FDA Meluluskan Rawatan Pertama untuk Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura

Ikuti Drugslib di

Disemak secara perubatan oleh Carmen Pope, BPharm. Kemas kini terakhir pada 14 Nov 2023.

Oleh Lori Solomon HealthDay Reporter

ISNIN, 13 Nov. 2023 -- Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan A.S. telah meluluskan Adzynma, produk protein rekombinan pertama yang ditunjukkan untuk terapi penggantian enzim (ERT) profilaksis atau atas permintaan dalam pesakit dewasa dan kanak-kanak dengan purpura trombositopenik trombotik kongenital (cTTP).

Adzynma ialah bentuk rekombinan yang disucikan bagi enzim ADAMTS13 yang meningkatkan tahap rendah enzim kekurangan pada pesakit dengan cTTP. Untuk ERT profilaksis, Adzynma ditadbir secara intravena sekali setiap minggu; untuk ERT atas permintaan, ia ditadbir sekali sehari. Kesan sampingan yang paling biasa termasuk sakit kepala, cirit-birit, migrain, sakit perut, loya, jangkitan saluran pernafasan atas, pening dan muntah.

Semakan keutamaan, laluan pantas dan kelulusan yang ditetapkan oleh anak yatim adalah berdasarkan keputusan daripada percubaan di mana 46 pesakit ditugaskan secara rawak untuk menerima rawatan selama enam bulan dengan sama ada Adzynma atau terapi berasaskan plasma (tempoh 1), kemudian diselang ke rawatan lain selama enam bulan (tempoh 2). Keberkesanan Adzynma ditentukan berdasarkan kejadian kejadian TTP dan manifestasi TTP, serta kejadian keperluan untuk dos tambahan.

"Kelulusan hari ini mencerminkan kemajuan penting dalam pembangunan pilihan rawatan yang sangat diperlukan untuk pesakit yang terjejas oleh gangguan yang mengancam nyawa ini," Peter Marks, M.D., Ph.D., pengarah Pusat FDA untuk Penilaian dan Penyelidikan Biologi, berkata dalam satu kenyataan. "FDA kekal komited dalam usaha kami untuk membantu memudahkan pembangunan dan kelulusan terapi yang selamat dan berkesan untuk pesakit yang menghidap penyakit jarang."

Kelulusan Adzynma telah diberikan kepada Takeda Pharmaceuticals.

Maklumat Lanjut

Penafian: Data statistik dalam artikel perubatan memberikan trend umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu boleh berbeza-beza. Sentiasa dapatkan nasihat perubatan yang diperibadikan untuk keputusan penjagaan kesihatan individu.

Sumber: HealthDay

Disiarkan : 2023-11-14 07:13

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular