FDA aprobă gelul topic Filsuvez (triterpene de mesteacăn) pentru tratamentul epidermolizei buloase

Urmăriți Drugslib pe

FDA aprobă gelul topic Filsuvez (triterpene de mesteacăn) pentru tratamentul epidermolizei buloase

BOSTON, 19 decembrie 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chiesi Global Rare Diseases, o unitate de afaceri a Grupului Chiesi înființată pentru a furniza terapii și soluții inovatoare pentru persoanele afectate de boli rare, a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat gelul topic Filsuvez® (triterpene de mesteacăn) pentru tratamentul rănilor cu grosime parțială în pacienți cu vârsta de 6 luni și peste cu epidermoliza buloasă joncțională (JEB) și epidermoliza buloasă distrofică (DEB). Filsuvez este primul tratament aprobat pentru rănile asociate cu JEB, o formă rară, moderată până la severă de EB, cu vezicule care încep în copilărie. Filsuvez s-a alăturat portofoliului Chiesi ca parte a acordului încheiat în timpul achiziției Amryt Pharma în ianuarie a acestui an.

EB este o boală de piele moștenită debilitantă care face ca pielea unei persoane să fie atât de fragilă încât poate fi rănită. doar de la atingere. Această tulburare rară, cronică și tulburătoare afectează sugari, copii și adulți și este intens dureroasă; veziculele recurente și rănile cronice pot duce la dureri intolerabile cu mobilitate limitată. Viața cu EB implică provocări zilnice de navigat, inclusiv răni cu vindecare lentă cu risc de infecție și schimbări dureroase de pansament.

Filsuvez se administrează la domiciliu, permițând integrarea în rutinele existente de tratament. Filsuvez este aplicat local pe rană la fiecare schimbare de pansament.

„La Chiesi Global Rare Diseases suntem motivați de nevoia de a atenua poverile cu care se confruntă comunitatea bolilor rare, oferind terapii și soluții inovatoare care abordează problemele debilitante. nevoi nesatisfăcute.” Giacomo Chiesi, șeful Chiesi Global Rare Diseases, a declarat: „Suntem recunoscători pentru sprijinul celor care trăiesc cu EB și al îngrijitorilor lor dedicați, care ne-a permis să ajungem la această aprobare de referință FDA și să oferim cu mândrie Filsuvez ca un soluție pentru îngrijirea rănilor.”

Brett Kopelan, Director Executiv, Debra of America, a adăugat: „Decizia FDA de a aproba Filsuvez oferă celor care trăiesc cu EB o opțiune de tratament sigură și eficientă pentru cele mai proeminente și dificile. simptom al EB, răni deschise care s-ar putea să nu se vindece.” Kopelan a mai comentat că „azi marchează o piatră de hotar importantă pentru cei care trăiesc cu EB joncțională, deoarece Filsuvez este primul tratament aprobat de FDA pentru această variantă a bolii. Vreau să-i mulțumesc lui Chiesi pentru anii de colaborare strânsă cu Debra of America și cu ei. dăruire și angajament de a prezenta o opțiune de tratament pentru cei cu EB distrofică și joncțională. De asemenea, vreau să mulțumesc pacienților care au participat la studiile clinice pentru a aduce această opțiune terapeutică la bun sfârșit.”

Filsuvez a fost aprobat anterior. în iunie 2022 de către Comisia Europeană pentru tratamentul rănilor cutanate la adulți și copii, cu vârsta de 6 luni și peste, atât cu JEB, cât și cu DEB.

Indicații și informații importante privind siguranța

p>

Indicație Gelul topic Filsuvez este indicat pentru tratamentul rănilor asociate cu epidermoliza buloasă distrofică și joncțională la pacienții adulți și copii cu vârsta de 6 luni și peste.

Informații importante despre siguranțăAvertismente și precauții

S-au raportat hipersensibilitate locală și reacții cutanate la pacienții tratați cu Filsuvez, inclusiv urticarie și dermatită. Dacă apar semne sau simptome de hipersensibilitate, întrerupeți imediat utilizarea și începeți terapia adecvată.

Reacții adverseReacția adversă cel mai frecvent raportată în studiile clinice a fost pruritul și durerea la locul de aplicare a plăgii. (7,3%).

Informații de consiliere pentru pacient

Vă rugăm să consultați Informațiile de prescripție pentru instrucțiuni de administrare.

Pentru a raporta REACȚII ADVERSE SUSPECTATE, contactați Amryt Pharmaceuticals DAC la 1-855-303-2347 sau FDA la 1-800-FDA-1088 sau www.fda.gov/medwatch.

Despre Epidermoliza buloasă Epidermoliza buloasă (EB) este un grup rar și devastator de afecțiuni ereditare ale pielii, mucoaselor și căptușelilor epiteliale interne, caracterizate prin fragilitate extremă a pielii și dezvoltarea veziculelor. Pacienții cu forme severe de EB suferă de vezicule severe, cronice, ulcerații și cicatrici ale pielii, cicatrici mutilante ale mâinilor și picioarelor, contracturi articulare, stricturi ale esofagului și membranelor mucoase, un risc ridicat de a dezvolta carcinoame spinocelulare agresive, infecții și risc de deces prematur. Oportunitatea de piață globală pentru EB este estimată de Companie la peste 1,0 miliarde USD.

Despre gelul topic FilsuvezGelul topic Filsuvez® (triterpene de mesteacăn) este un medicament care este utilizat la adulți și copii cu vârsta de 6 luni sau mai mult cu epidermoliza buloasă (EB). Filsuvez conține un extract uscat din două specii de scoarță de mesteacăn format din substanțe naturale cunoscute sub numele de triterpene, inclusiv betulina, acidul betulinic, eritrodiolul, lupeolul și acidul oleanolic. Filsuvez este disponibil sub formă de gel care trebuie aplicat pe suprafața plăgii la o grosime de aproximativ 1 mm și acoperit cu un pansament. Medicamentul poate fi, de asemenea, aplicat direct pe pansamentul plăgii.

Despre trial EASEStudiul EASE (NCT03068780) este cel mai mare studiu global de fază 3 efectuat vreodată la pacienți cu EB, efectuat pe 58 de site-uri din 28 de țări. Acesta cuprinde o fază controlată, randomizată, dublu-orb, de 3 luni, urmată de o fază deschisă, cu un singur braț, de 24 de luni. Pacienții cu răni țintă EB cu dimensiunea cuprinsă între 10 și 50 cm2 care au fost prezenți timp de > 21 de zile și < 9 luni au fost randomizați în faza dublu-orb pentru a studia tratamentul într-un raport de 1:1 și pansamente aplicate conform standardului de îngrijire . În studiu au fost înrolați 223 de pacienți, inclusiv 156 de copii și adolescenți. Dintre cei care au finalizat faza dublu-orb, 100% au intrat în faza deschisă de urmărire a siguranței. Obiectivul principal al studiului a fost compararea eficacității gelului topic Filsuvez față de gelul martor în funcție de proporția de pacienți cu închiderea completă a plăgii țintă în decurs de 45 de zile de la tratament. Obiectivul primar a fost atins cu semnificație statistică (valoarea p = 0,013). Deși obiectivele secundare cheie nu au atins semnificație statistică, au fost observate o serie de diferențe favorabile.

Despre Chiesi Global Rare DiseasesChiesi Global Rare Diseases este o unitate de afaceri a Grupului Chiesi stabilit pentru a oferi terapii și soluții inovatoare pentru persoanele afectate de boli rare. Ca afacere de familie, Grupul Chiesi se străduiește să creeze o lume în care este comun să existe o terapie pentru toate bolile și să acționeze ca o forță spre bine, pentru societate și planetă. Scopul unității Global Rare Diseases este de a asigura accesul egal, astfel încât cât mai mulți oameni să poată experimenta cea mai împlinită viață. Unitatea colaborează cu comunitatea bolilor rare din întreaga lume pentru a oferi vocea persoanelor defavorizate din sistemul de sănătate.

Pentru mai multe informații, vizitați www.chiesirarediseases.com.

Despre Grupul ChiesiChiesi este un grup internațional de produse biofarmaceutice, axat pe cercetare, care dezvoltă și comercializează soluții terapeutice inovatoare în sănătatea respiratorie, boli rare și îngrijire de specialitate. Misiunea companiei este să îmbunătățească calitatea vieții oamenilor și să acționeze în mod responsabil atât față de comunitate, cât și față de mediu.

Prin schimbarea statutului său legal într-o corporație Benefit în Italia, SUA și Franța, angajamentul Chiesi de a crea valoarea comună pentru societate în ansamblu este obligatorie din punct de vedere juridic și esențială pentru luarea deciziilor la nivel de companie. În calitate de B Corp certificat din 2019, facem parte dintr-o comunitate globală de afaceri care îndeplinesc standarde înalte de impact social și de mediu. Compania își propune să atingă emisiile nete de gaze cu efect de seră (GHG) până în 2035.

Cu peste 85 de ani de experiență, Chiesi are sediul central în Parma (Italia), operează în 31 de țări și numără peste 6.500 de angajati. Centrul de cercetare și dezvoltare al grupului din Parma lucrează alături de alte 6 centre importante de cercetare și dezvoltare din Franța, SUA, Canada, China, Marea Britanie și Suedia.

Pentru mai multe informații, vizitați www.chiesi.com

p>

Despre debradebra of America (debra) este o organizație nonprofit dedicată îmbunătățirii vieții persoanelor și familiilor afectate de Epidermolysis Bullosa (EB), o boală genetică rară. Organizația integrează servicii directe, advocacy, educație și cercetare pentru a promova schimbări semnificative pentru pacienții cu EB. Epidermoliza buloasă se caracterizează prin piele fragilă predispusă la vezicule dureroase din cauza frecării minore. debra oferă resurse vitale, construiește comunitatea și conduce cercetarea pentru a atenua provocările asociate cu EB, sprijinind pacienții și pe cei dragi. Cu un angajament de lungă durată față de conștientizarea și studiul EB, debra este un pilon de sprijin. Prin unirea îngrijitorilor, susținătorilor și susținătorilor, organizația își imaginează un viitor în care poverile EB sunt ridicate, dând putere celor afectați să ducă o viață mai confortabilă. Pentru mai multe informații despre debra, vizitați www.debra.org.

Sursa: Chiesi Global Rare Diseases

Postat : 2023-12-20 04:15

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare