FDA zatwierdza pierwsze leczenie wrodzonej zakrzepowej plamicy małopłytkowej

Śledź Drugslib na

Przegląd medyczny przeprowadzony przez Carmen Pope, BPharm. Ostatnia aktualizacja: 14 listopada 2023 r.

Autor: Lori Solomon Reporterka HealthDay

PONIEDZIAŁEK, 13 listopada 2023 r. — Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła Adzynmę, pierwszy produkt zawierający rekombinowane białko wskazany do stosowania w profilaktyce lub na żądanie enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) u dorosłych i dzieci z wrodzoną zakrzepową plamicą małopłytkową (cTTP).

Adzynma to oczyszczona, rekombinowana postać enzymu ADAMTS13, która zwiększa niski poziom niedoboru enzymu u pacjentów z cTTP. W celu profilaktycznej ERT Adzynma jest podawana dożylnie raz na dwa tygodnie; w przypadku ERT na żądanie jest on podawany raz dziennie. Najczęstsze działania niepożądane obejmowały ból głowy, biegunkę, migrenę, ból brzucha, nudności, infekcję górnych dróg oddechowych, zawroty głowy i wymioty.

Przegląd priorytetów, przyspieszona ścieżka i zatwierdzenie leku jako leku sierocego opierały się na wynikach badania, w którym 46 pacjentów przydzielono losowo do grupy otrzymującej sześciomiesięczne leczenie produktem Adzynma lub terapiami opartymi na osoczu (okres 1), a następnie skrzyżowano na inne leczenie na sześć miesięcy (okres 2). Skuteczność preparatu Adzynma określono na podstawie częstości występowania zdarzeń i objawów TTP, a także częstości występowania potrzeby stosowania dawek uzupełniających.

„Dzisiejsze zatwierdzenie odzwierciedla ważny postęp w opracowywaniu bardzo potrzebnych opcji leczenia pacjentów dotkniętych tym zagrażającym życiu schorzeniem” – Peter Marks, doktor medycyny, dyrektor Centrum Oceny i Badań Biologicznych FDA, – napisano w oświadczeniu. „FDA pozostaje głęboko zaangażowana w nasze wysiłki mające na celu ułatwienie rozwoju i zatwierdzania bezpiecznych i skutecznych terapii pacjentów z rzadkimi chorobami.”

Zgoda Adzynma została udzielona firmie Takeda Pharmaceuticals.

Więcej informacji

Zastrzeżenie: Dane statystyczne zawarte w artykułach medycznych przedstawiają ogólne trendy i nie dotyczą poszczególnych osób. Indywidualne czynniki mogą się znacznie różnić. Zawsze zasięgaj spersonalizowanej porady lekarskiej w przypadku podejmowania indywidualnych decyzji dotyczących opieki zdrowotnej.

Źródło: Dzień Zdrowia

Wysłano : 2023-11-14 07:13

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe