FDA keurt eerste behandeling goed voor congenitale trombotische trombocytopenische purpura

Volg Drugslib op

Medisch beoordeeld door Carmen Pope, BPHarm. Laatst bijgewerkt op 14 november 2023.

Door Lori Solomon HealthDay Reporter

MAANDAG 13 november 2023 -- De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft Adzynma goedgekeurd, het eerste recombinante eiwitproduct dat is geïndiceerd voor profylactische of on-demand enzymvervangingstherapie (ERT) bij volwassen en pediatrische patiënten met aangeboren trombotische trombocytopenische purpura (cTTP).

Adzynma is een gezuiverde recombinante vorm van het ADAMTS13-enzym dat de lage niveaus van het deficiënte enzym verhoogt bij patiënten met cTTP. Voor profylactische ERT wordt Adzynma eenmaal per twee weken intraveneus toegediend; voor ERT op aanvraag wordt het eenmaal daags toegediend. De meest voorkomende bijwerkingen waren hoofdpijn, diarree, migraine, buikpijn, misselijkheid, infectie van de bovenste luchtwegen, duizeligheid en braken.

De prioriteitsbeoordeling, versnelde goedkeuring en goedkeuring als weesgeneesmiddel waren gebaseerd op de resultaten van een onderzoek waarin 46 patiënten willekeurig werden toegewezen aan zes maanden behandeling met Adzynma of plasmagebaseerde therapieën (periode 1), en vervolgens gekruiste gedurende zes maanden over naar de andere behandeling (periode 2). De werkzaamheid van Adzynma werd bepaald op basis van de incidentie van TTP-gebeurtenissen en TTP-manifestaties, evenals de incidentie van de noodzaak van aanvullende doses.

"De goedkeuring van vandaag weerspiegelt belangrijke vooruitgang in de ontwikkeling van broodnodige behandelingsopties voor patiënten die getroffen zijn door deze levensbedreigende aandoening," Peter Marks, M.D., Ph.D., directeur van het FDA Center for Biologics Evaluation and Research, zei in een verklaring. "De FDA blijft zeer betrokken bij onze inspanningen om de ontwikkeling en goedkeuring van veilige en effectieve therapieën voor patiënten met zeldzame ziekten te helpen vergemakkelijken."

Goedkeuring van Adzynma werd verleend aan Takeda Pharmaceuticals.

Meer informatie

Disclaimer: Statistische gegevens in medische artikelen geven algemene trends weer en hebben geen betrekking op individuen. Individuele factoren kunnen sterk variëren. Vraag altijd persoonlijk medisch advies voor individuele beslissingen over de gezondheidszorg.

Bron: HealthDay

Geplaatst : 2023-11-14 07:13

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden