FDA、表皮水疱症治療用のフィルスベス（シラカバトリテルペン）局所ジェルを承認

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FDA、表皮水疱症治療用のフィルスベス (シラカバトリテルペン) 局所ジェルを承認

ボストン、2023 年 12 月 19 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- Chiesi 世界希少疾患、希少疾患に苦しむ人々に革新的な治療法とソリューションを提供するために設立された Chiesi グループの事業部門は、本日、米国食品医薬品局 (FDA) が部分層創傷の治療に Filsuvez® (樺トリテルペン) 局所ジェルを承認したと発表しました。 6か月以上の接合部表皮水疱症（JEB）および異栄養性表皮水疱症（DEB）の患者。フィルスベスは、乳児期に水疱が始まる稀な中等度から重度のEBであるJEBに関連する創傷に対して承認された最初の治療法である。フィルスベス氏は、今年 1 月のアムリット ファーマ買収時に達した合意の一環として、キエージのポートフォリオに加わりました。

EB は衰弱性の遺伝性皮膚疾患であり、人の皮膚が非常に脆弱になり、損傷を受ける可能性があります。触るだけで。このまれで慢性的な悲惨な疾患は、乳児、子供、成人に影響を及ぼし、激しい痛みを伴います。再発する水疱や慢性創傷により、可動性が制限され、耐えられない痛みが生じることがあります。 EB との共存には、感染の危険性がある傷の治りが遅いことや、痛みを伴う包帯交換など、日常的に対処しなければならない課題が伴います。

フィルスベスは自宅で投与されるため、既存の治療ルーチンに組み込むことができます。フィルスベスは、包帯を交換するたびに創傷に局所的に塗布されます。

「キエージ グローバル希少疾患では、衰弱性疾患に対処する革新的な治療法とソリューションを提供することで、希少疾患コミュニティが直面する負担を軽減する必要性に突き動かされています。満たされていないニーズ。" Chiesi 世界希少疾患部門責任者のジャコモ・キエジ氏は、「この画期的なFDA承認を得ることができ、誇りを持ってフィルスベスを治療薬として提供できるようにしてくれたEBとともに生きる人々とその献身的な介護者の支援に感謝しています」と述べた。創傷ケア管理のためのソリューションです。」

デブラ・オブ・アメリカのエグゼクティブディレクター、ブレット・コペラン氏は次のように付け加えました。 EBの症状、治癒しない可能性のある開いた傷。」コペラン氏はまた、「フィルスベスはこの疾患の変異型に対する最初のFDA承認の治療法であり、今日は接合性EB患者にとって重要なマイルストーンとなる。デブラ・オブ・アメリカとの長年にわたる緊密な協力と彼らの協力にキエージ氏に感謝したい」とコメントした。 「ジストロフィー性EBおよび接合性EB患者に治療選択肢をもたらすための献身と取り組み。また、この治療選択肢を実現するために臨床試験に参加した患者にも感謝したい。」

フィルスベスは以前に承認されていた。欧州委員会は 2022 年 6 月に、JEB と DEB の両方を患う生後 6 か月以上の成人と小児の皮膚創傷の治療について欧州委員会によって承認しました。

適応症と重要な安全性情報

適応フィルスベス局所ジェルは、生後 6 か月以上の成人および小児患者のジストロフィー性表皮水疱症および接合部表皮水疱症に伴う創傷の治療に適応されます。

重要な安全情報警告と注意事項

フィルスベスで治療を受けた患者では、蕁麻疹や皮膚炎などの局所過敏症や皮膚反応が報告されています。過敏症の兆候や症状が現れた場合は、直ちに使用を中止し、適切な治療を開始してください。

副作用臨床試験で最も一般的に報告された副作用は、創傷適用部位のかゆみと痛みでした。 (7.3%)。

患者カウンセリング情報

投与手順については処方情報を参照してください。

報告するには副作用が疑われる場合は、Amryt Pharmaceuticals DAC（1-855-303-2347）または FDA（1-800-FDA-1088 または www.fda.gov/medwatch）にご連絡ください。

概要表皮水疱症表皮水疱症（EB）は、極度の皮膚の脆弱性と水疱の発生を特徴とする、皮膚、粘膜、上皮内層の遺伝性疾患のまれで壊滅的なグループです。重度のEB患者は、重度の慢性的な水疱形成、潰瘍形成、皮膚の瘢痕化、手と足の切断瘢痕、関節拘縮、食道と粘膜の狭窄に悩まされ、悪性度の高い扁平上皮癌を発症するリスクが高く、感染症と早期死亡のリスク。当社によると、EB の世界市場機会は 10 億ドルを超えると推定されています。

フィルスベス局所ジェルについてフィルスベス® (樺トリテルペン) 局所ジェルは、表皮水疱症（EB）のある成人および生後6か月以上の小児に使用されます。フィルスベスには、ベツリン、ベツリン酸、エリトロジオール、ルペオール、オレアノール酸などのトリテルペンとして知られる天然物質からなる 2 種の樺の樹皮からの乾燥抽出物が含まれています。 Filsuvez はゲルとして入手でき、創傷表面に約 1 mm の厚さで塗布し、創傷被覆材で覆います。この薬は創傷被覆材に直接塗布することもできます。

EASE 試験についてEASE 試験 (NCT03068780) は、EB 患者を対象に実施された史上最大規模の世界的な第 3 相試験です。 28 か国の 58 拠点にわたって。この試験は、3 か月の二重盲検ランダム化対照相と、それに続く 24 か月の非盲検単群相で構成されます。 EB標的創傷のサイズが10～50cm2で、存在期間が21日を超え9か月未満である患者を二重盲検段階で無作為に割り付け、1:1の比率で治療を検討し、標準治療に従って創傷包帯を適用した。 。 156人の小児患者を含む223人の患者が試験に登録された。二重盲検段階を完了した人のうち、100% が非盲検安全性追跡段階に入りました。この試験の主要評価項目は、治療後 45 日以内に標的創傷が完全に閉鎖した患者の割合に従って、フィルスベス局所ゲルと対照ゲルの有効性を比較することでした。主要エンドポイントは統計的有意性をもって達成されました (p 値 = 0.013)。主要な副次評価項目は統計的有意性を達成しませんでしたが、多くの好ましい差異が観察されました。

Chiesi 世界的希少疾患についてChiesi 世界的希少疾患は、Chiesi グループの事業部門です。希少疾患に苦しむ人々に革新的な治療法と解決策を提供するために設立されました。 Chiesi Group は家族経営の企業として、あらゆる病気の治療法が一般的であり、社会と地球にとって善のための力として機能する世界の構築に努めています。世界希少疾患部門の目標は、できるだけ多くの人々が最も充実した生活を経験できるよう、平等なアクセスを確保することです。この部門は世界中の希少疾患コミュニティと協力して、医療制度で十分なサービスを受けられていない人々に声を届けています。

詳細については、www.chiesirarediseases.com をご覧ください。

Chiesi グループについてChiesi は、呼吸器疾患、希少疾患、専門治療における革新的な治療ソリューションを開発および販売する、研究に重点を置いた国際的なバイオ医薬品グループです。同社の使命は、人々の生活の質を向上させ、地域社会と環境の両方に対して責任を持って行動することです。

イタリア、米国、フランスで法的地位を福利厚生法人に変更することで、Chiesi は次のような取り組みを行っています。社会全体の共通価値には法的拘束力があり、全社的な意思決定の中心となります。 2019 年から認定 B Corp として、当社は社会的および環境的影響の高い基準を満たすビジネスのグローバル コミュニティの一員です。同社は、2035 年までに温室効果ガス (GHG) 排出量ネットゼロを達成することを目指しています。

85 年以上の経験を持つ Chiesi はパルマ (イタリア) に本社を置き、31 か国で事業を展開し、6,500 以上の企業を擁しています。従業員。パルマにあるグループの研究開発センターは、フランス、米国、カナダ、中国、英国、スウェーデンにある他の 6 つの重要な研究開発拠点と連携して活動しています。

詳細については、www.chiesi.com をご覧ください。

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debra についてdebra of America (debra) は、希少な遺伝性疾患である表皮水疱症 (EB) の影響を受ける個人と家族の生活を向上させることに専念する非営利団体です。この組織は、EB 患者にとって有意義な変化を促進するために、直接サービス、権利擁護、教育、研究を統合しています。表皮水疱症は、軽い摩擦で痛みを伴う水ぶくれができやすい弱い皮膚を特徴としています。 debra は、EB に関連する課題を軽減するために重要なリソースを提供し、コミュニティを構築し、研究を推進し、患者とその愛する人たちをサポートしています。 EB の啓発と研究に長年取り組んできた debra は、サポートの柱です。この組織は、介護者、擁護者、支援者を団結させることで、EB の負担が軽減され、影響を受ける人々がより快適な生活を送ることができる未来を構想しています。 debra の詳細については、www.debra.org をご覧ください。

出典: Chiesi Global Rare Sciences

投稿しました : 2023-12-20 04:15

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