FDA, Epidermolizis Bülloza Tedavisinde Filsuvez (huş triterpenleri) Topikal Jeli Onayladı

Drugslib'i takip edin

FDA, Epidermolizis Bülloza Tedavisinde Filsuvez (huş triterpenleri) Topikal Jeli Onayladı

BOSTON, 19 Aralık 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chiesi Global Nadir Hastalıklar, Nadir hastalıklardan etkilenen insanlara yenilikçi tedaviler ve çözümler sunmak üzere kurulan Chiesi Grubunun bir iş birimi, bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) kısmi kalınlıktaki yaraların tedavisi için Filsuvez® (huş triterpenleri) topikal jelini onayladığını duyurdu. Kavşaksal Epidermolizis Bülloza (JEB) ve Distrofik Epidermolizis Bülloza (DEB) hastası 6 ay ve üzeri hastalar. Filsuvez, bebeklik döneminde başlayan kabarcıklarla birlikte nadir, orta-şiddetli bir EB formu olan JEB ile ilişkili yaralar için onaylanmış ilk tedavidir. Filsuvez, bu yılın Ocak ayında Amryt Pharma'nın satın alınması sırasında varılan anlaşmanın bir parçası olarak Chiesi portföyüne katıldı.

EB, kişinin cildinin yaralanabilecek kadar hassas olmasına neden olan, zayıflatıcı kalıtsal bir cilt hastalığıdır. sadece dokunuştan. Bu nadir, kronik ve sıkıntı verici hastalık bebekleri, çocukları ve yetişkinleri etkiler ve oldukça acı vericidir; tekrarlayan kabarcıklar ve kronik yaralar, hareket kabiliyetinin kısıtlı olduğu, dayanılmaz ağrıya neden olabilir. EB ile yaşamak, enfeksiyon riski taşıyan yavaş iyileşen yaralar ve ağrılı pansuman değişiklikleri de dahil olmak üzere günlük zorluklar gerektirir.

Filsuvez evde uygulanarak mevcut tedavi rutinlerine entegrasyona olanak tanır. Filsuvez, her pansuman değişiminde yaraya topikal olarak uygulanır.

"Chiesi Global Nadir Hastalıklar olarak, zayıflatıcı sorunlara yönelik yenilikçi tedaviler ve çözümler sunarak nadir hastalıklar topluluğunda karşılaşılan yükleri hafifletme ihtiyacından hareket ediyoruz. karşılanmamış ihtiyaçlar." Chiesi Küresel Nadir Hastalıklar Başkanı Giacomo Chiesi şunları söyledi: "EB ile yaşayanlara ve onların kendini adamış bakıcılarına, bu dönüm noktası niteliğindeki FDA onayına ulaşmamıza ve Filsuvez'i gururla sunmamıza olanak tanıyan desteklerinden dolayı minnettarız. yara bakımı yönetimi için çözüm.”

Debra of America İdari Direktörü Brett Kopelan şunları ekledi: "FDA'nın Filsuvez'i onaylama kararı, EB ile yaşayanlara, en belirgin ve zor durumlar için güvenli ve etkili bir tedavi seçeneği sunuyor. EB belirtisi, iyileşmeyebilecek açık yaralar.” Kopelan ayrıca şu yorumu yaptı: "Filsuvez, hastalığın bu varyantı için FDA onaylı ilk tedavi olduğu için bugün, bağlantısal EB ile yaşayanlar için önemli bir dönüm noktasıdır. Chiesi'ye, Amerika'nın Debra'sı ile yıllarca süren yakın işbirliğinden dolayı teşekkür etmek istiyorum. Distrofik ve jonksiyonel EB hastaları için bir tedavi seçeneğini öne çıkarma konusunda kararlılık ve bağlılık. Ayrıca bu tedavi seçeneğini hayata geçirmek için klinik araştırmalara katılan hastalara da teşekkür etmek istiyorum."

Filsuvez daha önce onaylanmıştı. Haziran 2022'de Avrupa Komisyonu tarafından yetişkinlerde ve 6 aylık ve daha büyük çocuklarda cilt yaralarının hem JEB hem de DEB ile tedavisi için.

Endikasyon ve Önemli Güvenlik Bilgileri

Endikasyon Filsuvez topikal jel, 6 aylık ve daha büyük yetişkin ve pediatrik hastalarda distrofik ve jonksiyonel epidermolizis bülloza ile ilişkili yaraların tedavisinde endikedir.

< Strong>Önemli Güvenlik BilgileriUyarılar ve Önlemler

Filsuvez ile tedavi edilen hastalarda ürtiker ve dermatit dahil lokal aşırı duyarlılık ve cilt reaksiyonları rapor edilmiştir. Aşırı duyarlılık belirtileri veya semptomları ortaya çıkarsa, kullanımı derhal bırakın ve uygun tedaviye başlayın.

Advers ReaksiyonlarKlinik çalışmalarda en sık bildirilen advers reaksiyon, yara uygulama bölgesinde kaşıntı ve ağrıdır. (%7,3).

Hasta Danışmanlık Bilgileri

Uygulama talimatları için lütfen Reçete Bilgilerine bakın.

Rapor vermek için ŞÜPHELİ ADVERS REAKSİYONLAR, 1-855-303-2347 numaralı telefondan Amryt Pharmaceuticals DAC veya 1-800-FDA-1088 numaralı telefondan FDA veya www.fda.gov/medwatch ile iletişime geçin.

Hakkında Epidermolizis Bülloza (EB), aşırı cilt kırılganlığı ve kabarcık gelişimi ile karakterize, cilt, mukoza zarları ve iç epitel astarlarında görülen nadir ve yıkıcı bir kalıtsal bozukluk grubudur. Şiddetli EB formları olan hastalar, ciltte şiddetli, kronik kabarcıklanma, ülserasyon ve yara izi, el ve ayaklarda sakatlayıcı yara izleri, eklem kontraktürleri, yemek borusu ve mukoza zarlarında darlıklar, agresif skuamöz hücreli karsinom gelişme riski yüksektir. enfeksiyonlar ve erken ölüm riski. EB için küresel pazar fırsatının Şirket tarafından 1,0 milyar doların üzerinde olduğu tahmin edilmektedir.

Filsuvez topikal jel hakkındaFilsuvez® (huş triterpenleri) topikal jel, yetişkinlerde ve epidermolizis bülloza (EB) hastası olan 6 ay ve üzeri çocuklarda kullanılır. Filsuvez, betulin, betulinik asit, eritrodiol, lupeol ve oleanolik asit dahil olmak üzere triterpenler olarak bilinen doğal olarak oluşan maddelerden oluşan iki tür huş ağacı kabuğundan elde edilen kuru bir ekstrakt içerir. Filsuvez, yara yüzeyine yaklaşık 1 mm kalınlığında uygulanması ve yara örtüsü ile kapatılması gereken jel halinde mevcuttur. İlaç doğrudan yara pansumanına da uygulanabilir.

EASE Denemesi HakkındaEASE denemesi (NCT03068780), EB hastalarında gerçekleştirilen şimdiye kadarki en büyük küresel Faz 3 denemesidir. 28 ülkede 58 tesiste. 3 aylık çift-kör, randomize kontrollü bir aşamadan ve ardından 24 aylık açık etiketli, tek kollu bir aşamadan oluşur. Boyutu 10 ila 50 cm2 arasında olan ve > 21 gün ve < 9 ay boyunca mevcut olan EB hedef yaraları olan hastalar, tedaviyi 1:1 oranında incelemek ve bakım standardına göre uygulanan yara pansumanlarını incelemek üzere çift kör fazda randomize edildi. . Araştırmaya 156'sı pediyatrik hasta olmak üzere 223 hasta katıldı. Çift kör aşamayı tamamlayanların %100'ü açık etiketli güvenlik takip aşamasına girmiştir. Denemenin birincil son noktası, tedaviden sonraki 45 gün içinde hedef yaranın tamamen kapandığı hastaların oranına göre Filsuvez topikal jelinin etkinliğini kontrol jeliyle karşılaştırmaktı. Birincil son noktaya istatistiksel anlamlılıkla ulaşıldı (p-değeri = 0,013). Temel ikincil son noktalar istatistiksel anlamlılığa ulaşmasa da, bir takım olumlu farklılıklar gözlemlendi.

Chiesi Global Nadir Hastalıklar HakkındaChiesi Global Nadir Hastalıklar, Chiesi Grubunun bir iş birimidir. Nadir hastalıklardan etkilenen insanlara yenilikçi tedaviler ve çözümler sunmak için kuruldu. Bir aile şirketi olarak Chiesi Grubu, tüm hastalıkların tedavisinin yaygın olduğu ve toplum ve gezegen için iyilik için bir güç olarak hareket ettiği bir dünya yaratmaya çalışmaktadır. Küresel Nadir Hastalıklar biriminin hedefi, mümkün olduğu kadar çok insanın en tatmin edici yaşamı yaşayabilmesi için eşit erişim sağlamaktır. Birim, sağlık sistemindeki yetersiz hizmet alan kişilerin sesini duyurmak için dünya genelindeki nadir hastalıklar topluluğuyla işbirliği yapıyor.

Daha fazla bilgi için www.chiesirarediseases.com adresini ziyaret edin.

Chiesi Grubu HakkındaChiesi, solunum sağlığı, nadir hastalıklar ve özel bakım alanlarında yenilikçi terapötik çözümler geliştiren ve pazarlayan uluslararası, araştırma odaklı bir biyofarmasötik grubudur. Şirketin misyonu insanların yaşam kalitesini iyileştirmek ve hem topluma hem de çevreye karşı sorumlu bir şekilde hareket etmektir.

İtalya, ABD ve Fransa'daki yasal statüsünü Benefit Corporation olarak değiştirerek Chiesi'nin taahhütü; Bir bütün olarak toplum için paylaşılan değer, yasal olarak bağlayıcıdır ve şirket çapındaki karar alma süreçlerinin merkezinde yer alır. 2019'dan bu yana sertifikalı bir B Corp olarak, yüksek sosyal ve çevresel etki standartlarını karşılayan küresel bir işletmeler topluluğunun parçasıyız. Şirket, 2035 yılına kadar Net Sıfır sera gazı (GHG) emisyonuna ulaşmayı hedefliyor.

85 yılı aşkın tecrübesiyle Chiesi'nin merkezi Parma'da (İtalya) bulunmaktadır, 31 ülkede faaliyet göstermektedir ve 6.500'den fazla ülkede faaliyet göstermektedir. çalışanlar. Grubun Parma'daki araştırma ve geliştirme merkezi, Fransa, ABD, Kanada, Çin, İngiltere ve İsveç'teki diğer 6 önemli Ar-Ge merkeziyle birlikte çalışmaktadır.

Daha fazla bilgi için lütfen www.chiesi.com adresini ziyaret edin

p>

Debra hakkında Amerika'nın debrası (debra), nadir bir genetik bozukluk olan Epidermolizis Bülloza'dan (EB) etkilenen bireylerin ve ailelerin yaşamlarını iyileştirmeye adanmış, kar amacı gütmeyen bir kuruluştur. Kuruluş, EB hastaları için anlamlı değişimi teşvik etmek amacıyla doğrudan hizmetleri, savunuculuğu, eğitimi ve araştırmayı entegre etmektedir. Epidermolizis Bülloza, küçük sürtünmelerden kaynaklanan ağrılı kabarcıklara eğilimli hassas cilt ile karakterizedir. debra, hastaları ve sevdiklerini destekleyerek EB ile ilgili zorlukları hafifletmek için hayati kaynaklar sağlar, topluluk oluşturur ve araştırmaları yönlendirir. EB farkındalığına ve çalışmalarına uzun süredir bağlı olan Debra, desteğin temel direğidir. Kuruluş, bakıcıları, savunucuları ve destekçileri bir araya getirerek EB'nin yüklerinin ortadan kalktığı ve etkilenenlerin daha rahat bir yaşam sürmesine olanak tanıyan bir gelecek hayal ediyor. Debra hakkında daha fazla bilgi için www.debra.org adresini ziyaret edin.

Kaynak: Chiesi Global Nadir Hastalıklar

Gönderildi : 2023-12-20 04:15

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler