FDA aprova gel tópico Filsuvez (triterpenos de bétula) para o tratamento da epidermólise bolhosa

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FDA aprova Filsuvez (triterpenos de bétula) gel tópico para o tratamento da epidermólise bolhosa

BOSTON, 19 de dezembro de 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chiesi Global Rare Diseases, uma unidade de negócios do Grupo Chiesi criada para fornecer terapias e soluções inovadoras para pessoas afetadas por doenças raras, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o gel tópico Filsuvez® (triterpenos de bétula) para o tratamento de feridas de espessura parcial em pacientes com 6 meses ou mais com Epidermólise Bolhosa Juncional (JEB) e Epidermólise Bolhosa Distrófica (DEB). Filsuvez é o primeiro tratamento aprovado para feridas associadas à EBJ, uma forma rara e moderada de EB com bolhas que começam na infância. Filsuvez juntou-se ao portfólio da Chiesi como parte do acordo alcançado durante a aquisição da Amryt Pharma em janeiro deste ano.

EB é uma doença de pele hereditária debilitante que faz com que a pele de uma pessoa fique tão frágil que pode ser ferida apenas pelo toque. Este distúrbio raro, crônico e angustiante afeta bebês, crianças e adultos e é intensamente doloroso; bolhas recorrentes e feridas crônicas podem resultar em dor intolerável com mobilidade limitada. Viver com EB envolve desafios diários de navegação, incluindo feridas de cicatrização lenta com risco de infecção e trocas dolorosas de curativos.

Filsuvez é administrado em casa, permitindo a integração nas rotinas de tratamento existentes. Filsuvez é aplicado topicamente na ferida a cada troca de curativo.

"Na Chiesi Global Rare Diseases, somos movidos pela necessidade de aliviar os encargos enfrentados pela comunidade de doenças raras, fornecendo terapias e soluções inovadoras que abordam doenças debilitantes. necessidades não atendidas.” Giacomo Chiesi, Chefe da Chiesi Global Rare Diseases, disse: “Somos gratos pelo apoio daqueles que vivem com EB e seus cuidadores dedicados, que nos permitiram alcançar esta aprovação histórica da FDA e orgulhosamente fornecer Filsuvez como um solução para gerenciamento de tratamento de feridas.”

Brett Kopelan, Diretor Executivo, debra of America, acrescentou: “A decisão da FDA de aprovar o Filsuvez oferece às pessoas que vivem com EB uma opção de tratamento segura e eficaz para as doenças mais proeminentes e difíceis. sintoma de EB, feridas abertas que podem não cicatrizar.” Kopelan também comentou que "hoje é um marco importante para aqueles que vivem com EB juncional, já que Filsuvez é o primeiro tratamento aprovado pela FDA para esta variante da doença. Quero agradecer a Chiesi por seus anos de estreita colaboração com a debra of America e seus dedicação e compromisso em trazer uma opção de tratamento para aqueles com EB distrófica e juncional. Também quero agradecer aos pacientes que participaram dos ensaios clínicos para concretizar esta opção terapêutica."

Filsuvez foi previamente aprovado em junho de 2022 pela Comissão Europeia para o tratamento de feridas cutâneas em adultos e crianças, com 6 meses ou mais, com JEB e DEB.

Indicação e informações importantes de segurança

Indicação O gel tópico Filsuvez é indicado para o tratamento de feridas associadas à epidermólise bolhosa distrófica e juncional em pacientes adultos e pediátricos com 6 meses de idade ou mais.

Informações importantes de segurançaAvisos e precauções

Foram relatadas hipersensibilidade local e reações cutâneas em pacientes tratados com Filsuvez, incluindo urticária e dermatite. Se ocorrerem sinais ou sintomas de hipersensibilidade, interrompa o uso imediatamente e inicie a terapia apropriada.

Reações adversasA reação adversa mais comumente relatada em ensaios clínicos foi prurido e dor no local de aplicação da ferida. (7,3%).

Informações sobre aconselhamento do paciente

Consulte as informações de prescrição para obter instruções de administração.

Para relatar SUSPEITAS DE REAÇÕES ADVERSAS, entre em contato com Amryt Pharmaceuticals DAC pelo telefone 1-855-303-2347 ou FDA pelo telefone 1-800-FDA-1088 ou www.fda.gov/medwatch.

Sobre Epidermólise Bolhosa A Epidermólise Bolhosa (EB) é um grupo raro e devastador de doenças hereditárias da pele, membranas mucosas e revestimentos epiteliais internos, caracterizadas por extrema fragilidade da pele e desenvolvimento de bolhas. Pacientes com formas graves de EB sofrem de bolhas crônicas graves, ulcerações e cicatrizes na pele, cicatrizes mutilantes nas mãos e pés, contraturas articulares, estenoses do esôfago e membranas mucosas, alto risco de desenvolver carcinomas de células escamosas agressivos, infecções e risco de morte prematura. A oportunidade de mercado global para EB é estimada pela Empresa em mais de US$ 1,0 bilhão.

Sobre o gel tópico FilsuvezO gel tópico Filsuvez® (triterpenos de bétula) é um medicamento que é utilizado em adultos e crianças com 6 meses ou mais com epidermólise bolhosa (EB). Filsuvez contém um extrato seco de duas espécies de casca de bétula que consiste em substâncias naturais conhecidas como triterpenos, incluindo betulina, ácido betulínico, eritrodiol, lupeol e ácido oleanólico. Filsuvez está disponível na forma de gel que deve ser aplicado na superfície da ferida com uma espessura de aproximadamente 1 mm e coberto por um penso. O medicamento também pode ser aplicado diretamente no curativo.

Sobre o ensaio EASEO ensaio EASE (NCT03068780) é o maior ensaio global de Fase 3 já realizado em pacientes com EB, realizado em 58 locais em 28 países. É composto por uma fase duplo-cega, randomizada e controlada de 3 meses, seguida por uma fase aberta de braço único de 24 meses. Pacientes com feridas alvo de BE com tamanho entre 10 e 50cm2 que estiveram presentes por > 21 dias e < 9 meses foram randomizados na fase duplo-cego para estudar o tratamento em uma proporção de 1:1 e curativos aplicados de acordo com o padrão de atendimento . 223 pacientes foram incluídos no estudo, incluindo 156 pacientes pediátricos. Dos que completaram a fase duplo-cega, 100% entraram na fase aberta de acompanhamento de segurança. O objetivo primário do estudo foi comparar a eficácia do gel tópico Filsuvez versus o gel de controle de acordo com a proporção de pacientes com fechamento completo da ferida alvo dentro de 45 dias de tratamento. O desfecho primário foi alcançado com significância estatística (valor p = 0,013). Embora os principais desfechos secundários não tenham alcançado significância estatística, foram observadas diversas diferenças favoráveis.

Sobre a Chiesi Global Rare DiseasesA Chiesi Global Rare Diseases é uma unidade de negócios do Grupo Chiesi. criada para fornecer terapias e soluções inovadoras para pessoas afetadas por doenças raras. Como empresa familiar, o Grupo Chiesi se esforça para criar um mundo onde seja comum ter uma terapia para todas as doenças e atua como uma força para o bem, para a sociedade e para o planeta. O objectivo da unidade Global de Doenças Raras é garantir a igualdade de acesso para que o maior número possível de pessoas possa experimentar a sua vida mais plena. A unidade colabora com a comunidade de doenças raras em todo o mundo para dar voz às pessoas carentes no sistema de saúde.

Para mais informações, visite www.chiesirarediseases.com.

Sobre o Grupo ChiesiA Chiesi é um grupo biofarmacêutico internacional focado em pesquisa que desenvolve e comercializa soluções terapêuticas inovadoras em saúde respiratória, doenças raras e cuidados especializados. A missão da empresa é melhorar a qualidade de vida das pessoas e agir de forma responsável em relação à comunidade e ao meio ambiente.

Ao mudar seu status legal para uma Corporação de Benefícios na Itália, nos EUA e na França, o compromisso da Chiesi em criar o valor partilhado para a sociedade como um todo é juridicamente vinculativo e central para a tomada de decisões em toda a empresa. Como Empresa B certificada desde 2019, fazemos parte de uma comunidade global de empresas que atendem a elevados padrões de impacto social e ambiental. A empresa pretende atingir emissões líquidas zero de gases de efeito estufa (GEE) até 2035.

Com mais de 85 anos de experiência, a Chiesi está sediada em Parma (Itália), opera em 31 países e conta com mais de 6.500 funcionários. O centro de pesquisa e desenvolvimento do Grupo em Parma funciona ao lado de outros 6 importantes centros de P&D na França, nos EUA, no Canadá, na China, no Reino Unido e na Suécia.

Para mais informações, visite www.chiesi.com

Sobre a debradebra of America (debra) é uma organização sem fins lucrativos dedicada a melhorar a vida de indivíduos e famílias afetadas pela Epidermólise Bolhosa (EB), uma doença genética rara. A organização integra serviços diretos, defesa, educação e pesquisa para promover mudanças significativas para os pacientes com EB. A epidermólise bolhosa é caracterizada por pele frágil, propensa a bolhas dolorosas devido a pequenas fricções. A debra fornece recursos vitais, constrói comunidades e impulsiona pesquisas para aliviar os desafios associados à EB, apoiando pacientes e seus entes queridos. Com um compromisso de longa data com a conscientização e o estudo do EB, a debra é um pilar de apoio. Ao unir cuidadores, defensores e apoiantes, a organização prevê um futuro onde os fardos da EB serão aliviados, capacitando as pessoas afectadas a levarem uma vida de maior conforto. Para obter mais informações sobre debra, visite www.debra.org.

Fonte: Chiesi Global Rare Diseases

Postou : 2023-12-20 04:15

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