FDA Menyetujui Gel Topikal Filsuvez (birch triterpenes) untuk Pengobatan Epidermolisis Bullosa

Ikuti Drugslib di

FDA Menyetujui Gel Topikal Filsuvez (birch triterpenes) untuk Pengobatan Epidermolisis Bullosa

BOSTON, Des. 19, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chiesi Global Rare Diseases, unit bisnis Grup Chiesi yang didirikan untuk memberikan terapi dan solusi inovatif bagi orang-orang yang terkena penyakit langka, hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) menyetujui gel topikal Filsuvez® (birch triterpenes) untuk pengobatan luka ketebalan parsial di pasien berusia 6 bulan ke atas dengan Junctional Epidermolysis Bullosa (JEB) dan Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB). Filsuvez adalah pengobatan pertama yang disetujui untuk luka yang berhubungan dengan JEB, suatu bentuk EB yang jarang, sedang hingga parah dengan lepuh yang dimulai pada masa bayi. Filsuvez bergabung dengan portofolio Chiesi sebagai bagian dari kesepakatan yang dicapai selama akuisisi Amryt Pharma pada bulan Januari tahun ini.

EB adalah penyakit kulit bawaan yang melemahkan dan menyebabkan kulit seseorang menjadi sangat rapuh sehingga dapat terluka. hanya dari sentuhan. Gangguan langka, kronis, dan menyusahkan ini menyerang bayi, anak-anak, dan orang dewasa serta sangat menyakitkan; luka melepuh dan kronis yang berulang dapat menyebabkan rasa sakit yang tidak dapat ditoleransi dengan mobilitas terbatas. Hidup dengan EB memerlukan tantangan sehari-hari untuk dinavigasi, termasuk penyembuhan luka yang lambat dan berisiko infeksi dan penggantian balutan yang menyakitkan.

Filsuvez diberikan di rumah, sehingga memungkinkan untuk diintegrasikan ke dalam rutinitas pengobatan yang ada. Filsuvez dioleskan pada luka pada setiap penggantian balutan.

"Di Chiesi Global Rare Diseases kami didorong oleh kebutuhan untuk meringankan beban yang dihadapi komunitas penyakit langka dengan menyediakan terapi dan solusi inovatif yang mengatasi penyakit yang melemahkan kebutuhan yang tidak terpenuhi.” Giacomo Chiesi, Kepala Penyakit Langka Global Chiesi, mengatakan. “Kami berterima kasih atas dukungan dari mereka yang hidup dengan EB dan perawat mereka yang berdedikasi yang memungkinkan kami mencapai persetujuan FDA yang penting ini dan dengan bangga memberikan Filsuvez sebagai solusi untuk manajemen perawatan luka.”

Brett Kopelan, Direktur Eksekutif, debra of America, menambahkan, “Keputusan FDA untuk menyetujui Filsuvez memberikan mereka yang hidup dengan EB pilihan pengobatan yang aman dan efektif untuk penyakit yang paling menonjol dan sulit. gejala EB, luka terbuka yang mungkin tak kunjung sembuh.” Kopelan juga berkomentar bahwa, "hari ini menandai tonggak penting bagi mereka yang hidup dengan EB fungsional, karena Filsuvez adalah pengobatan pertama yang disetujui FDA untuk varian penyakit ini. Saya ingin berterima kasih kepada Chiesi atas kerja sama erat mereka selama bertahun-tahun dengan Debra of America dan perusahaan mereka. dedikasi dan komitmen untuk menghadirkan pilihan pengobatan bagi penderita EB distrofi dan fungsional. Saya juga ingin berterima kasih kepada pasien yang berpartisipasi dalam uji klinis sehingga pilihan terapi ini membuahkan hasil.”

Filsuvez sebelumnya telah disetujui pada bulan Juni 2022 oleh Komisi Eropa untuk pengobatan luka kulit pada orang dewasa dan anak-anak, usia 6 bulan ke atas dengan JEB dan DEB.

Indikasi dan Informasi Keselamatan Penting

Indikasi Gel topikal Filsuvez diindikasikan untuk pengobatan luka yang berhubungan dengan epidermolisis bulosa distrofi dan fungsional pada pasien dewasa dan anak berusia 6 bulan ke atas.

Informasi Keselamatan PentingPeringatan & Tindakan Pencegahan

Hipersensitivitas lokal dan reaksi kulit telah dilaporkan pada pasien yang diobati dengan Filsuvez, termasuk urtikaria dan dermatitis. Jika tanda atau gejala hipersensitivitas terjadi, segera hentikan penggunaan dan mulai terapi yang sesuai.

Reaksi MerugikanReaksi merugikan yang paling sering dilaporkan dalam uji klinis adalah pruritis dan nyeri di lokasi aplikasi luka (7,3%).

Informasi Konseling Pasien

Silakan lihat Informasi Peresepan untuk instruksi administrasi.

Untuk melaporkan KEDUANYA REAKSI SAMPING, hubungi Amryt Pharmaceuticals DAC di 1-855-303-2347 atau FDA di 1-800-FDA-1088 atau www.fda.gov/medwatch.

Tentang Epidermolisis Bulosa Epidermolisis Bulosa (EB) adalah sekelompok kelainan herediter yang langka dan mematikan pada kulit, selaput lendir, dan lapisan epitel internal yang ditandai dengan kerapuhan kulit ekstrem dan timbulnya lepuh. Pasien dengan bentuk EB yang parah menderita lepuh kronis yang parah, ulserasi, dan jaringan parut pada kulit, jaringan parut yang merusak pada tangan dan kaki, kontraktur sendi, penyempitan esofagus dan selaput lendir, risiko tinggi terkena karsinoma sel skuamosa yang agresif, infeksi dan risiko kematian dini. Peluang pasar global untuk EB diperkirakan oleh Perusahaan melebihi $1,0 miliar.

Tentang gel topikal FilsuvezGel topikal Filsuvez® (birch triterpenes), adalah obat yang digunakan pada orang dewasa dan anak-anak berusia 6 bulan atau lebih dengan epidermolisis bulosa (EB). Filsuvez mengandung ekstrak kering dari dua spesies kulit kayu birch yang terdiri dari zat alami yang dikenal sebagai triterpen, termasuk betulin, asam betulinic, erythrodiol, lupeol dan asam oleanolic. Filsuvez tersedia dalam bentuk gel yang dioleskan pada permukaan luka dengan ketebalan kurang lebih 1 mm dan ditutup dengan pembalut luka. Obatnya juga bisa dioleskan langsung ke pembalut luka.

Tentang Uji Coba EASEUji coba EASE (NCT03068780) adalah uji coba Fase 3 global terbesar yang pernah dilakukan pada pasien penderita EB, dilakukan di 58 situs di 28 negara. Ini terdiri dari fase terkontrol acak tersamar ganda selama 3 bulan diikuti dengan fase kelompok tunggal berlabel terbuka selama 24 bulan. Pasien dengan luka target EB berukuran antara 10 dan 50cm2 yang muncul selama > 21 hari dan < 9 bulan diacak dalam fase double-blind untuk mempelajari pengobatan dengan rasio 1:1 dan pembalut luka diterapkan sesuai dengan standar perawatan. . 223 pasien terdaftar dalam uji coba termasuk 156 pasien anak. Dari mereka yang menyelesaikan fase double-blind, 100% memasuki fase tindak lanjut keamanan label terbuka. Tujuan utama dari uji coba ini adalah untuk membandingkan kemanjuran gel topikal Filsuvez versus gel kontrol berdasarkan proporsi pasien dengan penutupan luka target secara sempurna dalam waktu 45 hari pengobatan. Titik akhir primer dicapai dengan signifikansi statistik (p-value = 0,013). Meskipun titik akhir sekunder utama tidak mencapai signifikansi statistik, sejumlah perbedaan menguntungkan diamati.

Tentang Chiesi Global Rare DiseasesChiesi Global Rare Diseases adalah unit bisnis dari Chiesi Group didirikan untuk memberikan terapi dan solusi inovatif bagi orang-orang yang terkena penyakit langka. Sebagai bisnis keluarga, Chiesi Group berupaya menciptakan dunia di mana terapi untuk semua penyakit adalah hal yang umum dan bertindak sebagai kekuatan untuk kebaikan, bagi masyarakat dan planet ini. Tujuan dari unit Penyakit Langka Global adalah untuk memastikan akses yang setara sehingga sebanyak mungkin orang dapat merasakan kehidupan yang paling memuaskan. Unit ini berkolaborasi dengan komunitas penyakit langka di seluruh dunia untuk menyampaikan pendapat kepada masyarakat yang kurang terlayani dalam sistem layanan kesehatan.

Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi www.chiesirarediseases.com.

Tentang Chiesi GroupChiesi adalah grup biofarmasi internasional yang berfokus pada penelitian yang mengembangkan dan memasarkan solusi terapi inovatif dalam kesehatan pernapasan, penyakit langka, dan perawatan khusus. Misi perusahaan adalah meningkatkan kualitas hidup masyarakat dan bertindak secara bertanggung jawab terhadap masyarakat dan lingkungan.

Dengan mengubah status hukumnya menjadi Benefit Corporation di Italia, AS, dan Prancis, komitmen Chiesi untuk menciptakan nilai bersama bagi masyarakat secara keseluruhan mengikat secara hukum dan penting dalam pengambilan keputusan di seluruh perusahaan. Sebagai B Corp yang tersertifikasi sejak tahun 2019, kami adalah bagian dari komunitas bisnis global yang memenuhi standar dampak sosial dan lingkungan yang tinggi. Perusahaan ini bertujuan untuk mencapai emisi gas rumah kaca (GRK) Net-Zero pada tahun 2035.

Dengan pengalaman lebih dari 85 tahun, Chiesi berkantor pusat di Parma (Italia), beroperasi di 31 negara, dan memiliki lebih dari 6.500 negara. karyawan. Pusat penelitian dan pengembangan Grup di Parma bekerja sama dengan 6 pusat penelitian dan pengembangan penting lainnya di Perancis, Amerika Serikat, Kanada, Tiongkok, Inggris, dan Swedia.

Untuk informasi lebih lanjut silakan kunjungi www.chiesi.com

Tentang debradebra of America (debra) adalah organisasi nirlaba yang didedikasikan untuk meningkatkan kehidupan individu dan keluarga yang terkena dampak Epidermolysis Bullosa (EB), suatu kelainan genetik langka. Rumah sakit ini mengintegrasikan layanan langsung, advokasi, pendidikan dan penelitian untuk mendorong perubahan yang berarti bagi pasien EB. Epidermolisis Bulosa ditandai dengan kulit rapuh yang rentan terhadap lecet yang menyakitkan akibat gesekan ringan. debra menyediakan sumber daya penting, membangun komunitas dan mendorong penelitian untuk meringankan tantangan yang terkait dengan EB, mendukung pasien dan orang yang mereka cintai. Dengan komitmen jangka panjang terhadap kesadaran dan studi EB, debra adalah pilar dukungan. Dengan menyatukan pengasuh, advokat, dan pendukung, organisasi ini membayangkan masa depan dimana beban EB dapat dihilangkan, memberdayakan mereka yang terkena dampak untuk menjalani kehidupan yang lebih nyaman. Untuk informasi lebih lanjut tentang debra, kunjungi www.debra.org.

Sumber: Chiesi Global Rare Diseases

Diposting : 2023-12-20 04:15

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer