Filsuvez trat dem Chiesi-Portfolio im Rahmen der Vereinbarung bei, die im Rahmen der Übernahme von Amryt Pharma im Januar dieses Jahres getroffen wurde.

EB ist eine schwächende Erbkrankheit der Haut, die dazu führt, dass die Haut einer Person so fragil wird, dass sie verletzt werden kann einfach durch Berührung. Diese seltene, chronische und belastende Erkrankung betrifft Säuglinge, Kinder und Erwachsene und ist äußerst schmerzhaft; Wiederkehrende Blasenbildung und chronische Wunden können zu unerträglichen Schmerzen bei eingeschränkter Beweglichkeit führen. Das Leben mit EB bringt tägliche Herausforderungen mit sich, darunter langsam heilende Wunden mit Infektionsrisiko und schmerzhafte Verbandswechsel.

Filsuvez wird zu Hause verabreicht und ermöglicht so die Integration in bestehende Behandlungsroutinen. Filsuvez wird bei jedem Verbandwechsel topisch auf die Wunde aufgetragen.

„Bei Chiesi Global Rare Diseases sind wir von der Notwendigkeit getrieben, die Belastungen, mit denen die Gemeinschaft seltener Krankheiten konfrontiert ist, durch die Bereitstellung innovativer Therapien und Lösungen zur Behandlung schwächender Erkrankungen zu lindern.“ unerfüllte Bedürfnisse." Giacomo Chiesi, Leiter von Chiesi Global Rare Diseases, sagte: „Wir sind dankbar für die Unterstützung der Menschen, die mit EB leben, und ihrer engagierten Betreuer, die es uns ermöglicht haben, diese bahnbrechende FDA-Zulassung zu erhalten, und stellen Filsuvez stolz als Medikament zur Verfügung.“ Lösung für das Wundversorgungsmanagement.“

Brett Kopelan, Geschäftsführer von Debra of America, fügte hinzu: „Die Entscheidung der FDA, Filsuvez zuzulassen, bietet Menschen mit EB eine sichere und wirksame Behandlungsoption für die prominentesten und schwierigsten Erkrankungen Symptom von EB, offene Wunden, die möglicherweise nicht heilen.“ Kopelan kommentierte außerdem: „Heute ist ein wichtiger Meilenstein für diejenigen, die mit junktionaler EB leben, da Filsuvez die erste von der FDA zugelassene Behandlung für diese Variante der Krankheit ist. Ich möchte Chiesi für die jahrelange enge Zusammenarbeit mit debra of America und ihren danken.“ Engagement und Engagement für die Weiterentwicklung einer Behandlungsoption für Patienten mit dystrophischer und junktionaler EB. Ich möchte auch den Patienten danken, die an den klinischen Studien teilgenommen haben, um diese Therapieoption zum Erfolg zu führen.“

Filsuvez wurde bereits zuvor zugelassen im Juni 2022 von der Europäischen Kommission zur Behandlung von Hautwunden bei Erwachsenen und Kindern ab 6 Monaten mit JEB und DEB.

Indikationen und wichtige Sicherheitsinformationen

IndikationDas topische Filsuvez-Gel ist für die Behandlung von Wunden im Zusammenhang mit dystrophischer und junktionaler Epidermolysis bullosa bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 6 Monaten indiziert.

Wichtige SicherheitsinformationenWarnungen und Vorsichtsmaßnahmen

Bei Patienten, die mit Filsuvez behandelt wurden, wurde über lokale Überempfindlichkeit und Hautreaktionen, einschließlich Urtikaria und Dermatitis, berichtet. Wenn Anzeichen oder Symptome einer Überempfindlichkeit auftreten, brechen Sie die Anwendung sofort ab und leiten Sie eine geeignete Therapie ein.

Nebenwirkungen Die in klinischen Studien am häufigsten berichteten Nebenwirkungen waren Juckreiz und Schmerzen an der Wundanwendungsstelle (7,3 %).

Informationen zur Patientenberatung

Bitte beachten Sie die Verschreibungsinformationen für Anweisungen zur Verabreichung.

Zur Meldung Bei vermuteten Nebenwirkungen wenden Sie sich bitte an Amryt Pharmaceuticals DAC unter 1-855-303-2347 oder an die FDA unter 1-800-FDA-1088 oder www.fda.gov/medwatch.

Über uns Epidermolysis bullosa Epidermolysis bullosa (EB) ist eine seltene und verheerende Gruppe erblicher Erkrankungen der Haut, der Schleimhäute und der inneren Epithelauskleidung, die durch extreme Hautbrüchigkeit und Blasenbildung gekennzeichnet sind. Patienten mit schweren Formen von EB leiden unter schwerer, chronischer Blasenbildung, Ulzeration und Narbenbildung der Haut, verstümmelnden Narben an Händen und Füßen, Gelenkkontrakturen, Strikturen der Speiseröhre und der Schleimhäute, einem hohen Risiko für die Entwicklung aggressiver Plattenepithelkarzinome, Infektionen und Risiko eines vorzeitigen Todes. Die globalen Marktchancen für EB werden vom Unternehmen auf über 1,0 Milliarden US-Dollar geschätzt.

Über Filsuvez topisches GelFilsuvez® (Birkentriterpene) topisches Gel ist ein Medikament, das wird bei Erwachsenen und Kindern ab 6 Monaten mit Epidermolysis bullosa (EB) angewendet. Filsuvez enthält einen Trockenextrakt aus zwei Birkenrindenarten, der aus natürlich vorkommenden Substanzen besteht, die als Triterpene bekannt sind, darunter Betulin, Betulinsäure, Erythrodiol, Lupeol und Oleanolsäure. Filsuvez ist als Gel erhältlich, das in einer Dicke von etwa 1 mm auf die Wundoberfläche aufgetragen und mit einem Wundverband abgedeckt werden sollte. Das Arzneimittel kann auch direkt auf den Wundverband aufgetragen werden.

Über die EASE-Studie Die EASE-Studie (NCT03068780) ist die größte weltweite Phase-3-Studie, die jemals bei Patienten mit EB durchgeführt wurde an 58 Standorten in 28 Ländern. Es umfasst eine 3-monatige doppelblinde, randomisierte, kontrollierte Phase, gefolgt von einer 24-monatigen offenen, einarmigen Phase. Patienten mit EB-Zielwunden mit einer Größe zwischen 10 und 50 cm2, die > 21 Tage und < 9 Monate vorhanden waren, wurden in der Doppelblindphase randomisiert, um die Behandlung im Verhältnis 1:1 zu untersuchen und Wundauflagen gemäß dem Pflegestandard anzuwenden . An der Studie nahmen 223 Patienten teil, darunter 156 pädiatrische Patienten. Von denen, die die Doppelblindphase abgeschlossen hatten, traten 100 % in die offene Sicherheits-Follow-up-Phase ein. Der primäre Endpunkt der Studie war der Vergleich der Wirksamkeit des topischen Filsuvez-Gels mit dem Kontrollgel entsprechend dem Anteil der Patienten, bei denen die Zielwunde innerhalb von 45 Tagen nach der Behandlung vollständig geschlossen war. Der primäre Endpunkt wurde mit statistischer Signifikanz erreicht (p-Wert = 0,013). Während die wichtigsten sekundären Endpunkte keine statistische Signifikanz erreichten, wurden eine Reihe günstiger Unterschiede beobachtet.

Über Chiesi Global Rare DiseasesChiesi Global Rare Diseases ist eine Geschäftseinheit der Chiesi Group gegründet, um innovative Therapien und Lösungen für Menschen bereitzustellen, die von seltenen Krankheiten betroffen sind. Als Familienunternehmen strebt die Chiesi Group danach, eine Welt zu schaffen, in der eine Therapie für alle Krankheiten selbstverständlich ist und die als eine Kraft zum Guten, für die Gesellschaft und den Planeten agiert. Ziel der Einheit „Globale seltene Krankheiten“ ist es, einen gleichberechtigten Zugang zu gewährleisten, damit möglichst viele Menschen ihr erfülltestes Leben erleben können. Die Einheit arbeitet mit der Gemeinschaft seltener Krankheiten auf der ganzen Welt zusammen, um unterversorgten Menschen im Gesundheitssystem eine Stimme zu geben.

Weitere Informationen finden Sie unter www.chiesirarediseases.com.

Über die Chiesi GroupChiesi ist ein internationaler, forschungsorientierter biopharmazeutischer Konzern, der innovative therapeutische Lösungen in den Bereichen Atemwegsgesundheit, seltene Krankheiten und Spezialpflege entwickelt und vermarktet. Die Mission des Unternehmens besteht darin, die Lebensqualität der Menschen zu verbessern und sowohl gegenüber der Gemeinschaft als auch der Umwelt verantwortungsvoll zu handeln.

Durch die Änderung seines Rechtsstatus in eine Benefit Corporation in Italien, den USA und Frankreich wird Chiesi seinem Engagement gerecht Der gemeinsame Wert für die Gesellschaft als Ganzes ist rechtsverbindlich und zentral für die unternehmensweite Entscheidungsfindung. Als zertifizierte B Corp seit 2019 sind wir Teil einer globalen Gemeinschaft von Unternehmen, die hohe Standards in Bezug auf soziale und ökologische Auswirkungen erfüllen. Das Unternehmen strebt an, bis 2035 Netto-Treibhausgasemissionen (THG) von Null zu erreichen.

Mit über 85 Jahren Erfahrung hat Chiesi seinen Hauptsitz in Parma (Italien), ist in 31 Ländern tätig und zählt mehr als 6.500 Länder Mitarbeiter. Das Forschungs- und Entwicklungszentrum der Gruppe in Parma arbeitet mit sechs weiteren wichtigen Forschungs- und Entwicklungszentren in Frankreich, den USA, Kanada, China, Großbritannien und Schweden zusammen.

Weitere Informationen finden Sie unter www.chiesi.com

Über debradebra of America (debra) ist eine gemeinnützige Organisation, die sich der Verbesserung des Lebens von Einzelpersonen und Familien widmet, die von Epidermolysis bullosa (EB), einer seltenen genetischen Erkrankung, betroffen sind. Die Organisation integriert direkte Dienste, Interessenvertretung, Bildung und Forschung, um sinnvolle Veränderungen für EB-Patienten zu fördern. Epidermolysis bullosa ist durch empfindliche Haut gekennzeichnet, die bei geringer Reibung zu schmerzhaften Blasen neigt. debra stellt wichtige Ressourcen bereit, baut eine Gemeinschaft auf und treibt die Forschung voran, um die mit EB verbundenen Herausforderungen zu lindern und Patienten und ihre Angehörigen zu unterstützen. Mit ihrem langjährigen Engagement für die Sensibilisierung und das Studium von EB ist Debra eine tragende Säule der Unterstützung. Durch die Zusammenführung von Betreuern, Befürwortern und Unterstützern strebt die Organisation eine Zukunft an, in der die Belastungen durch EB verringert werden und die Betroffenen in die Lage versetzt werden, ein angenehmeres Leben zu führen. Weitere Informationen zu Debra finden Sie unter www.debra.org.

Quelle: Chiesi Global Rare Diseases

Gesendet : 2023-12-20 04:15

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