FDA, 선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증에 대한 첫 번째 치료법 승인

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BPharm Carmen Pope가 의학적으로 검토함. 2023년 11월 14일에 최종 업데이트되었습니다.

작성: Lori Solomon HealthDay Reporter

2023년 11월 13일 월요일 -- 미국 식품의약국(FDA)은 선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증이 있는 성인 및 소아 환자의 예방적 또는 주문형 효소 대체 요법(ERT)을 위해 표시된 최초의 재조합 단백질 제품인 Adzynma를 승인했습니다. (cTTP).

애진마(Adzynma)는 cTTP 환자의 낮은 수준의 결핍된 효소를 강화하는 ADAMTS13 효소의 정제된 재조합 형태입니다. 예방적 ERT의 경우 Adzynma는 격주로 1회 정맥 투여됩니다. 주문형 ERT의 경우 하루에 한 번 관리됩니다. 가장 흔한 부작용으로는 두통, 설사, 편두통, 복통, 메스꺼움, 상기도 감염, 현기증, 구토 등이 있었습니다.

우선 심사, 신속 심사 및 희귀 지정 승인은 46명의 환자를 무작위로 배정하여 Adzynma 또는 혈장 기반 치료법(1기)으로 6개월간 치료를 받은 후 교차 치료를 받은 임상시험의 결과를 기반으로 했습니다. 6개월 동안 다른 치료법으로 전환합니다(기간 2). Adzynma의 유효성은 TTP 사례 및 TTP 발현 발생률은 물론 보충 용량의 필요성 발생률을 기준으로 결정되었습니다.

"오늘의 승인은 생명을 위협하는 이 질환을 앓고 있는 환자들에게 절실히 필요한 치료 옵션 개발에 있어 중요한 진전을 반영합니다."라고 FDA 생물의약품 평가 및 연구 센터 소장인 Peter Marks 박사는 말했습니다. 성명에서 말했다. "FDA는 희귀 질환 환자를 위한 안전하고 효과적인 치료법의 개발과 승인을 촉진하기 위한 우리의 노력에 깊이 전념하고 있습니다."

다케다제약이 아진마 승인을 받았습니다.

추가 정보

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출처: HealthDay

게시됨 : 2023-11-14 07:13

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