La FDA approva il gel topico Filsuvez (triterpeni di betulla) per il trattamento dell'epidermolisi bollosa

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La FDA approva Filsuvez (triterpeni di betulla) gel topico per il trattamento dell'epidermolisi bollosa

BOSTON, 19 dicembre 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chiesi Global Rare Diseases, una business unit del Gruppo Chiesi nata per fornire terapie e soluzioni innovative alle persone affette da malattie rare, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato il gel topico Filsuvez® (triterpeni di betulla) per il trattamento delle ferite a spessore parziale in pazienti di età pari o superiore a 6 mesi affetti da Epidermolisi Bollosa Giunzionale (JEB) ed Epidermolisi Bollosa Distrofica (DEB). Filsuvez è il primo trattamento approvato per le ferite associate alla JEB, una forma rara di EB da moderata a grave con vescicole che compaiono nell'infanzia. Filsuvez è entrato nel portafoglio Chiesi come parte dell'accordo raggiunto durante l'acquisizione di Amryt Pharma nel gennaio di quest'anno.

L'EB è una malattia cutanea ereditaria debilitante che rende la pelle di una persona così fragile da poter essere ferita solo dal tatto. Questo disturbo raro, cronico e angosciante colpisce neonati, bambini e adulti ed è intensamente doloroso; vesciche ricorrenti e ferite croniche possono provocare dolore intollerabile con mobilità limitata. Vivere con l'EB comporta sfide quotidiane da affrontare, comprese ferite a lenta guarigione a rischio di infezione e dolorosi cambi di medicazione.

Filsuvez viene somministrato a casa, consentendo l'integrazione nelle routine di trattamento esistenti. Filsuvez viene applicato localmente sulla ferita ad ogni cambio di medicazione.

"In Chiesi Global Rare Diseases siamo guidati dalla necessità di alleviare gli oneri affrontati dalla comunità delle malattie rare fornendo terapie e soluzioni innovative che affrontano patologie debilitanti. bisogni insoddisfatti”. Giacomo Chiesi, responsabile Chiesi Global Rare Diseases, ha dichiarato. “Siamo grati per il supporto di coloro che vivono con l'EB e dei loro caregiver dedicati che ci ha permesso di ottenere questa storica approvazione da parte della FDA e di fornire con orgoglio Filsuvez come farmaco soluzione per la gestione della cura delle ferite”.

Brett Kopelan, direttore esecutivo di Debra of America, ha aggiunto: "La decisione della FDA di approvare Filsuvez fornisce a coloro che vivono con l'EB un'opzione di trattamento sicura ed efficace per le malattie più importanti e difficili sintomo dell’EB, ferite aperte che potrebbero non guarire”. Kopelan ha inoltre commentato che "la giornata di oggi rappresenta un'importante pietra miliare per coloro che convivono con l'EB giunzionale, poiché Filsuvez è il primo trattamento approvato dalla FDA per questa variante della malattia. Voglio ringraziare Chiesi per gli anni di stretta collaborazione con Debra of America e i loro dedizione e impegno nel portare avanti un'opzione terapeutica per i pazienti affetti da EB distrofica e giunzionale. Voglio anche ringraziare i pazienti che hanno partecipato agli studi clinici per portare a compimento questa opzione terapeutica."

Filsuvez è stato precedentemente approvato nel giugno 2022 dalla Commissione europea per il trattamento delle ferite cutanee negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 6 mesi sia con JEB che con DEB.

Indicazioni e informazioni importanti sulla sicurezza

IndicazioneIl gel topico Filsuvez è indicato per il trattamento delle ferite associate all'epidermolisi bollosa distrofica e giunzionale in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 6 mesi.

Informazioni importanti sulla sicurezzaAvvertenze e precauzioni

In pazienti trattati con Filsuvez sono state segnalate ipersensibilità locale e reazioni cutanee, comprese orticaria e dermatite. Se si verificano segni o sintomi di ipersensibilità, interrompere immediatamente l'uso e iniziare una terapia adeguata.

Reazioni avverseLa reazione avversa più comunemente segnalata negli studi clinici è stata prurito e dolore nel sito di applicazione della ferita. (7,3%).

Informazioni sulla consulenza al paziente

Fare riferimento alle informazioni sulla prescrizione per le istruzioni sulla somministrazione.

Per segnalare REAZIONI AVVERSE SOSPETTE, contattare Amryt Pharmaceuticals DAC al numero 1-855-303-2347 o FDA al numero 1-800-FDA-1088 o www.fda.gov/medwatch.

Informazioni Epidermolisi bollosa L'epidermolisi bollosa (EB) è un gruppo raro e devastante di malattie ereditarie della pelle, delle mucose e dei rivestimenti epiteliali interni caratterizzati da estrema fragilità cutanea e sviluppo di vesciche. I pazienti con forme gravi di EB soffrono di gravi vescicole croniche, ulcerazioni e cicatrici della pelle, cicatrici mutilanti delle mani e dei piedi, contratture articolari, stenosi dell'esofago e delle mucose, un alto rischio di sviluppare carcinomi a cellule squamose aggressivi, infezioni e rischio di morte prematura. Secondo le stime della Società, le opportunità di mercato globale per l'EB superano 1 miliardo di dollari.

Informazioni sul gel topico FilsuvezIl gel topico Filsuvez® (triterpeni di betulla) è un medicinale che è utilizzato negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 6 mesi affetti da epidermolisi bollosa (EB). Filsuvez contiene un estratto secco di due specie di corteccia di betulla costituito da sostanze naturali note come triterpeni, tra cui betulina, acido betulinico, eritrodiolo, lupeolo e acido oleanolico. Filsuvez è disponibile sotto forma di gel che deve essere applicato sulla superficie della ferita con uno spessore di circa 1 mm e coperto con una medicazione. Il medicinale può anche essere applicato direttamente sulla medicazione della ferita.

Informazioni sullo studio EASELo studio EASE (NCT03068780) è il più grande studio globale di Fase 3 mai condotto su pazienti affetti da EB. in 58 siti in 28 paesi. Comprende una fase controllata randomizzata in doppio cieco di 3 mesi seguita da una fase in aperto a braccio singolo di 24 mesi. I pazienti con ferite bersaglio dell'EB di dimensioni comprese tra 10 e 50 cm2 presenti da > 21 giorni e < 9 mesi sono stati randomizzati nella fase in doppio cieco per studiare il trattamento in un rapporto 1:1 e le medicazioni delle ferite applicate secondo lo standard di cura . Nello studio sono stati arruolati 223 pazienti, inclusi 156 pazienti pediatrici. Di coloro che hanno completato la fase in doppio cieco, il 100% è entrato nella fase di follow-up sulla sicurezza in aperto. L'endpoint primario dello studio era confrontare l'efficacia del gel topico Filsuvez rispetto al gel di controllo in base alla percentuale di pazienti con chiusura completa della ferita interessata entro 45 giorni dal trattamento. L'endpoint primario è stato raggiunto con significatività statistica (valore p = 0,013). Sebbene gli endpoint secondari chiave non abbiano raggiunto una significatività statistica, sono state osservate una serie di differenze favorevoli.

Informazioni su Chiesi Global Rare DiseasesChiesi Global Rare Diseases è una business unit del Gruppo Chiesi istituito per fornire terapie e soluzioni innovative alle persone affette da malattie rare. In quanto azienda a conduzione familiare, il Gruppo Chiesi si impegna a creare un mondo in cui sia comune avere una terapia per tutte le malattie e agisce come una forza positiva per la società e il pianeta. L’obiettivo dell’Unità Globale Malattie Rare è garantire parità di accesso affinché quante più persone possibile possano vivere una vita più appagante. L'unità collabora con la comunità delle malattie rare in tutto il mondo per dare voce alle persone svantaggiate nel sistema sanitario.

Per ulteriori informazioni, visitare www.chiesirarediseases.com.

Informazioni sul Gruppo ChiesiChiesi è un gruppo biofarmaceutico internazionale focalizzato sulla ricerca che sviluppa e commercializza soluzioni terapeutiche innovative nel campo della salute respiratoria, delle malattie rare e delle cure specialistiche. La missione dell'azienda è migliorare la qualità della vita delle persone e agire in modo responsabile nei confronti della comunità e dell'ambiente.

Cambiando il proprio status giuridico in Società Benefit in Italia, Stati Uniti e Francia, l'impegno di Chiesi nel creare il valore condiviso per la società nel suo insieme è giuridicamente vincolante e centrale nel processo decisionale a livello aziendale. In qualità di B Corp certificata dal 2019, facciamo parte di una comunità globale di aziende che soddisfano elevati standard di impatto sociale e ambientale. L'azienda mira a raggiungere emissioni nette di gas serra (GHG) entro il 2035.

Con oltre 85 anni di esperienza, Chiesi ha sede a Parma (Italia), opera in 31 paesi e conta più di 6.500 dipendenti. Il centro di ricerca e sviluppo del Gruppo a Parma opera insieme ad altri 6 importanti centri di ricerca e sviluppo in Francia, Stati Uniti, Canada, Cina, Regno Unito e Svezia.

Per ulteriori informazioni visitare www.chiesi.com

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Informazioni su debradebra of America (debra) è un'organizzazione no-profit dedicata a migliorare la vita di individui e famiglie colpiti dall'epidermolisi bollosa (EB), una rara malattia genetica. L’organizzazione integra servizi diretti, patrocinio, formazione e ricerca per promuovere cambiamenti significativi per i pazienti EB. L'epidermolisi bollosa è caratterizzata da pelle fragile soggetta a vesciche dolorose dovute a piccoli sfregamenti. Debra fornisce risorse vitali, costruisce comunità e guida la ricerca per alleviare le sfide associate all'EB, supportando i pazienti e i loro cari. Con un impegno di lunga data nella consapevolezza e nello studio dell'EB, Debra è un pilastro di supporto. Unendo operatori sanitari, sostenitori e sostenitori, l’organizzazione immagina un futuro in cui i pesi dell’EB verranno alleviati, consentendo alle persone colpite di condurre una vita più confortevole. Per ulteriori informazioni su debra, visitare www.debra.org.

Fonte: Chiesi Global Rare Diseases

Pubblicato : 2023-12-20 04:15

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