Ο FDA Εγκρίνει το τοπικό τζελ Filsuvez (τριτερπένια σημύδας) για τη θεραπεία της επιδερμόλυσης Bullosa

Ακολουθήστε το Drugslib

Ο FDA Εγκρίνει το τοπικό Gel Filsuvez (τριτερπένια σημύδας) για τη θεραπεία της επιδερμόλυσης Bullosa

ΒΟΣΤΟΝΗ, 19 Δεκεμβρίου 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Παγκόσμιες σπάνιες ασθένειες Chiesi, μια επιχειρηματική μονάδα του Ομίλου Chiesi που ιδρύθηκε για την παροχή καινοτόμων θεραπειών και λύσεων για άτομα που πάσχουν από σπάνιες ασθένειες, ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε τοπικό τζελ Filsuvez® (τριτερπένια σημύδας) για τη θεραπεία τραυμάτων μερικού πάχους σε ασθενείς 6 μηνών και άνω με Junctional Epidermolysis Bullosa (JEB) και Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB). Το Filsuvez είναι η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για τραύματα που σχετίζονται με το JEB, μια σπάνια, μέτρια έως σοβαρή μορφή EB με φουσκάλες που ξεκινούν από τη βρεφική ηλικία. Η Filsuvez εντάχθηκε στο χαρτοφυλάκιο Chiesi ως μέρος της συμφωνίας που επιτεύχθηκε κατά την εξαγορά της Amryt Pharma τον Ιανουάριο του τρέχοντος έτους.

Η EB είναι μια εξουθενωτική κληρονομική ασθένεια του δέρματος που προκαλεί το δέρμα ενός ατόμου να είναι τόσο εύθραυστο που μπορεί να τραυματιστεί. μόνο από την αφή. Αυτή η σπάνια, χρόνια και οδυνηρή διαταραχή επηρεάζει βρέφη, παιδιά και ενήλικες και είναι έντονα επώδυνη. Οι επαναλαμβανόμενες φουσκάλες και οι χρόνιες πληγές μπορεί να οδηγήσουν σε αφόρητο πόνο με περιορισμένη κινητικότητα. Η διαβίωση με το EB συνεπάγεται καθημερινές προκλήσεις για την πλοήγηση, συμπεριλαμβανομένων των βραδέων επούλωσης πληγών με κίνδυνο μόλυνσης και επώδυνες αλλαγές επιδέσμου.

Το Filsuvez χορηγείται στο σπίτι, επιτρέποντας την ενσωμάτωση στις υπάρχουσες θεραπευτικές ρουτίνες. Το Filsuvez εφαρμόζεται τοπικά στην πληγή σε κάθε αλλαγή επιδέσμου.

"Στην Chiesi Global Rare Diseases οδηγούμαστε από την ανάγκη να ανακουφίσουμε τα βάρη που αντιμετωπίζει η κοινότητα των σπάνιων ασθενειών παρέχοντας καινοτόμες θεραπείες και λύσεις που αντιμετωπίζουν τις εξουθενωτικές ανεκπλήρωτες ανάγκες». Ο Ο Giacomo Chiesi, Επικεφαλής του Chiesi Global Rare Diseases, δήλωσε. «Είμαστε ευγνώμονες για την υποστήριξη όσων ζουν με EB και τους αφοσιωμένους φροντιστές τους που μας επέτρεψαν να φτάσουμε σε αυτό το ορόσημο την έγκριση του FDA και να παρέχουμε περήφανα το Filsuvez ως λύση για τη διαχείριση της φροντίδας του τραύματος.»

Ο Brett Kopelan, Executive Director, debra of America, πρόσθεσε, «Η απόφαση του FDA να εγκρίνει το Filsuvez παρέχει σε όσους ζουν με EB μια ασφαλή και αποτελεσματική επιλογή θεραπείας για τους πιο εξέχοντες και δύσκολους σύμπτωμα EB, ανοιχτές πληγές που μπορεί να μην επουλωθούν». Ο Kopelan σχολίασε επίσης ότι, «σήμερα σηματοδοτεί ένα σημαντικό ορόσημο για όσους ζουν με διασταυρούμενη EB, καθώς το Filsuvez είναι η πρώτη εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία για αυτήν την παραλλαγή της νόσου. Θέλω να ευχαριστήσω τον Chiesi για τη στενή συνεργασία πολλών ετών με την debra of America και τους αφοσίωση και δέσμευση για την προώθηση μιας θεραπευτικής επιλογής για άτομα με δυστροφική και διασταυρούμενη ΕΒ. Θέλω επίσης να ευχαριστήσω τους ασθενείς που συμμετείχαν στις κλινικές δοκιμές για να υλοποιηθεί αυτή η θεραπευτική επιλογή.»

Το Filsuvez είχε προηγουμένως εγκριθεί. τον Ιούνιο του 2022 από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για τη θεραπεία δερματικών τραυμάτων σε ενήλικες και παιδιά, ηλικίας 6 μηνών και άνω τόσο με JEB όσο και με DEB.

Ένδειξη και σημαντικές πληροφορίες για την ασφάλεια

Ένδειξη Το τοπικό gel Filsuvez ενδείκνυται για τη θεραπεία τραυμάτων που σχετίζονται με δυστροφική και διασταυρούμενη επιδερμόλυση σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 6 μηνών και άνω.

strong>Σημαντικές πληροφορίες για την ασφάλειαΠροειδοποιήσεις και προφυλάξεις

Τοπική υπερευαισθησία και δερματικές αντιδράσεις έχουν αναφερθεί σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Filsuvez, συμπεριλαμβανομένης της κνίδωσης και της δερματίτιδας. Εάν εμφανιστούν σημεία ή συμπτώματα υπερευαισθησίας, διακόψτε αμέσως τη χρήση και ξεκινήστε την κατάλληλη θεραπεία.

Ανεπιθύμητες ενέργειεςΗ πιο συχνά αναφερόμενη ανεπιθύμητη ενέργεια σε κλινικές δοκιμές ήταν κνησμός και πόνος στο σημείο εφαρμογής του τραύματος. (7,3%).

Πληροφορίες Συμβουλευτικής Ασθενών

Ανατρέξτε στις Πληροφορίες Συνταγογράφησης για οδηγίες χορήγησης.

Για αναφορά. ΥΠΟΠΤΩΜΕΝΕΣ ΑΝΕΠΙΘΥΜΗΤΕΣ ΕΝΕΡΓΕΙΕΣ, επικοινωνήστε με την Amryt Pharmaceuticals DAC στο 1-855-303-2347 ή τον FDA στο 1-800-FDA-1088 ή www.fda.gov/medwatch.

Σχετικά με το Epidermolysis Bullosa Η Epidermolysis Bullosa (EB) είναι μια σπάνια και καταστροφική ομάδα κληρονομικών διαταραχών του δέρματος, των βλεννογόνων και των εσωτερικών επιθηλιακών επενδύσεων που χαρακτηρίζονται από εξαιρετική ευθραυστότητα του δέρματος και ανάπτυξη φουσκάλων. Οι ασθενείς με σοβαρές μορφές EB υποφέρουν από σοβαρές, χρόνιες φουσκάλες, έλκη και ουλές του δέρματος, ακρωτηριαστικές ουλές χεριών και ποδιών, συσπάσεις των αρθρώσεων, στενώσεις του οισοφάγου και των βλεννογόνων, υψηλό κίνδυνο ανάπτυξης επιθετικών ακανθοκυτταρικών καρκινωμάτων, λοιμώξεις και κίνδυνος πρόωρου θανάτου. Η ευκαιρία στην παγκόσμια αγορά για το EB υπολογίζεται από την Εταιρεία ότι ξεπερνά το 1,0 δισεκατομμύριο $.

Σχετικά με το τοπικό gel FilsuvezΤο τοπικό gel Filsuvez® (τριτερπένια σημύδας), είναι ένα φάρμακο που χρησιμοποιείται σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας 6 μηνών και άνω με φυσαλιδώδη επιδερμόλυση (EB). Το Filsuvez περιέχει ένα ξηρό εκχύλισμα από δύο είδη φλοιού σημύδας που αποτελείται από φυσικά απαντώμενες ουσίες γνωστές ως τριτερπένια, συμπεριλαμβανομένης της βετουλίνης, του βετουλινικού οξέος, της ερυθροδιόλης, της λουπεόλης και του ολεανολικού οξέος. Το Filsuvez διατίθεται ως γέλη που πρέπει να εφαρμόζεται στην επιφάνεια του τραύματος σε πάχος περίπου 1 mm και να καλύπτεται από επίδεσμο τραύματος. Το φάρμακο μπορεί επίσης να εφαρμοστεί απευθείας στον επίδεσμο του τραύματος.

Σχετικά με τη δοκιμή EASEΗ δοκιμή EASE (NCT03068780) είναι η μεγαλύτερη ποτέ παγκόσμια δοκιμή Φάσης 3 που διεξήχθη σε ασθενείς με ΕΒ, που πραγματοποιήθηκε σε 58 τοποθεσίες σε 28 χώρες. Περιλαμβάνει μια διπλή-τυφλή τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη φάση 3 μηνών που ακολουθείται από μια φάση ανοιχτής ετικέτας, ενός βραχίονα διάρκειας 24 μηνών. Ασθενείς με τραύματα στόχου EB μεγέθους μεταξύ 10 και 50 cm2 που υπήρχαν για > 21 ημέρες και < 9 μήνες τυχαιοποιήθηκαν στη διπλά τυφλή φάση για να μελετήσουν τη θεραπεία σε αναλογία 1:1 και εφαρμόστηκαν επίδεσμοι τραυμάτων σύμφωνα με το πρότυπο περίθαλψης . Στη δοκιμή συμμετείχαν 223 ασθενείς, συμπεριλαμβανομένων 156 παιδιατρικών ασθενών. Από αυτούς που ολοκλήρωσαν τη φάση της διπλής τυφλής, το 100% εισήλθε στη φάση παρακολούθησης της ανοιχτής ετικέτας για την ασφάλεια. Το πρωταρχικό τελικό σημείο της δοκιμής ήταν να συγκριθεί η αποτελεσματικότητα της τοπικής γέλης Filsuvez έναντι της γέλης ελέγχου σύμφωνα με το ποσοστό των ασθενών με πλήρες κλείσιμο του τραύματος στόχου εντός 45 ημερών από τη θεραπεία. Το πρωτεύον τελικό σημείο επιτεύχθηκε με στατιστική σημασία (p-value = 0,013). Ενώ τα βασικά δευτερεύοντα τελικά σημεία δεν πέτυχαν στατιστική σημασία, παρατηρήθηκε ένας αριθμός ευνοϊκών διαφορών.

Σχετικά με τις Παγκόσμιες Σπάνιες Παθήσεις ChiesiΤο Chiesi Global Rare Diseases είναι μια επιχειρηματική μονάδα του Ομίλου Chiesi ιδρύθηκε για να παρέχει καινοτόμες θεραπείες και λύσεις για άτομα που πάσχουν από σπάνιες ασθένειες. Ως οικογενειακή επιχείρηση, ο Όμιλος Chiesi προσπαθεί να δημιουργήσει έναν κόσμο όπου είναι συνηθισμένο να υπάρχει θεραπεία για όλες τις ασθένειες και λειτουργεί ως δύναμη για το καλό, για την κοινωνία και τον πλανήτη. Ο στόχος της μονάδας Παγκόσμιας Σπάνιες Παθήσεις είναι να εξασφαλίσει ίση πρόσβαση, ώστε όσο το δυνατόν περισσότεροι άνθρωποι να βιώσουν την πιο ικανοποιητική ζωή τους. Η μονάδα συνεργάζεται με την κοινότητα των σπάνιων ασθενειών σε όλο τον κόσμο για να φέρει φωνή στους υποεξυπηρετούμενους στο σύστημα υγειονομικής περίθαλψης.

Για περισσότερες πληροφορίες επισκεφθείτε τη διεύθυνση www.chiesirarediseases.com.

Σχετικά με τον Όμιλο ChiesiΗ Chiesi είναι ένας διεθνής όμιλος βιοφαρμακευτικών προϊόντων με επίκεντρο την έρευνα που αναπτύσσει και εμπορεύεται καινοτόμες θεραπευτικές λύσεις για την υγεία του αναπνευστικού συστήματος, τις σπάνιες ασθένειες και την εξειδικευμένη φροντίδα. Η αποστολή της εταιρείας είναι να βελτιώσει την ποιότητα ζωής των ανθρώπων και να ενεργεί υπεύθυνα τόσο προς την κοινότητα όσο και προς το περιβάλλον.

Με την αλλαγή του νομικού της καθεστώτος σε Benefit Corporation στην Ιταλία, τις ΗΠΑ και τη Γαλλία, η δέσμευση της Chiesi να δημιουργήσει Η κοινή αξία για την κοινωνία στο σύνολό της είναι νομικά δεσμευτική και κεντρική για τη λήψη αποφάσεων σε ολόκληρη την εταιρεία. Ως πιστοποιημένη B Corp από το 2019, είμαστε μέρος μιας παγκόσμιας κοινότητας επιχειρήσεων που πληρούν υψηλά πρότυπα κοινωνικού και περιβαλλοντικού αντίκτυπου. Η εταιρεία στοχεύει να φτάσει τις καθαρές μηδενικές εκπομπές αερίων θερμοκηπίου (GHG) έως το 2035.

Με πάνω από 85 χρόνια εμπειρίας, η Chiesi έχει την έδρα της στην Πάρμα (Ιταλία), δραστηριοποιείται σε 31 χώρες και αριθμεί περισσότερες από 6.500 υπαλλήλους. Το κέντρο έρευνας και ανάπτυξης του Ομίλου στην Πάρμα λειτουργεί παράλληλα με 6 άλλους σημαντικούς κόμβους Ε&Α στη Γαλλία, τις ΗΠΑ, τον Καναδά, την Κίνα, το Ηνωμένο Βασίλειο και τη Σουηδία.

Για περισσότερες πληροφορίες επισκεφθείτε τη διεύθυνση www.chiesi.com

p>

About debradebra of America (debra) είναι ένας μη κερδοσκοπικός οργανισμός αφιερωμένος στη βελτίωση της ζωής ατόμων και οικογενειών που επηρεάζονται από την Epidermolysis Bullosa (EB), μια σπάνια γενετική διαταραχή. Ο οργανισμός ενσωματώνει άμεσες υπηρεσίες, υπεράσπιση, εκπαίδευση και έρευνα για να προωθήσει ουσιαστική αλλαγή για τους ασθενείς με EB. Το Epidermolysis Bullosa χαρακτηρίζεται από εύθραυστο δέρμα επιρρεπές σε επώδυνες φουσκάλες από μικρή τριβή. Το debra παρέχει ζωτικούς πόρους, δημιουργεί κοινότητα και οδηγεί την έρευνα για την ανακούφιση των προκλήσεων που σχετίζονται με το EB, υποστηρίζοντας τους ασθενείς και τους αγαπημένους τους. Με μια μακροχρόνια δέσμευση για την ευαισθητοποίηση και τη μελέτη της EB, η debra είναι ένας πυλώνας υποστήριξης. Ενώνοντας φροντιστές, υποστηρικτές και υποστηρικτές, ο οργανισμός οραματίζεται ένα μέλλον όπου τα βάρη του EB θα αρθούν, δίνοντας τη δυνατότητα σε όσους επηρεάζονται να ζήσουν μεγαλύτερη άνεση. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το debra, επισκεφθείτε τη διεύθυνση www.debra.org.

Πηγή: Chiesi Global Rare Diseases

Δημοσιεύτηκε : 2023-12-20 04:15

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά