وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على العلاج الأول لفرفرية نقص الصفيحات التخثرية الخلقية

اتبع Drugslib على

تمت مراجعته طبيًا بواسطة كارمن بوب، BPharm. تم آخر تحديث في 14 تشرين الثاني (نوفمبر) 2023.

بقلم لوري سولومون مراسل HealthDay

الاثنين، 13 نوفمبر 2023 - وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Adzynma، وهو أول منتج بروتيني مؤتلف موصوف للعلاج الوقائي أو العلاج ببدائل الإنزيم عند الطلب (ERT) لدى المرضى البالغين والأطفال المصابين بفرفرية نقص الصفيحات الخثارية الخلقية. (cTTP).

Adzynma هو شكل مؤتلف منقى من إنزيم ADAMTS13 الذي يعزز المستويات المنخفضة للإنزيم الناقص لدى المرضى الذين يعانون من cTTP. بالنسبة لعلاج ERT الوقائي، يتم إعطاء Adzynma عن طريق الوريد مرة واحدة كل أسبوعين؛ بالنسبة لـ ERT عند الطلب، يتم إعطاؤه مرة واحدة يوميًا. وشملت الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا الصداع، والإسهال، والصداع النصفي، وآلام البطن، والغثيان، وعدوى الجهاز التنفسي العلوي، والدوخة، والقيء.

استندت مراجعة الأولوية، والمسار السريع، والموافقة المخصصة للأيتام إلى نتائج تجربة تم فيها تعيين 46 مريضًا بشكل عشوائي لتلقي ستة أشهر من العلاج إما باستخدام علاجات Adzynma أو العلاجات المعتمدة على البلازما (الفترة 1)، ثم تم تقاطعهم إلى العلاج الآخر لمدة ستة أشهر (الفترة 2). تم تحديد فعالية Adzynma بناءً على حدوث أحداث TTP ومظاهر TTP، بالإضافة إلى حدوث الحاجة إلى جرعات تكميلية.

"تعكس موافقة اليوم تقدمًا مهمًا في تطوير خيارات العلاج التي تشتد الحاجة إليها للمرضى المصابين بهذا الاضطراب الذي يهدد الحياة،" بيتر ماركس، دكتور في الطب، حاصل على دكتوراه، ومدير مركز إدارة الأغذية والعقاقير للتقييم والأبحاث البيولوجية، قال في بيان. "تظل إدارة الغذاء والدواء ملتزمة التزامًا عميقًا بجهودنا للمساعدة في تسهيل تطوير علاجات آمنة وفعالة للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة والموافقة عليها."

تم منح الموافقة على عقار Adzynma لشركة Takeda Pharmaceuticals.

مزيد من المعلومات

إخلاء المسؤولية: توفر البيانات الإحصائية في المقالات الطبية اتجاهات عامة ولا تتعلق بالأفراد. يمكن أن تختلف العوامل الفردية بشكل كبير. اطلب دائمًا المشورة الطبية المخصصة لاتخاذ قرارات الرعاية الصحية الفردية.

المصدر: هيلث داي

نشر : 2023-11-14 07:13

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية