FDA схвалило перше лікування вродженої тромботичної тромбоцитопенічної пурпури

Підпишіться на Drugslib

Медичний огляд Кармен Поуп, BPharm. Востаннє оновлено 14 листопада 2023 р.

Репортер Лорі Соломон HealthDay

ПОНЕДІЛОК, 13 листопада 2023 р. — Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США схвалило Adzynma, перший рекомбінантний білковий продукт, призначений для профілактичної або за потреби ферментної замісної терапії (ЗЗТ) у дорослих і дітей із вродженою тромботичною тромбоцитопенічною пурпурою. (cTTP).

Adzynma — це очищена рекомбінантна форма ферменту ADAMTS13, яка підвищує низькі рівні дефіцитного ферменту у пацієнтів із cTTP. Для профілактичної ФЗТ Adzynma вводять внутрішньовенно один раз на два тижні; для ERT за вимогою його вводять один раз на день. Найпоширенішими побічними ефектами були головний біль, діарея, мігрень, біль у животі, нудота, інфекції верхніх дихальних шляхів, запаморочення та блювота.

Пріоритетний огляд, пришвидшене лікування та схвалення як сиріт базувалися на результатах випробування, у якому 46 пацієнтів було випадковим чином розподілено на шість місяців лікування Adzynma або терапією на основі плазми (період 1), а потім перехресно до іншого лікування протягом шести місяців (період 2). Ефективність Adzynma визначали на основі частоти подій ТТП і проявів ТТП, а також частоти потреби в додаткових дозах.

«Сьогоднішнє схвалення відображає важливий прогрес у розробці вкрай необхідних варіантів лікування для пацієнтів, уражених цим небезпечним для життя розладом», — Пітер Маркс, доктор медичних наук, доктор філософії, директор Центру оцінки та дослідження біологічних препаратів FDA, йдеться в заяві. «FDA залишається глибоко відданим нашим зусиллям сприяти розробці та затвердженню безпечних і ефективних методів лікування пацієнтів з рідкісними захворюваннями».

Схвалення Adzynma було надано Takeda Pharmaceuticals.

Додаткова інформація

Відмова від відповідальності: статистичні дані в медичних статтях містять загальні тенденції та не стосуються окремих осіб. Індивідуальні фактори можуть сильно відрізнятися. Завжди звертайтеся за індивідуальною медичною порадою для прийняття індивідуальних рішень щодо охорони здоров’я.

Джерело: HealthDay

Опубліковано : 2023-11-14 07:13

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова