FDA zatwierdza żel do stosowania miejscowego Filsuvez (triterpeny brzozowe) do leczenia pęcherzowego oddzielania się naskórka

Śledź Drugslib na

FDA zatwierdza żel do stosowania miejscowego Filsuvez (triterpeny brzozowe) do leczenia pęcherzowego oddzielania się naskórka

BOSTON, 19 grudnia 2023 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Chiesi Global Rare Diseases, jednostka biznesowa Grupy Chiesi utworzona w celu dostarczania innowacyjnych terapii i rozwiązań dla osób dotkniętych rzadkimi chorobami, ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła żel do stosowania miejscowego Filsuvez® (triterpeny brzozowe) do leczenia ran o średniej grubości u pacjentów w wieku 6 miesięcy i starszych z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (JEB) i pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (DEB). Filsuvez to pierwszy zatwierdzony lek na rany związane z JEB – rzadką, umiarkowaną do ciężkiej postacią EB z pęcherzami rozpoczynającymi się w okresie niemowlęcym. Filsuvez dołączył do portfolio Chiesi w ramach porozumienia osiągniętego podczas przejęcia Amryt Pharma w styczniu tego roku.

EB to wyniszczająca, dziedziczna choroba skóry, która powoduje, że skóra jest tak delikatna, że ​​może spowodować obrażenia właśnie od dotyku. To rzadkie, przewlekłe i niepokojące zaburzenie dotyka niemowląt, dzieci i dorosłych i jest niezwykle bolesne. nawracające pęcherze i rany przewlekłe mogą skutkować nieznośnym bólem i ograniczoną mobilnością. Życie z EB wiąże się z codziennymi wyzwaniami, takimi jak wolno gojące się rany zagrożone infekcją i bolesne zmiany opatrunków.

Filsuvez podaje się w domu, co pozwala na integrację z istniejącymi procedurami leczenia. Filsuvez nakłada się miejscowo na ranę przy każdej zmianie opatrunku.

„W firmie Chiesi Global Rare Diseases kierujemy się potrzebą łagodzenia obciążeń, przed którymi stoi społeczność osób cierpiących na rzadkie choroby, poprzez dostarczanie innowacyjnych terapii i rozwiązań, które pomagają wyniszczającym niezaspokojone potrzeby." Giacomo Chiesi, dyrektor Chiesi Global Rare Diseases, powiedział: „Jesteśmy wdzięczni za wsparcie osób cierpiących na EB i ich oddanych opiekunów, które pozwoliło nam uzyskać tę przełomową zgodę FDA i z dumą zapewnić Filsuvez jako rozwiązanie w leczeniu ran.”

Brett Kopelan, dyrektor wykonawczy debra of America, dodał: „Decyzja FDA o zatwierdzeniu leku Filsuvez zapewnia osobom cierpiącym na EB bezpieczną i skuteczną opcję leczenia najbardziej znanych i trudnych przypadków objaw EB, otwarte rany, które mogą się nie zagoić.” Kopelan skomentował również, że „dzisiejszy dzień stanowi ważny kamień milowy dla osób cierpiących na węzłową EB, ponieważ Filsuvez jest pierwszym lekiem zatwierdzonym przez FDA dla tego wariantu choroby. Chcę podziękować firmie Chiesi za lata ścisłej współpracy z firmą Debra of America i jej zaangażowanie i zaangażowanie w udostępnienie opcji leczenia osobom z dystroficznym i węzłowym EB. Chcę także podziękować pacjentom, którzy wzięli udział w badaniach klinicznych, dzięki którym wdrożyliśmy tę opcję terapeutyczną.”

Filsuvez został wcześniej zatwierdzony w czerwcu 2022 r. przez Komisję Europejską w leczeniu ran skórnych u dorosłych i dzieci w wieku 6 miesięcy i starszych z JEB i DEB.

Wskazania i ważne informacje dotyczące bezpieczeństwa

Wskazanie Filsuvez żel do stosowania miejscowego jest wskazany w leczeniu ran związanych z pęcherzowym oddzielaniem naskórka dystroficznym i łączeniowym u dorosłych i dzieci w wieku 6 miesięcy i starszych.

Ważne informacje dotyczące bezpieczeństwaOstrzeżenia i środki ostrożności

U pacjentów leczonych lekiem Filsuvez zgłaszano miejscową nadwrażliwość i reakcje skórne, w tym pokrzywkę i zapalenie skóry. W przypadku wystąpienia oznak lub objawów nadwrażliwości należy natychmiast zaprzestać stosowania i rozpocząć odpowiednie leczenie.

Działania niepożądaneNajczęściej zgłaszaną reakcją niepożądaną w badaniach klinicznych był świąd i ból w miejscu nałożenia rany (7,3%).

Informacje dotyczące poradnictwa dla pacjentów

Instrukcje dotyczące podawania można znaleźć w części Informacje dotyczące przepisywania leku.

Aby zgłosić PODEJRZEWANE DZIAŁANIA NIEPOŻĄDANE należy skontaktować się z firmą Amryt Pharmaceuticals DAC pod numerem 1-855-303-2347 lub z FDA pod numerem 1-800-FDA-1088 lub pod adresem www.fda.gov/medwatch.

Informacje o Pęcherzowe oddzielanie się naskórka Pęcherzowe oddzielanie się naskórka (EB) to rzadka i wyniszczająca grupa dziedzicznych chorób skóry, błon śluzowych i wewnętrznych wyściółek nabłonka, charakteryzujących się wyjątkową kruchością skóry i powstawaniem pęcherzy. Pacjenci z ciężkimi postaciami EB cierpią na ciężkie, przewlekłe pęcherze, owrzodzenia i blizny na skórze, okaleczające blizny na dłoniach i stopach, przykurcze stawów, zwężenia przełyku i błon śluzowych, wysokie ryzyko rozwoju agresywnych raków płaskonabłonkowych, infekcji i ryzyko przedwczesnej śmierci. Firma szacuje, że możliwości rynkowe dla EB na całym świecie przekraczają 1,0 miliarda dolarów.

Informacje o żelu do stosowania miejscowego FilsuvezŻel do stosowania miejscowego Filsuvez® (triterpeny brzozowe) to lek, który stosuje się u dorosłych i dzieci w wieku 6 miesięcy i starszych z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (EB). Filsuvez zawiera suchy ekstrakt z dwóch gatunków kory brzozy składający się z naturalnie występujących substancji zwanych triterpenami, w tym betuliny, kwasu betulinowego, erytrodiolu, lupeolu i kwasu oleanolowego. Filsuvez jest dostępny w postaci żelu, który należy nałożyć na powierzchnię rany warstwą o grubości około 1 mm i przykryć opatrunkiem. Lek można także nakładać bezpośrednio na opatrunek.

O badaniu EASEBadanie EASE (NCT03068780) to największe w historii światowe badanie III fazy prowadzone z udziałem pacjentów z EB, przeprowadzone w 58 lokalizacjach w 28 krajach. Obejmuje 3-miesięczną, podwójnie ślepą, randomizowaną, kontrolowaną fazę, po której następuje 24-miesięczna, otwarta faza jednoramienna. Pacjenci z ranami docelowymi EB o powierzchni od 10 do 50 cm2, które utrzymywały się przez > 21 dni i < 9 miesięcy, zostali losowo przydzieleni w fazie podwójnie ślepej próby do badania leczenia w stosunku 1:1 i opatrunków stosowanych zgodnie ze standardem opieki . Do badania włączono 223 pacjentów, w tym 156 dzieci i młodzieży. Spośród osób, które ukończyły fazę podwójnie ślepej próby, 100% przeszło do otwartej fazy kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania było porównanie skuteczności żelu do stosowania miejscowego Filsuvez w porównaniu z żelem kontrolnym, zależnie od odsetka pacjentów, u których całkowite zamknięcie docelowej rany nastąpiło w ciągu 45 dni leczenia. Pierwszorzędowy punkt końcowy osiągnięto z istotnością statystyczną (wartość p = 0,013). Chociaż kluczowe drugorzędowe punkty końcowe nie osiągnęły istotności statystycznej, zaobserwowano szereg korzystnych różnic.

O firmie Chiesi Global Rare DiseasesChiesi Global Rare Diseases to jednostka biznesowa Grupy Chiesi powołana w celu dostarczania innowacyjnych terapii i rozwiązań dla osób dotkniętych rzadkimi chorobami. Jako firma rodzinna, Chiesi Group dąży do stworzenia świata, w którym powszechne jest stosowanie terapii na wszystkie choroby i działa jako siła na rzecz dobra, społeczeństwa i planety. Celem globalnej jednostki ds. chorób rzadkich jest zapewnienie równego dostępu, aby jak największa liczba osób mogła cieszyć się życiem. Jednostka współpracuje ze społecznością osób cierpiących na rzadkie choroby na całym świecie, aby zapewnić głos osobom znajdującym się w trudnej sytuacji w systemie opieki zdrowotnej.

Więcej informacji można znaleźć na stronie www.chiesirarediseases.com.

O Grupie ChiesiChiesi to międzynarodowa grupa biofarmaceutyczna skupiająca się na badaniach, która opracowuje i sprzedaje innowacyjne rozwiązania terapeutyczne w zakresie zdrowia układu oddechowego, rzadkich chorób i opieki specjalistycznej. Misją firmy jest poprawa jakości życia ludzi i odpowiedzialne działanie zarówno wobec społeczności, jak i środowiska.

Zmieniając swój status prawny na Benefit Corporation we Włoszech, USA i Francji, Chiesi zobowiązała się do tworzenia wspólna wartość dla społeczeństwa jako całości jest prawnie wiążąca i ma kluczowe znaczenie dla procesu decyzyjnego w całej firmie. Jako certyfikowany B Corp od 2019 roku jesteśmy częścią globalnej społeczności firm, które spełniają wysokie standardy wpływu społecznego i środowiskowego. Celem firmy jest osiągnięcie zerowej emisji gazów cieplarnianych netto (GHG) do 2035 r.

Dzięki ponad 85-letniemu doświadczeniu siedziba Chiesi znajduje się w Parmie (Włochy), działa w 31 krajach i liczy ponad 6500 pracowników pracownicy. Centrum badawczo-rozwojowe Grupy w Parmie współpracuje z 6 innymi ważnymi ośrodkami badawczo-rozwojowymi we Francji, USA, Kanadzie, Chinach, Wielkiej Brytanii i Szwecji.

Więcej informacji można znaleźć na stronie www.chiesi.com

O Debrze debra of America (debra) to organizacja non-profit, której celem jest poprawa jakości życia osób i rodzin dotkniętych pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (EB), rzadką chorobą genetyczną. Organizacja integruje usługi bezpośrednie, rzecznictwo, edukację i badania, aby wspierać znaczące zmiany dla pacjentów z EB. Pęcherzowe oddzielanie się naskórka charakteryzuje się delikatną skórą, skłonną do powstawania bolesnych pęcherzy w wyniku niewielkiego tarcia. debra zapewnia niezbędne zasoby, buduje społeczność i napędza badania, aby złagodzić wyzwania związane z EB, wspierając pacjentów i ich bliskich. Dzięki wieloletniemu zaangażowaniu w zwiększanie świadomości i badań EB, debra jest filarem wsparcia. Jednocząc opiekunów, zwolenników i zwolenników, organizacja przewiduje przyszłość, w której ciężary związane z EB zostaną usunięte, umożliwiając osobom dotkniętym chorobą prowadzenie większego komfortu życia. Więcej informacji na temat debry można znaleźć na stronie www.debra.org.

Źródło: Chiesi Global Rare Diseases

Wysłano : 2023-12-20 04:15

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe