FDA Nyetujoni Perawatan Pertama kanggo Purpura Thrombotic Thrombotic Congenital

Tindakake Drugslib ing

Dideleng kanthi medis dening Carmen Pope, BPharm. Dianyari pungkasan ing Nov 14, 2023.

Dening Lori Solomon HealthDay Reporter

SENIN, 13 Nov. 2023 -- Administrasi Pangan lan Narkoba AS wis nyetujoni Adzynma, produk protein rekombinan pisanan sing dituduhake kanggo terapi penggantian enzim (ERT) profilaksis utawa on-demand ing pasien diwasa lan bocah kanthi purpura trombositopenik trombotik kongenital. (cTTP).

Adzynma minangka wangun rekombinan sing diresiki saka enzim ADAMTS13 sing nambah tingkat kurang enzim sing kurang ing pasien karo cTTP. Kanggo ERT prophylactic, Adzynma diterbitake intravena sapisan saben minggu liyane; kanggo on-demand ERT, diwenehake saben dina. Efek samping sing paling umum kalebu sirah, diare, migren, nyeri weteng, mual, infeksi saluran napas ndhuwur, pusing, lan muntah.

Tinjauan prioritas, jalur cepet, lan persetujuan sing ditunjuk kanggo yatim piatu adhedhasar asil saka uji coba ing ngendi 46 pasien ditugasake kanthi acak kanggo nampa perawatan nem sasi kanthi terapi Adzynma utawa adhedhasar plasma (periode 1), banjur nyabrang. menyang perawatan liyane kanggo nem sasi (periode 2). Efektivitas Adzynma ditemtokake adhedhasar kedadeyan TTP lan manifestasi TTP, uga kedadeyan kabutuhan dosis tambahan.

"Persetujuan dina iki nggambarake kemajuan penting ing pangembangan pilihan perawatan sing dibutuhake banget kanggo pasien sing kena pengaruh kelainan sing ngancam nyawa iki," Peter Marks, M.D., Ph.D., direktur Pusat Evaluasi lan Riset Biologis FDA, ngandika ing statement. "FDA tetep setya banget ing upaya kita kanggo nggampangake pangembangan lan persetujuan terapi sing aman lan efektif kanggo pasien sing nandhang penyakit langka."

Persetujuan Adzynma diwenehake menyang Takeda Pharmaceuticals.

Informasi Liyane

Disclaimer: Data statistik ing artikel medis nyedhiyakake tren umum lan ora ana hubungane karo individu. Faktor individu bisa beda-beda banget. Tansah golek saran medis khusus kanggo keputusan perawatan kesehatan individu.

Sumber: Health Day

Dikirim : 2023-11-14 07:13

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer