La FDA approuve le gel topique Filsuvez (triterpènes de bouleau) pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse

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La FDA approuve le gel topique Filsuvez (triterpènes de bouleau) pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse

BOSTON, 19 décembre 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chiesi Global Rare Diseases, une unité commerciale du groupe Chiesi créée pour fournir des thérapies et des solutions innovantes aux personnes touchées par des maladies rares, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé le gel topique Filsuvez® (triterpènes de bouleau) pour le traitement des plaies d'épaisseur partielle en patients de 6 mois et plus atteints d'épidermolyse bulleuse jonctionnelle (JEB) et d'épidermolyse bulleuse dystrophique (DEB). Filsuvez est le premier traitement approuvé pour les plaies associées à l'EBJ, une forme rare, modérée à sévère, d'EB avec des cloques apparaissant dès la petite enfance. Filsuvez a rejoint le portefeuille de Chiesi dans le cadre de l'accord conclu lors de l'acquisition d'Amryt Pharma en janvier de cette année.

L'EB est une maladie cutanée héréditaire débilitante qui rend la peau si fragile qu'elle peut être blessée. juste au toucher. Ce trouble rare, chronique et pénible affecte les nourrissons, les enfants et les adultes et est extrêmement douloureux ; des cloques récurrentes et des plaies chroniques peuvent entraîner une douleur intolérable avec une mobilité limitée. Vivre avec l'EB implique des défis quotidiens, notamment des plaies à cicatrisation lente présentant un risque d'infection et des changements de pansements douloureux.

Filsuvez est administré à domicile, ce qui permet son intégration dans les routines de traitement existantes. Filsuvez est appliqué localement sur la plaie à chaque changement de pansement.

"Chez Chiesi Global Rare Diseases, nous sommes motivés par le besoin d'alléger le fardeau auquel est confrontée la communauté des maladies rares en fournissant des thérapies et des solutions innovantes qui traitent les maladies débilitantes. besoins non satisfaits." Giacomo Chiesi, responsable des maladies rares mondiales de Chiesi, a déclaré. "Nous sommes reconnaissants du soutien des personnes vivant avec l'EB et de leurs soignants dévoués, qui nous ont permis d'obtenir cette approbation historique de la FDA et sommes fiers de fournir Filsuvez en tant que solution pour la gestion des soins des plaies.

Brett Kopelan, directeur exécutif de Debra of America, a ajouté : « La décision de la FDA d'approuver Filsuvez offre aux personnes vivant avec l'EB une option de traitement sûre et efficace pour les maladies les plus importantes et les plus difficiles. symptôme de l’EB, des plaies ouvertes qui peuvent ne pas guérir. Kopelan a également commenté que "aujourd'hui marque une étape importante pour les personnes vivant avec l'EB jonctionnelle, puisque Filsuvez est le premier traitement approuvé par la FDA pour cette variante de la maladie. Je tiens à remercier Chiesi pour ses années de collaboration étroite avec Debra of America et leur dévouement et engagement à proposer une option de traitement pour les personnes atteintes d'EB dystrophique et jonctionnelle. Je tiens également à remercier les patients qui ont participé aux essais cliniques pour mener à bien cette option thérapeutique. "

Filsuvez a déjà été approuvé en juin 2022 par la Commission européenne pour le traitement des plaies cutanées chez les adultes et les enfants âgés de 6 mois et plus avec JEB et DEB.

Indication et informations importantes en matière de sécurité

Indication Le gel topique Filsuvez est indiqué pour le traitement des plaies associées à l'épidermolyse bulleuse dystrophique et jonctionnelle chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 6 mois et plus.

strong>Informations de sécurité importantesAvertissements et précautions

Une hypersensibilité locale et des réactions cutanées ont été rapportées chez des patients traités par Filsuvez, notamment de l'urticaire et une dermatite. Si des signes ou des symptômes d'hypersensibilité apparaissent, arrêtez immédiatement l'utilisation et instaurez un traitement approprié.

Effets indésirables L'effet indésirable le plus fréquemment rapporté dans les essais cliniques était le prurit et la douleur au site d'application de la plaie. (7,3 %).

Informations de conseil aux patients

Veuillez vous référer aux informations de prescription pour les instructions d'administration.

À signaler EFFETS INDÉSIRABLES SUSPECTÉS, contactez Amryt Pharmaceuticals DAC au 1-855-303-2347 ou la FDA au 1-800-FDA-1088 ou www.fda.gov/medwatch.

À propos Épidermolyse bulleuse L'épidermolyse bulleuse (EB) est un groupe rare et dévastateur de troubles héréditaires de la peau, des muqueuses et des parois épithéliales internes caractérisés par une fragilité cutanée extrême et le développement de cloques. Les patients atteints de formes sévères d'EB souffrent de cloques chroniques sévères, d'ulcérations et de cicatrices de la peau, de cicatrices mutilantes des mains et des pieds, de contractures articulaires, de rétrécissements de l'œsophage et des muqueuses, d'un risque élevé de développer des carcinomes épidermoïdes agressifs, infections et risque de décès prématuré. L'opportunité de marché mondiale pour l'EB est estimée par la Société à plus de 1,0 milliard de dollars.

À propos du gel topique FilsuvezLe gel topique Filsuvez® (triterpènes de bouleau) est un médicament qui est utilisé chez les adultes et les enfants âgés de 6 mois ou plus atteints d'épidermolyse bulleuse (EB). Filsuvez contient un extrait sec de deux espèces d'écorce de bouleau composé de substances naturelles appelées triterpènes, notamment la bétuline, l'acide bétulinique, l'érythrodiol, le lupéol et l'acide oléanolique. Filsuvez est disponible sous forme de gel qui doit être appliqué sur la surface de la plaie sur une épaisseur d'environ 1 mm et recouvert d'un pansement. Le médicament peut également être appliqué directement sur le pansement.

À propos de l'essai EASEL'essai EASE (NCT03068780) est le plus grand essai mondial de phase 3 jamais mené chez des patients atteints d'EB. sur 58 sites dans 28 pays. Il comprend une phase contrôlée randomisée en double aveugle de 3 mois suivie d'une phase ouverte à un seul bras de 24 mois. Les patients présentant des plaies cibles EB d'une taille comprise entre 10 et 50 cm2 présentes pendant > 21 jours et < 9 mois ont été randomisés dans la phase en double aveugle pour étudier le traitement dans un rapport 1:1 et les pansements appliqués conformément aux normes de soins. . 223 patients ont été inscrits à l’essai, dont 156 patients pédiatriques. Parmi ceux qui ont terminé la phase en double aveugle, 100 % sont entrés dans la phase ouverte de suivi de sécurité. Le critère d'évaluation principal de l'essai était de comparer l'efficacité du gel topique Filsuvez par rapport au gel témoin en fonction de la proportion de patients présentant une fermeture complète de la plaie cible dans les 45 jours suivant le traitement. Le critère d'évaluation principal a été atteint avec une signification statistique (valeur p = 0,013). Bien que les principaux critères d'évaluation secondaires n'aient pas atteint une signification statistique, un certain nombre de différences favorables ont été observées.

À propos de Chiesi Global Rare DiseasesChiesi Global Rare Diseases est une unité commerciale du groupe Chiesi. créé pour fournir des thérapies et des solutions innovantes aux personnes touchées par des maladies rares. En tant qu'entreprise familiale, le Groupe Chiesi s'efforce de créer un monde où il est courant d'avoir une thérapie pour toutes les maladies et où il agit comme une force pour le bien, pour la société et pour la planète. L’objectif de l’unité mondiale des maladies rares est d’assurer l’égalité d’accès afin que le plus grand nombre de personnes possible puissent vivre une vie la plus épanouissante possible. L'unité collabore avec la communauté des maladies rares du monde entier pour donner la parole aux personnes mal desservies dans le système de santé.

Pour plus d'informations, visitez www.chiesirarediseases.com.

À propos du groupe ChiesiChiesi est un groupe biopharmaceutique international axé sur la recherche qui développe et commercialise des solutions thérapeutiques innovantes dans les domaines de la santé respiratoire, des maladies rares et des soins spécialisés. La mission de l'entreprise est d'améliorer la qualité de vie des personnes et d'agir de manière responsable envers la communauté et l'environnement.

En changeant son statut juridique en une Benefit Corporation en Italie, aux États-Unis et en France, l'engagement de Chiesi à créer la valeur partagée pour la société dans son ensemble est juridiquement contraignante et centrale dans la prise de décision à l’échelle de l’entreprise. En tant que certifié B Corp depuis 2019, nous faisons partie d’une communauté mondiale d’entreprises qui répondent à des normes élevées en matière d’impact social et environnemental. L'entreprise vise à atteindre zéro émission nette de gaz à effet de serre (GES) d'ici 2035.

Avec plus de 85 ans d'expérience, Chiesi a son siège à Parme (Italie), est présente dans 31 pays et compte plus de 6 500 entreprises. employés. Le centre de recherche et développement du Groupe à Parme travaille aux côtés de 6 autres pôles de R&D importants en France, aux États-Unis, au Canada, en Chine, au Royaume-Uni et en Suède.

Pour plus d'informations, veuillez visiter www.chiesi.com

À propos de Debradebra of America (debra) est une organisation à but non lucratif dédiée à l'amélioration de la vie des individus et des familles touchés par l'épidermolyse bulleuse (EB), une maladie génétique rare. L'organisation intègre des services directs, des activités de plaidoyer, d'éducation et de recherche pour favoriser des changements significatifs pour les patients atteints d'EB. L'épidermolyse bulleuse se caractérise par une peau fragile, sujette à des cloques douloureuses dues à de légers frottements. Debra fournit des ressources vitales, construit une communauté et dirige la recherche pour atténuer les défis associés à l'EB, en soutenant les patients et leurs proches. Avec un engagement de longue date en faveur de la sensibilisation et de l’étude de l’EB, Debra est un pilier de soutien. En réunissant les soignants, les défenseurs et les sympathisants, l'organisation envisage un avenir dans lequel le fardeau de l'EB sera allégé, permettant aux personnes touchées de mener une vie plus confortable. Pour plus d'informations sur Debra, visitez www.debra.org.

Source : Chiesi Global Rare Diseases

Publié : 2023-12-20 04:15

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