La FDA aprueba el primer tratamiento para la púrpura trombocitopénica trombótica congénita
Por Lori Solomon, reportera de HealthDay
LUNES, 13 de noviembre de 2023: La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó Adzynma, el primer producto de proteína recombinante indicado para la terapia de reemplazo enzimático (TRE) profiláctica o a demanda en pacientes adultos y pediátricos con púrpura trombocitopénica trombótica congénita (cTTP).
Adzynma es una forma recombinante purificada de la enzima ADAMTS13 que mejora los niveles bajos de la enzima deficiente en pacientes con cTTP. Para la TRE profiláctica, Adzynma se administra por vía intravenosa una vez cada dos semanas; para la ERT a demanda, se administra una vez al día. Los efectos secundarios más comunes incluyeron dolor de cabeza, diarrea, migraña, dolor abdominal, náuseas, infección del tracto respiratorio superior, mareos y vómitos.
La revisión prioritaria, la vía rápida y la aprobación designada como huérfano se basaron en los resultados de un ensayo en el que 46 pacientes fueron asignados al azar para recibir seis meses de tratamiento con Adzynma o terapias basadas en plasma (período 1), luego se cruzaron al otro tratamiento durante seis meses (período 2). La eficacia de Adzynma se determinó en función de la incidencia de eventos de PTT y manifestaciones de PTT, así como de la incidencia de la necesidad de dosis suplementarias.
"La aprobación de hoy refleja un progreso importante en el desarrollo de opciones de tratamiento muy necesarias para los pacientes afectados por este trastorno potencialmente mortal", dijo Peter Marks, M.D., Ph.D., director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA, dijo en un comunicado. "La FDA sigue profundamente comprometida con nuestros esfuerzos para ayudar a facilitar el desarrollo y la aprobación de terapias seguras y efectivas para pacientes con enfermedades raras".
Se concedió la aprobación de Adzynma a Takeda Pharmaceuticals.
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Fuente: HealthDay
Al corriente : 2023-11-14 07:13
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