FDA schvaluje první léčbu vrozené trombotické trombocytopenické purpury

Sledujte Drugslib

Lékařsky zkontrolováno Carmen Pope, BPharm. Naposledy aktualizováno 14. listopadu 2023.

Od Lori Solomon HealthDay Reporter

PONDĚLÍ, 13. listopadu 2023 – Úřad pro potraviny a léčiva USA schválil Adzynma, první rekombinantní proteinový produkt indikovaný pro profylaktickou nebo enzymovou substituční terapii (ERT) na vyžádání u dospělých a dětských pacientů s vrozenou trombotickou trombocytopenickou purpurou (cTTP).

Adzynma je purifikovaná rekombinantní forma enzymu ADAMTS13, která zvyšuje nízké hladiny deficitního enzymu u pacientů s cTTP. Pro profylaktickou ERT se Adzynma podává intravenózně jednou za dva týdny; u ERT na vyžádání se podává jednou denně. Mezi nejčastější nežádoucí účinky patřily bolesti hlavy, průjem, migréna, bolesti břicha, nevolnost, infekce horních cest dýchacích, závratě a zvracení.

Prioritní přezkum, rychlý postup a schválení pro vzácná onemocnění vycházelo z výsledků studie, ve které bylo 46 pacientů náhodně rozděleno tak, aby dostávali šestiměsíční léčbu buď Adzynma, nebo terapií založenou na plazmě (období 1), poté přešli přejít na jinou léčbu po dobu šesti měsíců (období 2). Účinnost přípravku Adzynma byla stanovena na základě výskytu příhod TTP a projevů TTP a také na základě výskytu potřeby doplňkových dávek.

"Dnešní schválení odráží důležitý pokrok ve vývoji tolik potřebných možností léčby pro pacienty postižené touto život ohrožující poruchou," Peter Marks, M.D., Ph.D., ředitel FDA Center for Biologics Evaluation and Research, uvedl v prohlášení. "FDA zůstává hluboce odhodlána v našem úsilí pomoci usnadnit vývoj a schvalování bezpečných a účinných terapií pro pacienty se vzácnými chorobami."

Schválení Adzynma bylo uděleno společnosti Takeda Pharmaceuticals.

Další informace

Odmítnutí odpovědnosti: Statistická data v lékařských článcích poskytují obecné trendy a netýkají se jednotlivců. Jednotlivé faktory se mohou velmi lišit. Při individuálních rozhodnutích o zdravotní péči vždy vyhledejte osobní lékařskou pomoc.

Zdroj: HealthDay

Vyslán : 2023-11-14 07:13

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova