FDA genehmigt erste Behandlung für angeborene thrombotische thrombozytopenische Purpura

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Medizinisch überprüft von Carmen Pope, BPharm. Zuletzt aktualisiert am 14. November 2023.

Von Lori Solomon HealthDay Reporter

MONTAG, 13. November 2023 – Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat Adzynma zugelassen, das erste rekombinante Proteinprodukt, das für die prophylaktische oder bedarfsgesteuerte Enzymersatztherapie (ERT) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit angeborener thrombotischer thrombozytopenischer Purpura indiziert ist (cTTP).

Adzynma ist eine gereinigte rekombinante Form des ADAMTS13-Enzyms, das die niedrigen Spiegel des defizienten Enzyms bei Patienten mit cTTP erhöht. Zur prophylaktischen ERT wird Adzynma alle zwei Wochen intravenös verabreicht; Bei der On-Demand-ERT wird sie einmal täglich verabreicht. Zu den häufigsten Nebenwirkungen gehörten Kopfschmerzen, Durchfall, Migräne, Bauchschmerzen, Übelkeit, Infektionen der oberen Atemwege, Schwindel und Erbrechen.

Die vorrangige Prüfung, der beschleunigte Weg und die Orphan-Designated-Zulassung basierten auf den Ergebnissen einer Studie, in der 46 Patienten nach dem Zufallsprinzip einer sechsmonatigen Behandlung entweder mit Adzynma oder plasmabasierten Therapien (Zeitraum 1) zugeteilt und dann gekreuzt wurden Übergang zur anderen Behandlung für sechs Monate (Periode 2). Die Wirksamkeit von Adzynma wurde anhand der Häufigkeit von TTP-Ereignissen und TTP-Manifestationen sowie der Häufigkeit der Notwendigkeit zusätzlicher Dosen bestimmt.

„Die heutige Zulassung spiegelt wichtige Fortschritte bei der Entwicklung dringend benötigter Behandlungsoptionen für Patienten wider, die von dieser lebensbedrohlichen Erkrankung betroffen sind“, sagte Peter Marks, M.D., Ph.D., Direktor des FDA Center for Biologics Evaluation and Research, sagte in einer Erklärung. „Die FDA engagiert sich weiterhin intensiv für unsere Bemühungen, die Entwicklung und Zulassung sicherer und wirksamer Therapien für Patienten mit seltenen Krankheiten zu erleichtern.“

Die Zulassung für Adzynma wurde Takeda Pharmaceuticals erteilt.

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Quelle: HealthDay

Gesendet : 2023-11-14 07:13

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