La FDA approva il primo trattamento per la porpora trombotica trombocitopenica congenita

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Revisionato dal punto di vista medico da Carmen Pope, BPharm. Ultimo aggiornamento il 14 novembre 2023.

Di Lori Solomon HealthDay Reporter

LUNEDI 13 novembre 2023 -- La Food and Drug Administration statunitense ha approvato Adzynma, il primo prodotto proteico ricombinante indicato per la terapia sostitutiva enzimatica (ERT) profilattica o su richiesta in pazienti adulti e pediatrici affetti da porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP).

Adzynma è una forma ricombinante purificata dell'enzima ADAMTS13 che migliora i bassi livelli dell'enzima carente nei pazienti con cTTP. Per la ERT profilattica, Adzynma viene somministrato per via endovenosa una volta ogni due settimane; per l'ERT su richiesta, viene somministrato una volta al giorno. Gli effetti collaterali più comuni includevano mal di testa, diarrea, emicrania, dolore addominale, nausea, infezione del tratto respiratorio superiore, vertigini e vomito.

La revisione prioritaria, la procedura accelerata e l'approvazione della designazione orfana si basavano sui risultati di uno studio in cui 46 pazienti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere sei mesi di trattamento con Adzynma o terapie a base di plasma (periodo 1), quindi incrociati passare all’altro trattamento per sei mesi (periodo 2). L'efficacia di Adzynma è stata determinata in base all'incidenza degli eventi e delle manifestazioni di TTP, nonché all'incidenza della necessità di dosi supplementari.

"L'approvazione odierna riflette importanti progressi nello sviluppo di opzioni terapeutiche estremamente necessarie per i pazienti affetti da questa malattia pericolosa per la vita," Peter Marks, M.D., Ph.D., direttore del Centro per la valutazione e la ricerca biologica della FDA, detto in un comunicato. "La FDA resta profondamente impegnata nei nostri sforzi per contribuire a facilitare lo sviluppo e l'approvazione di terapie sicure ed efficaci per i pazienti affetti da malattie rare."

L'approvazione di Adzynma è stata concessa a Takeda Pharmaceuticals.

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Fonte: HealthDay

Pubblicato : 2023-11-14 07:13

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