FDA Meluluskan Filsuvez (birch triterpenes) Topikal Gel untuk Rawatan Epidermolisis Bullosa

Ikuti Drugslib di

FDA Meluluskan Gel Topikal Filsuvez (triterpenes birch) untuk Rawatan Epidermolisis Bullosa

BOSTON, 19 Dis. 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chiesi Global Rare Diseases, unit perniagaan Kumpulan Chiesi yang ditubuhkan untuk menyampaikan terapi dan penyelesaian inovatif untuk orang yang terjejas oleh penyakit jarang berlaku, hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. meluluskan gel topikal Filsuvez® (birch triterpenes) untuk rawatan luka ketebalan separa dalam pesakit 6 bulan dan lebih tua dengan Junctional Epidermolysis Bullosa (JEB) dan Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB). Filsuvez ialah rawatan pertama yang diluluskan untuk luka yang dikaitkan dengan JEB, sejenis EB yang jarang berlaku, sederhana hingga teruk dengan lepuh bermula pada peringkat bayi. Filsuvez menyertai portfolio Chiesi sebagai sebahagian daripada perjanjian yang dicapai semasa pengambilalihan Amryt Pharma pada Januari tahun ini.

EB ialah penyakit kulit yang diwarisi yang melemahkan yang menyebabkan kulit seseorang menjadi sangat rapuh sehingga boleh cedera hanya dari sentuhan. Gangguan yang jarang berlaku, kronik dan menyusahkan ini menjejaskan bayi, kanak-kanak dan orang dewasa dan amat menyakitkan; lepuhan berulang dan luka kronik boleh mengakibatkan kesakitan yang tidak dapat ditahan dengan pergerakan terhad. Hidup dengan EB memerlukan cabaran harian untuk mengemudi, termasuk luka yang lambat sembuh yang berisiko dijangkiti dan perubahan pembalut yang menyakitkan.

Filsuvez ditadbir di rumah, membolehkan integrasi ke dalam rutin rawatan sedia ada. Filsuvez digunakan secara topikal pada luka pada setiap perubahan pembalut.

"Di Chiesi Global Rare Diseases kami didorong oleh keperluan untuk meringankan beban yang dihadapi dalam komuniti penyakit jarang dengan menyediakan terapi dan penyelesaian inovatif yang menangani masalah yang melemahkan. keperluan yang tidak terpenuhi.” Giacomo Chiesi, Ketua Penyakit Jarang Global Chiesi, berkata. "Kami berterima kasih atas sokongan mereka yang tinggal dengan EB dan penjaga berdedikasi mereka yang membolehkan kami mencapai kelulusan FDA yang terkenal ini dan dengan bangganya menyediakan Filsuvez sebagai penyelesaian untuk pengurusan penjagaan luka.”

Brett Kopelan, Pengarah Eksekutif, debra of America, menambah, “Keputusan FDA untuk meluluskan Filsuvez memberikan mereka yang hidup dengan EB pilihan rawatan yang selamat dan berkesan untuk yang paling menonjol dan sukar. simptom EB, luka terbuka yang mungkin tidak sembuh.” Kopelan juga mengulas bahawa, "hari ini menandakan satu peristiwa penting bagi mereka yang hidup dengan EB persimpangan, kerana Filsuvez adalah rawatan pertama yang diluluskan oleh FDA untuk varian penyakit ini. Saya ingin mengucapkan terima kasih kepada Chiesi atas kerjasama rapat mereka selama bertahun-tahun dengan debra of America dan mereka dedikasi dan komitmen untuk membawa pilihan rawatan ke hadapan bagi mereka yang mengalami EB distrofik dan junctional. Saya juga ingin mengucapkan terima kasih kepada pesakit yang mengambil bahagian dalam ujian klinikal untuk membawa pilihan terapeutik ini membuahkan hasil."

Filsuvez sebelum ini diluluskan pada Jun 2022 oleh Suruhanjaya Eropah untuk rawatan luka kulit pada orang dewasa dan kanak-kanak, berumur 6 bulan ke atas dengan JEB dan DEB.

Petunjuk dan Maklumat Keselamatan Penting

Petunjuk Gel topikal Filsuvez ditunjukkan untuk rawatan luka yang berkaitan dengan bulosa epidermolisis distrofik dan junctional pada pesakit dewasa dan kanak-kanak berumur 6 bulan ke atas.

Maklumat Keselamatan PentingAmaran & Langkah Berjaga-jaga

Hipersensitiviti tempatan dan tindak balas kulit telah dilaporkan pada pesakit yang dirawat dengan Filsuvez, termasuk urtikaria dan dermatitis. Jika tanda-tanda atau simptom hipersensitiviti berlaku, hentikan penggunaan serta-merta dan mulakan terapi yang sesuai.

Tindak Balas BurukReaksi buruk yang paling kerap dilaporkan dalam ujian klinikal ialah pruritis dan sakit di tapak sapuan luka (7.3%).

Maklumat Kaunseling Pesakit

Sila rujuk Maklumat Preskripsi untuk arahan pentadbiran.

Untuk melaporkan TINDAK BURUK YANG DISYAKI, hubungi Amryt Pharmaceuticals DAC di 1-855-303-2347 atau FDA di 1-800-FDA-1088 atau www.fda.gov/medwatch.

Perihal Epidermolysis Bullosa Epidermolysis Bullosa (EB) ialah kumpulan gangguan keturunan kulit, membran mukus dan lapisan epitelium dalaman yang jarang berlaku dan memusnahkan yang dicirikan oleh kerapuhan kulit yang melampau dan perkembangan lepuh. Pesakit dengan bentuk EB yang teruk mengalami lepuh yang teruk, kronik, ulser dan parut pada kulit, parut yang mencacatkan tangan dan kaki, kontraktur sendi, penyempitan esofagus dan membran mukus, berisiko tinggi mendapat karsinoma sel skuamosa yang agresif, jangkitan dan risiko kematian pramatang. Peluang pasaran global untuk EB dianggarkan oleh Syarikat melebihi $1.0 bilion.

Mengenai gel topikal FilsuvezGel topikal Filsuvez® (birch triterpenes), adalah ubat yang digunakan pada orang dewasa dan kanak-kanak berumur 6 bulan atau lebih dengan epidermolisis bulosa (EB). Filsuvez mengandungi ekstrak kering daripada dua spesies kulit kayu birch yang terdiri daripada bahan semulajadi yang dikenali sebagai triterpenes, termasuk betulin, asid betulinik, erythrodiol, lupeol dan asid oleanolik. Filsuvez boleh didapati sebagai gel yang perlu disapu pada permukaan luka pada ketebalan kira-kira 1 mm dan ditutup dengan pembalut luka. Ubat ini juga boleh disapu terus pada pembalut luka.

Mengenai Percubaan EASEPercubaan EASE (NCT03068780) ialah percubaan Fasa 3 global terbesar pernah dijalankan pada pesakit dengan EB, dilakukan merentasi 58 tapak di 28 negara. Ia terdiri daripada fasa terkawal rawak dua buta selama 3 bulan diikuti dengan fasa lengan tunggal label terbuka selama 24 bulan. Pesakit dengan luka sasaran EB bersaiz antara 10 dan 50cm2 yang hadir selama > 21 hari dan < 9 bulan secara rawak dalam fasa buta dua kali untuk mengkaji rawatan dalam nisbah 1:1 dan pembalut luka digunakan mengikut standard penjagaan . 223 pesakit telah didaftarkan dalam percubaan termasuk 156 pesakit kanak-kanak. Daripada mereka yang menamatkan fasa dua buta, 100% memasuki fasa susulan keselamatan label terbuka. Titik akhir utama percubaan adalah untuk membandingkan keberkesanan gel topikal Filsuvez berbanding gel kawalan mengikut bahagian pesakit dengan penutupan lengkap luka sasaran dalam tempoh 45 hari rawatan. Titik akhir utama dicapai dengan kepentingan statistik (nilai p = 0.013). Walaupun titik akhir sekunder utama tidak mencapai kepentingan statistik, beberapa perbezaan yang menggalakkan telah diperhatikan.

Mengenai Penyakit Jarang Global ChiesiPenyakit Jarang Global Chiesi ialah unit perniagaan Kumpulan Chiesi ditubuhkan untuk menyampaikan terapi dan penyelesaian inovatif untuk orang yang terjejas oleh penyakit jarang berlaku. Sebagai sebuah perniagaan keluarga, Chiesi Group berusaha untuk mencipta dunia di mana biasa untuk mempunyai terapi untuk semua penyakit dan bertindak sebagai kekuatan untuk kebaikan, untuk masyarakat dan planet ini. Matlamat unit Penyakit Jarang Global adalah untuk memastikan akses yang sama rata supaya seramai mungkin orang boleh mengalami kehidupan mereka yang paling memuaskan. Unit ini bekerjasama dengan komuniti penyakit jarang ditemui di seluruh dunia untuk menyampaikan suara kepada mereka yang kurang mendapat perkhidmatan dalam sistem penjagaan kesihatan.

Untuk mendapatkan maklumat lanjut, lawati www.chiesirarediseases.com.

Mengenai Kumpulan ChiesiChiesi ialah kumpulan biofarmaseutikal berfokuskan penyelidikan antarabangsa yang membangunkan dan memasarkan penyelesaian terapeutik yang inovatif dalam kesihatan pernafasan, penyakit jarang berlaku dan penjagaan khusus. Misi syarikat adalah untuk meningkatkan kualiti hidup orang ramai dan bertindak secara bertanggungjawab terhadap kedua-dua komuniti dan alam sekitar.

Dengan menukar status undang-undangnya kepada Benefit Corporation di Itali, AS dan Perancis, komitmen Chiesi untuk mewujudkan nilai bersama untuk masyarakat secara keseluruhannya adalah mengikat secara sah dan menjadi pusat kepada pembuatan keputusan seluruh syarikat. Sebagai B Corp yang diperakui sejak 2019, kami adalah sebahagian daripada komuniti perniagaan global yang memenuhi standard tinggi impak sosial dan alam sekitar. Syarikat itu menyasarkan untuk mencapai pelepasan gas rumah hijau (GHG) Net-Zero menjelang 2035.

Dengan pengalaman lebih 85 tahun, Chiesi beribu pejabat di Parma (Itali), beroperasi di 31 negara, dan mempunyai lebih daripada 6,500 pekerja. Pusat penyelidikan dan pembangunan Kumpulan di Parma bekerja bersama 6 hab R&D penting lain di Perancis, AS, Kanada, China, UK dan Sweden.

Untuk maklumat lanjut sila lawati www.chiesi.com

p>

Mengenai debradebra of America (debra) ialah organisasi bukan untung yang berdedikasi untuk meningkatkan kehidupan individu dan keluarga yang terjejas oleh Epidermolysis Bullosa (EB), gangguan genetik yang jarang berlaku. Organisasi itu menyepadukan perkhidmatan langsung, advokasi, pendidikan dan penyelidikan untuk memupuk perubahan bermakna untuk pesakit EB. Epidermolysis Bullosa dicirikan oleh kulit rapuh yang terdedah kepada lepuh yang menyakitkan akibat geseran kecil. debra menyediakan sumber penting, membina komuniti dan memacu penyelidikan untuk mengurangkan cabaran yang berkaitan dengan EB, menyokong pesakit dan orang tersayang mereka. Dengan komitmen yang lama terhadap kesedaran dan kajian EB, debra adalah tonggak sokongan. Dengan menyatukan penjaga, peguam bela dan penyokong, organisasi membayangkan masa depan di mana beban EB dilepaskan, memperkasakan mereka yang terjejas untuk menjalani kehidupan dengan lebih selesa. Untuk maklumat lanjut tentang debra, lawati www.debra.org.

Sumber: Chiesi Global Rare Diseases

Disiarkan : 2023-12-20 04:15

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular