FDA keurt Filsuvez (berkentriterpenen) actuele gel goed voor de behandeling van Epidermolysis Bullosa

Volg Drugslib op

FDA keurt lokale gel van Filsuvez (berkentriterpenen) goed voor de behandeling van epidermolysis bullosa

BOSTON, 19 december 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chiesi Global Rare Diseases, een business unit van de Chiesi Group, opgericht om innovatieve therapieën en oplossingen te leveren voor mensen die getroffen zijn door zeldzame ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de plaatselijke gel Filsuvez® (berkentriterpenen) heeft goedgekeurd voor de behandeling van wonden met gedeeltelijke dikte bij patiënten van 6 maanden en ouder met Junctionele Epidermolysis Bullosa (JEB) en Dystrofische Epidermolysis Bullosa (DEB). Filsuvez is de eerste goedgekeurde behandeling voor wonden geassocieerd met JEB, een zeldzame, matige tot ernstige vorm van EB met blaren die al op jonge leeftijd ontstaan. Filsuvez is toegetreden tot de Chiesi-portfolio als onderdeel van de overeenkomst die werd bereikt tijdens de overname van Amryt Pharma in januari van dit jaar.

EB is een slopende, erfelijke huidziekte die ervoor zorgt dat de huid van een persoon zo kwetsbaar is dat deze gewond kan raken gewoon door aanraking. Deze zeldzame, chronische en verontrustende aandoening treft zuigelingen, kinderen en volwassenen en is intens pijnlijk; terugkerende blaarvorming en chronische wonden kunnen resulteren in ondraaglijke pijn met beperkte mobiliteit. Leven met EB brengt dagelijkse uitdagingen met zich mee, waaronder langzaam genezende wonden met een risico op infectie en pijnlijke verbandwisselingen.

Filsuvez wordt thuis toegediend, waardoor integratie in bestaande behandelroutines mogelijk is. Filsuvez wordt bij elke verbandwisseling topisch op de wond aangebracht.

"Bij Chiesi Global Rare Diseases worden we gedreven door de behoefte om de lasten in de gemeenschap van zeldzame ziekten te verlichten door het bieden van innovatieve therapieën en oplossingen die slopende onvervulde behoeften." Giacomo Chiesi, hoofd van Chiesi Global Rare Diseases, zei:. “We zijn dankbaar voor de steun van degenen die leven met EB en hun toegewijde zorgverleners, waardoor we deze mijlpaal door de FDA hebben goedgekeurd en met trots Filsuvez kunnen aanbieden als een oplossing voor wondzorgbeheer.”

Brett Kopelan, uitvoerend directeur van debra uit Amerika, voegde hieraan toe: “Het besluit van de FDA om Filsuvez goed te keuren biedt mensen met EB een veilige en effectieve behandelingsoptie voor de meest prominente en moeilijkste ziekten. symptoom van EB, open wonden die mogelijk niet genezen.” Kopelan merkte ook op dat "vandaag een belangrijke mijlpaal markeert voor mensen die leven met intersectionele EB, aangezien Filsuvez de eerste door de FDA goedgekeurde behandeling is voor deze variant van de ziekte. Ik wil Chiesi bedanken voor hun jarenlange nauwe samenwerking met debra uit Amerika en hun toewijding en inzet om een ​​behandelingsoptie naar voren te brengen voor mensen met dystrofische en intersectionele EB. Ik wil ook de patiënten bedanken die hebben deelgenomen aan de klinische onderzoeken om deze therapeutische optie tot bloei te brengen."

Filsuvez werd eerder goedgekeurd in juni 2022 door de Europese Commissie voor de behandeling van huidwonden bij volwassenen en kinderen van 6 maanden en ouder met zowel JEB als DEB.

Indicatie en belangrijke veiligheidsinformatie

Indicatie Filsuvez topische gel is geïndiceerd voor de behandeling van wonden geassocieerd met dystrofische en intersectionele epidermolysis bullosa bij volwassen en pediatrische patiënten van 6 maanden en ouder.

strong>Belangrijke veiligheidsinformatieWaarschuwingen en voorzorgsmaatregelen

Lokale overgevoeligheid en huidreacties zijn gemeld bij patiënten die met Filsuvez werden behandeld, waaronder urticaria en dermatitis. Als zich tekenen of symptomen van overgevoeligheid voordoen, stop dan onmiddellijk met het gebruik en start een geschikte therapie.

BijwerkingenDe meest gemelde bijwerking in klinische onderzoeken was pruritis en pijn op de wondaanbrengplaats. (7,3%).

Patiëntadviesinformatie

Raadpleeg de voorschrijfinformatie voor toedieningsinstructies.

Om te rapporteren VERMOEDELIJKE BIJWERKINGEN, neem contact op met Amryt Pharmaceuticals DAC op 1-855-303-2347 of FDA op 1-800-FDA-1088 of www.fda.gov/medwatch.

Over Epidermolysis Bullosa Epidermolysis Bullosa (EB) is een zeldzame en verwoestende groep erfelijke aandoeningen van de huid, slijmvliezen en interne epitheliale voeringen die worden gekenmerkt door extreme fragiliteit van de huid en de ontwikkeling van blaren. Patiënten met ernstige vormen van EB lijden aan ernstige, chronische blaarvorming, zweren en littekens op de huid, verminkende littekens op de handen en voeten, gewrichtscontracturen, vernauwingen van de slokdarm en slijmvliezen, een hoog risico op het ontwikkelen van agressieve plaveiselcelcarcinomen, infecties en het risico op vroegtijdig overlijden. De wereldwijde marktkansen voor EB worden door het bedrijf geschat op ruim $1,0 miljard.

Over Filsuvez topische gelFilsuvez® (berkentriterpenen) topische gel, is een geneesmiddel dat wordt gebruikt bij volwassenen en kinderen van 6 maanden of ouder met epidermolysis bullosa (EB). Filsuvez bevat een droog extract van twee soorten berkenschors, bestaande uit natuurlijk voorkomende stoffen die bekend staan ​​als triterpenen, waaronder betuline, betulinezuur, erythrodiol, lupeol en oleanolzuur. Filsuvez is verkrijgbaar als gel die in een dikte van ongeveer 1 mm op het wondoppervlak moet worden aangebracht en afgedekt met een wondverband. Het geneesmiddel kan ook rechtstreeks op het wondverband worden aangebracht.

Over de EASE-studieDe EASE-studie (NCT03068780) is de grootste wereldwijde Fase 3-studie ooit, uitgevoerd bij patiënten met EB. verspreid over 58 locaties in 28 landen. Het omvat een dubbelblinde, gerandomiseerde, gecontroleerde fase van 3 maanden, gevolgd door een open-label fase van 24 maanden met één behandelingsgroep. Patiënten met EB-doelwonden van tussen de 10 en 50 cm2 groot die langer dan 21 dagen en < 9 maanden aanwezig waren, werden in de dubbelblinde fase gerandomiseerd om de behandeling in een verhouding van 1:1 te onderzoeken en wondverbanden aan te brengen volgens de zorgstandaard. . Er namen 223 patiënten deel aan het onderzoek, waaronder 156 pediatrische patiënten. Van degenen die de dubbelblinde fase voltooiden, ging 100% naar de open-label veiligheidsfollow-upfase. Het primaire eindpunt van het onderzoek was het vergelijken van de werkzaamheid van Filsuvez topische gel versus controlegel op basis van het percentage patiënten bij wie de doelwond binnen 45 dagen na de behandeling volledig gesloten was. Het primaire eindpunt werd bereikt met statistische significantie (p-waarde = 0,013). Hoewel de belangrijkste secundaire eindpunten geen statistische significantie bereikten, werden er wel een aantal gunstige verschillen waargenomen.

Over Chiesi Global Rare DiseasesChiesi Global Rare Diseases is een business unit van de Chiesi Group opgericht om innovatieve therapieën en oplossingen te bieden voor mensen die getroffen zijn door zeldzame ziekten. Als familiebedrijf streeft Chiesi Group ernaar een wereld te creëren waarin het gebruikelijk is om een ​​therapie voor alle ziekten te hebben en die fungeert als een kracht ten goede, voor de samenleving en de planeet. Het doel van de Global Rare Diseases-eenheid is om gelijke toegang te garanderen, zodat zoveel mogelijk mensen hun meest vervullende leven kunnen ervaren. De eenheid werkt samen met de gemeenschap van zeldzame ziekten over de hele wereld om stem te geven aan achtergestelde mensen in het gezondheidszorgsysteem.

Ga voor meer informatie naar www.chiesirarediseases.com.

Over Chiesi GroupChiesi is een internationale, op onderzoek gerichte biofarmaceutische groep die innovatieve therapeutische oplossingen ontwikkelt en op de markt brengt op het gebied van ademhalingsgezondheid, zeldzame ziekten en speciale zorg. De missie van het bedrijf is om de levenskwaliteit van mensen te verbeteren en verantwoordelijk te handelen tegenover zowel de gemeenschap als het milieu.

Door de juridische status te veranderen in een Benefit Corporation in Italië, de VS en Frankrijk, wordt Chiesi's toewijding om te creëren gedeelde waarde voor de samenleving als geheel is juridisch bindend en staat centraal in de besluitvorming binnen het hele bedrijf. Als gecertificeerde B Corp sinds 2019 maken we deel uit van een wereldwijde gemeenschap van bedrijven die voldoen aan hoge normen op het gebied van sociale en ecologische impact. Het bedrijf streeft ernaar om in 2035 een netto-nuluitstoot van broeikasgassen (BKG) te bereiken.

Met meer dan 85 jaar ervaring heeft Chiesi zijn hoofdkantoor in Parma (Italië), is het actief in 31 landen en telt het meer dan 6.500 landen. medewerkers. Het onderzoeks- en ontwikkelingscentrum van de Groep in Parma werkt samen met 6 andere belangrijke R&D-hubs in Frankrijk, de VS, Canada, China, het VK en Zweden.

Ga voor meer informatie naar www.chiesi.com

p>

Over debradebra of America (debra) is een non-profitorganisatie die zich inzet voor het verbeteren van de levens van individuen en gezinnen die getroffen zijn door Epidermolysis Bullosa (EB), een zeldzame genetische aandoening. De organisatie integreert directe diensten, belangenbehartiging, onderwijs en onderzoek om betekenisvolle veranderingen voor EB-patiënten te bevorderen. Epidermolysis Bullosa wordt gekenmerkt door een kwetsbare huid die vatbaar is voor pijnlijke blaren door lichte wrijving. debra levert essentiële middelen, bouwt een gemeenschap op en stimuleert onderzoek om de uitdagingen die gepaard gaan met EB te verlichten en patiënten en hun dierbaren te ondersteunen. Met een langdurige toewijding aan EB-bewustzijn en onderzoek is debra een steunpilaar. Door zorgverleners, belangenbehartigers en ondersteuners te verenigen, voorziet de organisatie een toekomst waarin de lasten van EB worden opgeheven, waardoor de getroffenen een leven met meer comfort kunnen leiden. Ga voor meer informatie over debra naar www.debra.org.

Bron: Chiesi Global Rare Diseases

Geplaatst : 2023-12-20 04:15

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden