La FDA aprueba el gel tópico Filsuvez (triterpenos de abedul) para el tratamiento de la epidermólisis ampollosa

Siga a Drugslib en

La FDA aprueba el gel tópico Filsuvez (triterpenos de abedul) para el tratamiento de la epidermólisis ampollosa

BOSTON, 19 de diciembre de 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chiesi Global Rare Diseases, una unidad de negocios del Grupo Chiesi establecida para brindar terapias y soluciones innovadoras para personas afectadas por enfermedades raras, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) aprobó el gel tópico Filsuvez® (triterpenos de abedul) para el tratamiento de heridas de espesor parcial en pacientes de 6 meses en adelante con epidermólisis ampollosa juntural (JEB) y epidermólisis ampollosa distrófica (DEB). Filsuvez es el primer tratamiento aprobado para heridas asociadas con JEB, una forma rara de EB de moderada a grave con ampollas que comienzan en la infancia. Filsuvez se unió a la cartera de Chiesi como parte del acuerdo alcanzado durante la adquisición de Amryt Pharma en enero de este año.

La EB es una enfermedad cutánea hereditaria debilitante que hace que la piel de una persona sea tan frágil que puede lesionarse sólo por el tacto. Este trastorno raro, crónico y angustioso afecta a bebés, niños y adultos y es intensamente doloroso; Las ampollas recurrentes y las heridas crónicas pueden provocar un dolor intolerable con movilidad limitada. Vivir con EB implica superar desafíos diarios, incluidas heridas de curación lenta con riesgo de infección y cambios de vendaje dolorosos.

Filsuvez se administra en casa, lo que permite su integración en las rutinas de tratamiento existentes. Filsuvez se aplica tópicamente en la herida en cada cambio de apósito.

"En Chiesi Global Rare Diseases nos impulsa la necesidad de aliviar las cargas que enfrenta la comunidad de enfermedades raras proporcionando terapias y soluciones innovadoras que aborden las enfermedades debilitantes. necesidades no satisfechas." Giacomo Chiesi, director global de Enfermedades Raras de Chiesi, afirmó: “Estamos agradecidos por el apoyo de quienes viven con EB y sus dedicados cuidadores, que nos permitieron alcanzar esta histórica aprobación de la FDA y estamos orgullosos de ofrecer a Filsuvez como un solución para el manejo del cuidado de heridas”.

Brett Kopelan, director ejecutivo de debra of America, agregó: “La decisión de la FDA de aprobar Filsuvez brinda a quienes viven con EB una opción de tratamiento segura y efectiva para las enfermedades más prominentes y difíciles. síntoma de EB, heridas abiertas que pueden no sanar”. Kopelan también comentó que "hoy marca un hito importante para quienes viven con EB juntural, ya que Filsuvez es el primer tratamiento aprobado por la FDA para esta variante de la enfermedad. Quiero agradecer a Chiesi por sus años de estrecha colaboración con debra of America y su " en junio de 2022 por la Comisión Europea para el tratamiento de heridas cutáneas en adultos y niños de 6 meses en adelante con JEB y DEB.

Indicaciones e información de seguridad importante

Indicación El gel tópico Filsuvez está indicado para el tratamiento de heridas asociadas con epidermólisis ampollosa distrófica y de unión en pacientes adultos y pediátricos de 6 meses de edad en adelante.

Información de seguridad importanteAdvertencias y precauciones

Se han notificado hipersensibilidad local y reacciones cutáneas en pacientes tratados con Filsuvez, incluidas urticaria y dermatitis. Si se presentan signos o síntomas de hipersensibilidad, suspenda su uso inmediatamente e inicie la terapia adecuada.

Reacciones adversasLa reacción adversa notificada con más frecuencia en los ensayos clínicos fue prurito y dolor en el lugar de aplicación de la herida. (7,3%).

Información de asesoramiento para el paciente

Consulte la Información de prescripción para obtener instrucciones de administración.

Para informar SOSPECHAS DE REACCIONES ADVERSAS, comuníquese con Amryt Pharmaceuticals DAC al 1-855-303-2347 o con la FDA al 1-800-FDA-1088 o www.fda.gov/medwatch.

Acerca de Epidermólisis ampollosa La epidermólisis ampollosa (EB) es un grupo raro y devastador de trastornos hereditarios de la piel, las membranas mucosas y los revestimientos epiteliales internos caracterizados por una fragilidad extrema de la piel y el desarrollo de ampollas. Los pacientes con formas graves de EB sufren ampollas, ulceraciones y cicatrices crónicas graves en la piel, cicatrices mutilantes en manos y pies, contracturas articulares, estenosis del esófago y las membranas mucosas, un alto riesgo de desarrollar carcinomas de células escamosas agresivos, infecciones y riesgo de muerte prematura. La compañía estima que la oportunidad de mercado global para EB supera los $1000 millones.

Acerca del gel tópico FilsuvezEl gel tópico Filsuvez® (triterpenos de abedul) es un medicamento que se utiliza en adultos y niños de 6 meses o más con epidermólisis ampollosa (EB). Filsuvez contiene un extracto seco de dos especies de corteza de abedul que consta de sustancias naturales conocidas como triterpenos, que incluyen betulina, ácido betulínico, eritrodiol, lupeol y ácido oleanólico. Filsuvez está disponible en forma de gel que debe aplicarse a la superficie de la herida con un espesor de aproximadamente 1 mm y cubrirse con un apósito. El medicamento también se puede aplicar directamente sobre el apósito de la herida.

Acerca del ensayo EASEEl ensayo EASE (NCT03068780) es el mayor ensayo mundial de fase 3 jamás realizado en pacientes con EB, realizado en 58 sitios en 28 países. Consta de una fase controlada aleatoria, doble ciego, de 3 meses seguida de una fase abierta de un solo brazo de 24 meses. Los pacientes con heridas diana de EB de entre 10 y 50 cm2 de tamaño que estuvieron presentes durante > 21 días y < 9 meses fueron aleatorizados en la fase doble ciego para estudiar el tratamiento en una proporción de 1:1 y aplicar apósitos según el estándar de atención. . En el ensayo se inscribieron 223 pacientes, incluidos 156 pacientes pediátricos. De los que completaron la fase de doble ciego, el 100% ingresó a la fase de seguimiento de seguridad de etiqueta abierta. El criterio de valoración principal del ensayo fue comparar la eficacia del gel tópico Filsuvez versus el gel de control según la proporción de pacientes con cierre completo de la herida objetivo dentro de los 45 días posteriores al tratamiento. El criterio de valoración principal se alcanzó con significación estadística (valor de p = 0,013). Si bien los criterios de valoración secundarios clave no alcanzaron significación estadística, se observaron una serie de diferencias favorables.

Acerca de Chiesi Global Rare DiseasesChiesi Global Rare Diseases es una unidad de negocio del Grupo Chiesi. establecido para ofrecer terapias y soluciones innovadoras para personas afectadas por enfermedades raras. Como empresa familiar, el Grupo Chiesi se esfuerza por crear un mundo en el que sea común tener una terapia para todas las enfermedades y actúe como una fuerza para el bien, para la sociedad y el planeta. El objetivo de la unidad Global de Enfermedades Raras es garantizar la igualdad de acceso para que el mayor número posible de personas puedan experimentar una vida más plena. La unidad colabora con la comunidad de enfermedades raras de todo el mundo para dar voz a las personas desatendidas en el sistema de atención médica.

Para obtener más información, visite www.chiesirarediseases.com.

Acerca del Grupo ChiesiChiesi es un grupo biofarmacéutico internacional centrado en la investigación que desarrolla y comercializa soluciones terapéuticas innovadoras en salud respiratoria, enfermedades raras y atención especializada. La misión de la empresa es mejorar la calidad de vida de las personas y actuar de manera responsable tanto con la comunidad como con el medio ambiente.

Al cambiar su estatus legal a una Corporación Benefit en Italia, EE. UU. y Francia, el compromiso de Chiesi de crear El valor compartido para la sociedad en su conjunto es jurídicamente vinculante y fundamental para la toma de decisiones en toda la empresa. Como Empresa B certificada desde 2019, somos parte de una comunidad global de empresas que cumplen con altos estándares de impacto social y ambiental. La empresa tiene como objetivo alcanzar emisiones netas de gases de efecto invernadero (GEI) cero para 2035.

Con más de 85 años de experiencia, Chiesi tiene su sede en Parma (Italia), opera en 31 países y cuenta con más de 6.500 empleados. El centro de investigación y desarrollo del grupo en Parma trabaja junto con otros seis importantes centros de I+D en Francia, EE. UU., Canadá, China, Reino Unido y Suecia.

Para obtener más información, visite www.chiesi.com

Acerca de debradebra of America (debra) es una organización sin fines de lucro dedicada a mejorar las vidas de personas y familias afectadas por la epidermólisis ampollosa (EB), un trastorno genético poco común. La organización integra servicios directos, defensa, educación e investigación para fomentar cambios significativos para los pacientes con EB. La epidermólisis ampollosa se caracteriza por una piel frágil propensa a formar ampollas dolorosas debido a una fricción menor. debra proporciona recursos vitales, construye comunidad e impulsa la investigación para aliviar los desafíos asociados con la EB, apoyando a los pacientes y sus seres queridos. Con un compromiso de larga data con la concientización y el estudio de la EB, debra es un pilar de apoyo. Al unir a cuidadores, defensores y partidarios, la organización visualiza un futuro en el que se alivien las cargas de la EB, empoderando a los afectados para que lleven una vida más cómoda. Para obtener más información sobre debra, visite www.debra.org.

Fuente: Chiesi Global Rare Diseases

Al corriente : 2023-12-20 04:15

Leer más

Descargo de responsabilidad

Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes.

La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.

Palabras clave populares