FDA Menyetujui Pengobatan Pertama untuk Purpura Trombositopenik Trombotik Bawaan

Ikuti Drugslib di

Ditinjau secara medis oleh Carmen Pope, BPharm. Terakhir diperbarui pada 14 November 2023.

Oleh Lori Solomon HealthDay Reporter

SENIN, 13 November 2023 -- Badan Pengawas Obat dan Makanan A.S. telah menyetujui Adzynma, produk protein rekombinan pertama yang diindikasikan untuk terapi penggantian enzim (ERT) profilaksis atau sesuai permintaan pada pasien dewasa dan anak-anak dengan purpura trombositopenik trombotik kongenital (cttp).

Adzynma adalah bentuk rekombinan murni dari enzim ADAMTS13 yang meningkatkan rendahnya tingkat kekurangan enzim pada pasien dengan cTTP. Untuk ERT profilaksis, Adzynma diberikan secara intravena setiap dua minggu sekali; untuk ERT berdasarkan permintaan, ini diberikan sekali sehari. Efek samping yang paling umum termasuk sakit kepala, diare, migrain, sakit perut, mual, infeksi saluran pernapasan atas, pusing, dan muntah.

Tinjauan prioritas, jalur cepat, dan persetujuan untuk anak yatim piatu didasarkan pada hasil uji coba di mana 46 pasien secara acak ditugaskan untuk menerima pengobatan selama enam bulan dengan terapi Adzynma atau terapi berbasis plasma (periode 1), kemudian disilangkan beralih ke pengobatan lain selama enam bulan (periode 2). Efektivitas Adzynma ditentukan berdasarkan kejadian kejadian TTP dan manifestasi TTP, serta kejadian kebutuhan dosis tambahan.

"Persetujuan hari ini mencerminkan kemajuan penting dalam pengembangan pilihan pengobatan yang sangat dibutuhkan bagi pasien yang terkena gangguan yang mengancam jiwa ini," Peter Marks, M.D., Ph.D., direktur Pusat Evaluasi dan Penelitian Biologi FDA, mengatakan dalam sebuah pernyataan. "FDA tetap berkomitmen dalam upaya kami membantu memfasilitasi pengembangan dan persetujuan terapi yang aman dan efektif untuk pasien dengan penyakit langka."

Persetujuan Adzynma diberikan kepada Takeda Pharmaceuticals.

Informasi Lebih Lanjut

Penafian: Data statistik dalam artikel medis memberikan tren umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu bisa sangat bervariasi. Selalu mencari saran medis yang dipersonalisasi untuk keputusan perawatan kesehatan individu.

Sumber: Hari Kesehatan

Diposting : 2023-11-14 07:13

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer