FDA、先天性血栓性血小板減少性紫斑病の初の治療法を承認

BPharm の Carmen Pope によって医学的にレビューされています。最終更新日は 2023 年 11 月 14 日です。

Lori Solomon HealthDay レポーター

2023 年 11 月 13 日、月曜日 -- 米国食品医薬品局は、先天性血栓性血小板減少性紫斑病の成人および小児患者における予防またはオンデマンドの酵素補充療法 (ERT) を適応とする初の組換えタンパク質製品である Adzynma を承認しました。 (cTTP)。

Adzynma は、cTTP 患者の欠損酵素レベルを増強する ADAMTS13 酵素の精製された組換え型です。予防的 ERT の場合、Adzynma は 2 週間に 1 回静脈内投与されます。オンデマンド ERT の場合、1 日 1 回投与されます。最も一般的な副作用には、頭痛、下痢、片頭痛、腹痛、吐き気、上気道感染症、めまい、嘔吐などが含まれます。

優先審査、ファストトラック、および孤児指定承認は、46 人の患者を無作為にアジンマまたは血漿ベースの治療 (期間 1) のいずれかで 6 か月間治療するように割り当てられ、その後交差された試験の結果に基づいています。 6か月間（期間2）他の治療に移ります。 Adzynma の有効性は、TTP イベントと TTP 発現の発生率、および追加投与の必要性の発生率に基づいて決定されました。

「今日の承認は、この生命を脅かす疾患に罹患している患者にとって切望されていた治療選択肢の開発における重要な進歩を反映しています。」と FDA 生物製剤評価研究センター所長のピーター・マークス医学博士は述べています。と声明で述べた。「FDA は、希少疾患患者に対する安全で効果的な治療法の開発と承認を促進するための取り組みに引き続き深く取り組んでいきます。」

Adzynma の承認は武田薬品工業に与えられました。

詳細情報

免責事項: 医学論文の統計データは一般的な傾向を提供するものであり、個人に関係するものではありません。個々の要因は大きく異なる可能性があります。個々の医療上の決定については、常に個別の医学的アドバイスを求めてください。

出典: HealthDay

投稿しました : 2023-11-14 07:13

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