FDA, Konjenital Trombotik Trombositopenik Purpura'nın İlk Tedavisini Onayladı

Drugslib'i takip edin

Tıbbi olarak Carmen Pope, BPharm tarafından incelendi. En son 14 Kasım 2023'te güncellendi.

Yazan: Lori Solomon HealthDay Muhabiri

PAZARTESİ, 13 Kasım 2023 -- ABD Gıda ve İlaç İdaresi, konjenital trombotik trombositopenik purpuralı yetişkin ve pediatrik hastalarda profilaktik veya isteğe bağlı enzim replasman tedavisi (ERT) için endike olan ilk rekombinant protein ürünü olan Adzynma'yı onayladı. (cTTP).

Adzynma, cTTP'li hastalarda eksik enzimin düşük seviyelerini artıran ADAMTS13 enziminin saflaştırılmış bir rekombinant formudur. Profilaktik ERT için Adzynma iki haftada bir intravenöz olarak uygulanır; isteğe bağlı ERT için günde bir kez uygulanır. En sık görülen yan etkiler baş ağrısı, ishal, migren, karın ağrısı, bulantı, üst solunum yolu enfeksiyonu, baş dönmesi ve kusmaydı.

Öncelik incelemesi, hızlı izleme ve yetim olarak belirlenen onay, 46 hastanın rastgele olarak Adzynma veya plazma bazlı tedavilerle altı aylık tedavi (dönem 1) almak üzere atandığı ve ardından çaprazlandığı bir çalışmanın sonuçlarına dayanıyordu. altı ay süreyle diğer tedaviye geçildi (dönem 2). Adzynma'nın etkinliği, TTP olaylarının ve TTP belirtilerinin görülme sıklığının yanı sıra ek dozlara duyulan ihtiyacın görülme sıklığına göre belirlendi.

FDA Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi Direktörü Peter Marks, M.D., Ph.D., "Bugünkü onay, yaşamı tehdit eden bu bozukluktan etkilenen hastalar için çok ihtiyaç duyulan tedavi seçeneklerinin geliştirilmesinde önemli ilerlemeyi yansıtıyor." bir açıklamada söyledi. "FDA, nadir hastalıkları olan hastalar için güvenli ve etkili tedavilerin geliştirilmesini ve onaylanmasını kolaylaştırmaya yardımcı olma çabalarımıza derinden bağlı kalmaya devam ediyor."

Adzynma'nın onayı Takeda Pharmaceuticals'a verildi.

Daha Fazla Bilgi

Sorumluluk reddi beyanı: Tıbbi makalelerdeki istatistiksel veriler genel eğilimleri sağlar ve bireylere ait değildir. Bireysel faktörler büyük ölçüde değişebilir. Bireysel sağlık hizmeti kararları için daima kişiselleştirilmiş tıbbi tavsiye alın.

Kaynak: HealthDay

Gönderildi : 2023-11-14 07:13

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler