Η FDA εγκρίνει την πρώτη θεραπεία για τη συγγενή θρομβωτική θρομβοπενική πορφύρα

Ακολουθήστε το Drugslib

Ιατρικά ελεγμένο από την Carmen Pope, BPharm. Τελευταία ενημέρωση στις 14 Νοεμβρίου 2023.

Από τον δημοσιογράφο Lori Solomon HealthDay

ΔΕΥΤΕΡΑ, 13 Νοεμβρίου 2023 -- Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ ενέκρινε το Adzynma, το πρώτο προϊόν ανασυνδυασμένης πρωτεΐνης που ενδείκνυται για προφυλακτική ή κατ' απαίτηση θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης (ERT) σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς με συγγενή θρομβωτική θρομβοπενική πορφύρα (cTTP).

Το Adzynma είναι μια καθαρισμένη ανασυνδυασμένη μορφή του ενζύμου ADAMTS13 που ενισχύει τα χαμηλά επίπεδα του ανεπαρκούς ενζύμου σε ασθενείς με cTTP. Για την προφυλακτική ΕΡΤ, το Adzynma χορηγείται ενδοφλεβίως μία φορά κάθε δεύτερη εβδομάδα. για την ΕΡΤ κατ' απαίτηση χορηγείται μία φορά την ημέρα. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες περιελάμβαναν πονοκέφαλο, διάρροια, ημικρανία, κοιλιακό άλγος, ναυτία, λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος, ζάλη και έμετο.

Η ανασκόπηση προτεραιότητας, η γρήγορη διαδρομή και η ορφανή έγκριση βασίστηκαν σε αποτελέσματα από μια δοκιμή στην οποία 46 ασθενείς ανατέθηκαν τυχαία για να λάβουν θεραπεία έξι μηνών είτε με θεραπείες Adzynma είτε με πλάσμα (περίοδος 1), και στη συνέχεια διασταυρώθηκαν πέρα από την άλλη θεραπεία για έξι μήνες (περίοδος 2). Η αποτελεσματικότητα του Adzynma προσδιορίστηκε με βάση τη συχνότητα εμφάνισης συμβάντων TTP και εκδηλώσεων TTP, καθώς και τη συχνότητα εμφάνισης της ανάγκης για συμπληρωματικές δόσεις.

"Η σημερινή έγκριση αντικατοπτρίζει σημαντική πρόοδο στην ανάπτυξη των πολύ απαραίτητων επιλογών θεραπείας για ασθενείς που επηρεάζονται από αυτή την απειλητική για τη ζωή διαταραχή," Peter Marks, M.D., Ph.D., διευθυντής του FDA Center for Biologics Evaluation and Research, είπε σε δήλωση. "Ο FDA παραμένει βαθιά αφοσιωμένος στις προσπάθειές μας να συμβάλει στη διευκόλυνση της ανάπτυξης και έγκρισης ασφαλών και αποτελεσματικών θεραπειών για ασθενείς με σπάνιες ασθένειες."

Έγκριση της Adzynma χορηγήθηκε στην Takeda Pharmaceuticals.

Περισσότερες πληροφορίες

Αποποίηση ευθυνών: Τα στατιστικά δεδομένα σε ιατρικά άρθρα παρέχουν γενικές τάσεις και δεν αφορούν μεμονωμένα άτομα. Οι μεμονωμένοι παράγοντες μπορεί να διαφέρουν πολύ. Πάντα να αναζητάτε εξατομικευμένες ιατρικές συμβουλές για μεμονωμένες αποφάσεις υγειονομικής περίθαλψης.

Πηγή: HealthDay

Δημοσιεύτηκε : 2023-11-14 07:13

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά