FDA aprobă primul tratament pentru purpura trombocitopenică congenitală
De Lori Solomon Reporter HealthDay
LUNI, 13 noiembrie 2023 -- Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente a aprobat Adzynma, primul produs proteic recombinat indicat pentru terapia de substituție enzimatică (ERT) profilactică sau la cerere la pacienții adulți și copii cu purpură trombocitopenică trombotică congenitală (cTTP).
Adzynma este o formă recombinată purificată a enzimei ADAMTS13 care mărește nivelurile scăzute ale enzimei deficitare la pacienții cu cTTP. Pentru ERT profilactic, Adzynma se administrează intravenos o dată la două săptămâni; pentru ERT la cerere, se administrează o dată pe zi. Cele mai frecvente efecte secundare au inclus dureri de cap, diaree, migrene, dureri abdominale, greață, infecții ale tractului respirator superior, amețeli și vărsături.
Evaluarea prioritară, calea rapidă și aprobarea desemnată de orfani s-au bazat pe rezultatele unui studiu în care 46 de pacienți au fost desemnați aleatoriu pentru a primi șase luni de tratament fie cu Adzynma, fie cu terapii pe bază de plasmă (perioada 1), apoi au fost încrucișați trece la celălalt tratament timp de șase luni (perioada 2). Eficacitatea Adzynma a fost determinată pe baza incidenței evenimentelor TTP și a manifestărilor TTP, precum și a incidenței necesității de doze suplimentare.
„Aprobarea de astăzi reflectă un progres important în dezvoltarea opțiunilor de tratament atât de necesare pentru pacienții afectați de această tulburare care pune viața în pericol”, Peter Marks, M.D., Ph.D., director al Centrului FDA pentru Evaluare și Cercetare Biologică, a spus într-o declarație. „FDA rămâne profund angajată în eforturile noastre de a ajuta la facilitarea dezvoltării și aprobării de terapii sigure și eficiente pentru pacienții cu boli rare.”
Aprobarea Adzynma a fost acordată Takeda Pharmaceuticals.
Postat : 2023-11-14 07:13 S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni. Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.Citeşte mai mult
Declinare de responsabilitate
Cuvinte cheie populare