La FDA approuve le premier traitement du purpura thrombopénique thrombotique congénital

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Évalué médicalement par Carmen Pope, BPharm. Dernière mise à jour le 14 novembre 2023.

Par Lori Solomon HealthDay Reporter

LUNDI 13 novembre 2023 -- La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé Adzynma, le premier produit à base de protéines recombinantes indiqué pour le traitement enzymatique substitutif (TES) prophylactique ou à la demande chez les patients adultes et pédiatriques atteints de purpura thrombocytopénique thrombotique congénital. (cTTP).

Adzynma est une forme recombinante purifiée de l'enzyme ADAMTS13 qui améliore les faibles niveaux de l'enzyme déficiente chez les patients atteints de cTTP. Pour l'ERT prophylactique, Adzynma est administré par voie intraveineuse une fois toutes les deux semaines ; pour l'ERT à la demande, il est administré une fois par jour. Les effets secondaires les plus courants comprenaient des maux de tête, de la diarrhée, des migraines, des douleurs abdominales, des nausées, des infections des voies respiratoires supérieures, des étourdissements et des vomissements.

L'examen prioritaire, la procédure accélérée et l'approbation désignée comme orphelin étaient basés sur les résultats d'un essai dans lequel 46 patients ont été assignés au hasard pour recevoir six mois de traitement avec Adzynma ou des thérapies à base de plasma (période 1), puis croisés passer à l'autre traitement pendant six mois (période 2). L'efficacité d'Adzynma a été déterminée sur la base de l'incidence des événements et des manifestations du TTP, ainsi que de l'incidence du besoin de doses supplémentaires.

"L'approbation d'aujourd'hui reflète des progrès importants dans le développement d'options de traitement indispensables pour les patients touchés par cette maladie potentiellement mortelle", a déclaré Peter Marks, M.D., Ph.D., directeur du Centre d'évaluation et de recherche sur les produits biologiques de la FDA. a déclaré dans un communiqué. "La FDA reste profondément engagée dans nos efforts visant à faciliter le développement et l'approbation de thérapies sûres et efficaces pour les patients atteints de maladies rares."

L'approbation d'Adzynma a été accordée à Takeda Pharmaceuticals.

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Source : Journée Santé

Publié : 2023-11-14 07:13

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