FDA aprova primeiro tratamento para púrpura trombocitopênica trombótica congênita

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Revisado clinicamente por Carmen Pope, BPharm. Última atualização em 14 de novembro de 2023.

Por Lori Solomon HealthDay Reporter

SEGUNDA-FEIRA, 13 de novembro de 2023 – A Food and Drug Administration dos EUA aprovou Adzynma, o primeiro produto de proteína recombinante indicado para terapia de reposição enzimática (TRE) profilática ou sob demanda em pacientes adultos e pediátricos com púrpura trombocitopênica trombótica congênita (cTTP).

Adzynma é uma forma recombinante purificada da enzima ADAMTS13 que aumenta os níveis baixos da enzima deficiente em pacientes com TTPc. Para TRE profilática, Adzynma é administrado por via intravenosa uma vez a cada duas semanas; para TRE sob demanda, é administrado uma vez ao dia. Os efeitos colaterais mais comuns incluíram dor de cabeça, diarreia, enxaqueca, dor abdominal, náusea, infecção do trato respiratório superior, tontura e vômito.

A revisão prioritária, o processo rápido e a aprovação para designação de órfãos basearam-se nos resultados de um ensaio no qual 46 pacientes foram designados aleatoriamente para receber seis meses de tratamento com Adzynma ou terapias à base de plasma (período 1), depois cruzados para o outro tratamento por seis meses (período 2). A eficácia do Adzynma foi determinada com base na incidência de eventos de PTT e manifestações de PTT, bem como na incidência da necessidade de doses suplementares.

"A aprovação de hoje reflete um progresso importante no desenvolvimento de opções de tratamento muito necessárias para pacientes afetados por esse distúrbio potencialmente fatal", disse Peter Marks, M.D., Ph.D., diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA, disse em um comunicado. "A FDA continua profundamente comprometida com os nossos esforços para ajudar a facilitar o desenvolvimento e a aprovação de terapias seguras e eficazes para pacientes com doenças raras."

A aprovação do Adzynma foi concedida à Takeda Pharmaceuticals.

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Fonte: HealthDay

Postou : 2023-11-14 07:13

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