FDA Nyetujoni Gel Topikal Filsuvez (triterpenes birch) kanggo Perawatan Epidermolisis Bullosa

Tindakake Drugslib ing

FDA Nyetujui Gel Topikal Filsuvez (triterpenes birch) kanggo Perawatan Epidermolisis Bullosa

BOSTON, 19 Desember 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chiesi Global Rare Diseases, unit bisnis saka Chiesi Group diadegaké kanggo ngirim terapi inovatif lan solusi kanggo wong sing kena penyakit langka, announced dina sing US Food and Drug Administration (FDA) nyetujoni Filsuvez® (birch triterpenes) gel topikal kanggo perawatan saka kekandelan sebagean tatu ing. patients 6 sasi lan lawas karo Junctional Epidermolysis Bullosa (JEB) lan Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB). Filsuvez minangka perawatan pisanan sing disetujoni kanggo tatu sing digandhengake karo JEB, wangun EB sing langka, moderat nganti abot kanthi lepuh sing diwiwiti nalika isih bayi. Filsuvez gabung karo portofolio Chiesi minangka bagéan saka persetujuan sing ditindakake nalika akuisisi Amryt Pharma ing Januari taun iki.

EB minangka penyakit kulit sing diwarisake sing nyebabake kulit wong dadi rapuh lan bisa cilaka. mung saka tutul. Kelainan langka, kronis, lan nyusahake iki mengaruhi bayi, bocah lan wong diwasa lan nyeri banget; blistering ambalan lan tatu nemen bisa nimbulaké pain intolerance karo mobilitas winates. Urip nganggo EB mbutuhake tantangan saben dina kanggo navigasi, kalebu tatu sing bisa pulih alon-alon kanthi risiko infeksi lan owah-owahan klamben sing nyeri.

Filsuvez diwenehake ing omah, ngidini integrasi menyang rutinitas perawatan sing wis ana. Filsuvez ditrapake sacara topikal ing tatu ing saben ganti ganti klambi.

"Ing Chiesi Global Rare Diseases, kita didorong dening kabutuhan kanggo nyuda beban sing diadhepi ing komunitas penyakit langka kanthi nyediakake terapi lan solusi inovatif sing ngatasi debilitating. kabutuhan sing ora dicukupi.” Giacomo Chiesi, Kepala Penyakit Langka Global Chiesi, ngandika. solusi kanggo perawatan tatu."

Brett Kopelan, Direktur Eksekutif, debra of America, nambahake, "Keputusan FDA kanggo nyetujoni Filsuvez nyedhiyakake pilihan perawatan sing aman lan efektif kanggo wong sing manggon karo EB kanggo sing paling penting lan angel. gejala EB, tatu mbukak sing ora bisa mari. Kopelan uga menehi komentar yen, "dina iki menehi tandha tonggak penting kanggo wong-wong sing manggon karo EB junctional, amarga Filsuvez minangka perawatan pisanan sing disetujoni FDA kanggo varian penyakit iki. dedikasi lan komitmen kanggo nggawa pilihan perawatan maju kanggo wong-wong sing duwe dystrophic lan EB junctional. Aku uga pengin matur nuwun marang pasien sing melu uji klinis supaya bisa ngasilake pilihan terapi iki. ing Juni 2022 dening Komisi Eropa kanggo perawatan tatu kulit ing wong diwasa lan bocah, umur 6 sasi lan luwih kanthi JEB lan DEB.

Indikasi lan Informasi Keamanan Penting

Indikasi Gel topikal Filsuvez dituduhake kanggo perawatan tatu sing gegandhèngan karo dystrophic lan junctional epidermolysis bullosa ing pasien diwasa lan bocah umur 6 sasi lan luwih lawas.

Informasi Keamanan PentingPènget & Pancegahan

Hipersensitivitas lokal lan reaksi kulit wis dilaporake ing pasien sing diobati karo Filsuvez, kalebu urtikaria lan dermatitis. Yen ana pratandha utawa gejala hipersensitivitas, langsung mandhegake panggunaan lan miwiti terapi sing cocog.

Reaksi SalehReaksi salabetipun sing paling umum dilapurake ing uji klinis yaiku pruritis lan nyeri ing situs aplikasi tatu. (7,3%).

Informasi Konseling Pasien

Mangga waca Informasi Resep kanggo instruksi administrasi.

Kanggo laporan REAKSI SARUNG sing dicurigai, hubungi Amryt Pharmaceuticals DAC ing 1-855-303-2347 utawa FDA ing 1-800-FDA-1088 utawa www.fda.gov/medwatch.

Babagan Epidermolysis Bullosa Epidermolysis Bullosa (EB) minangka klompok kelainan turun temurun sing langka lan ngrusak kulit, membran mukosa, lan lapisan epitel internal sing ditondoi dening kerapuhan kulit sing ekstrem lan perkembangan blister. Pasien kanthi bentuk EB sing abot nandhang lepuh kronis, ulcerasi, lan jaringan parut ing kulit, tatu parut ing tangan lan sikil, kontraktur sendi, striktur esophagus lan membran mukus, risiko dhuwur ngembangake karsinoma sel skuamosa sing agresif, infeksi lan risiko pati prematur. Peluang pasar global kanggo EB diprakirakake dening Perusahaan luwih saka $1.0 milyar.

Babagan gel topikal FilsuvezGel topikal Filsuvez® (birch triterpenes), yaiku obat sing digunakake ing wong diwasa lan bocah umur 6 sasi utawa luwih kanthi epidermolysis bullosa (EB). Filsuvez ngandhut ekstrak garing saka rong spesies kulit birch sing kasusun saka zat alami sing dikenal minangka triterpenes, kalebu betulin, asam betulinic, erythrodiol, lupeol lan asam oleanolic. Filsuvez kasedhiya minangka gel sing kudu ditrapake ing permukaan tatu kanthi kekandelan kira-kira 1 mm lan ditutupi karo balutan tatu. Obat kasebut uga bisa ditrapake langsung menyang balutan tatu.

Babagan Uji Coba EASEUji coba EASE (NCT03068780) minangka uji coba Fase 3 global paling gedhe sing ditindakake ing pasien EB, sing ditindakake. liwat 58 situs ing 28 negara. Iku kasusun saka phase kontrol acak pindho wuta 3-sasi ngiring dening 24-sasi open-label, siji-lengan phase. Pasien kanthi tatu target EB ukurane antara 10 lan 50cm2 sing ana ing > 21 dina lan <9 sasi kanthi acak ing fase buta kaping pindho kanggo sinau perawatan kanthi rasio 1: 1 lan dressing tatu sing ditrapake miturut standar perawatan. . 223 pasien didaftarkan ing uji coba kalebu 156 pasien pediatrik. Saka wong-wong sing ngrampungake fase buta pindho, 100% mlebu fase tindak lanjut keamanan label terbuka. Titik pungkasan utama uji coba yaiku kanggo mbandhingake khasiat gel topikal Filsuvez versus gel kontrol miturut proporsi pasien kanthi penutupan lengkap tatu target sajrone 45 dina perawatan. Titik pungkasan primer digayuh kanthi signifikansi statistik (p-value = 0,013). Nalika titik pungkasan sekunder kunci ora entuk signifikansi statistik, sawetara beda sing diamati.

Babagan Penyakit Langka Global ChiesiPenyakit Langka Global Chiesi minangka unit bisnis saka Chiesi Group diadegake kanggo ngirim terapi lan solusi inovatif kanggo wong sing kena penyakit langka. Minangka bisnis kulawarga, Chiesi Group ngupayakake nggawe jagad sing umume duwe terapi kanggo kabeh penyakit lan tumindak minangka kekuwatan kanggo kabecikan, kanggo masyarakat lan planet. Tujuan saka unit Penyakit Langka Global yaiku kanggo njamin akses sing padha supaya akeh wong bisa ngalami urip sing paling kepenak. Unit kasebut kerja sama karo komunitas penyakit langka ing ndonya kanggo menehi swara marang wong sing kurang dilayani ing sistem perawatan kesehatan.

Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.chiesirarediseases.com.

Babagan Chiesi GroupChiesi minangka grup biofarmasi internasional sing fokus ing riset sing ngembangake lan pasar solusi terapeutik inovatif babagan kesehatan pernapasan, penyakit langka, lan perawatan khusus. Misi perusahaan yaiku ningkatake kualitas urip wong lan tumindak kanthi tanggung jawab marang masyarakat lan lingkungan.

Kanthi ngganti status legal dadi Benefit Corporation ing Italia, AS, lan Prancis, komitmen Chiesi kanggo nggawe nilai bareng kanggo masyarakat minangka sakabehe sah naleni lan pusat kanggo perusahaan-wide kaputusan-nggawe. Minangka B Corp sing disertifikasi wiwit taun 2019, kita dadi bagean saka komunitas bisnis global sing cocog karo standar dampak sosial lan lingkungan sing dhuwur. Perusahaan iki duwe tujuan kanggo nggayuh emisi gas omah kaca (GHG) Net-Zero ing taun 2035.

Kanthi pengalaman luwih saka 85 taun, Chiesi duwe kantor pusat ing Parma (Italia), beroperasi ing 31 negara, lan cacahe luwih saka 6.500. karyawan. Pusat riset lan pangembangan Grup ing Parma kerja bareng karo 6 pusat R&D penting liyane ing Prancis, AS, Kanada, China, Inggris, lan Swedia.

Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.chiesi.com

p>

Babagan debradebra of America (debra) minangka organisasi nirlaba sing darmabakti kanggo ningkatake urip individu lan kulawarga sing kena pengaruh Epidermolysis Bullosa (EB), kelainan genetik sing langka. Organisasi kasebut nggabungake layanan langsung, advokasi, pendhidhikan lan riset kanggo ningkatake owah-owahan sing migunani kanggo pasien EB. Epidermolysis Bullosa ditondoi dening kulit rapuh rawan blisters nglarani saka gesekan cilik. debra nyedhiyakake sumber daya penting, mbangun komunitas lan nyurung riset kanggo ngenthengake tantangan sing ana gandhengane karo EB, ndhukung pasien lan wong sing ditresnani. Kanthi komitmen sing wis suwe kanggo kesadaran lan sinau EB, debra minangka pilar dhukungan. Kanthi nyawijikake para pengasuh, panyengkuyung lan panyengkuyung, organisasi kasebut nggambarake masa depan ing ngendi beban EB diangkat, nguatake wong-wong sing kena pengaruh supaya bisa urip kanthi kepenak. Kanggo informasi luwih lengkap babagan debra, bukak www.debra.org.

Sumber: Chiesi Global Rare Diseases

Dikirim : 2023-12-20 04:15

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer