FDA одобрило первый метод лечения врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпуры

Следите за Drugslib на

Медицинская проверка Кармен Поуп, BPharm. Последнее обновление: 14 ноября 2023 г.

Лори Соломон, репортер HealthDay

ПОНЕДЕЛЬНИК, 13 ноября 2023 г. — Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило Adzynma, первый рекомбинантный белковый продукт, показанный для профилактической или по требованию заместительной ферментной терапии (ФЗТ) у взрослых и детей с врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпурой. (cTTP).

Адзинма представляет собой очищенную рекомбинантную форму фермента ADAMTS13, которая повышает низкие уровни дефицитного фермента у пациентов с cTTP. Для профилактической ФЗТ Адзинму вводят внутривенно один раз в две недели; для ФЗТ по требованию ее вводят один раз в день. Наиболее распространенными побочными эффектами были головная боль, диарея, мигрень, боль в животе, тошнота, инфекции верхних дыхательных путей, головокружение и рвота.

Приоритетный пересмотр, ускоренный процесс и одобрение для сирот были основаны на результатах исследования, в котором 46 пациентов были случайным образом распределены для получения шестимесячного лечения либо Адзинмой, либо терапией на основе плазмы (период 1), а затем перекрестно перешёл на другое лечение на шесть месяцев (период 2). Эффективность Адзинмы определяли на основании частоты случаев ТТП и проявлений ТТП, а также частоты необходимости в дополнительных дозах.

«Сегодняшнее одобрение отражает важный прогресс в разработке столь необходимых вариантов лечения для пациентов, страдающих этим опасным для жизни заболеванием», — Питер Маркс, доктор медицинских наук, директор Центра оценки и исследования биологических препаратов FDA, говорится в заявлении. «FDA по-прежнему глубоко привержено нашим усилиям по содействию разработке и одобрению безопасных и эффективных методов лечения пациентов с редкими заболеваниями».

Одобрение препарата «Адзынма» было получено компанией Takeda Pharmaceuticals.

Дополнительная информация

Отказ от ответственности: Статистические данные в медицинских статьях отражают общие тенденции и не касаются отдельных лиц. Индивидуальные факторы могут сильно различаться. Всегда обращайтесь за индивидуальной медицинской консультацией для принятия индивидуальных медицинских решений.

Источник: HealthDay

Опубликовано : 2023-11-14 07:13

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова