توافق إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) (Emapalumab-LZSG) كأول علاج على الإطلاق للبالغين والأطفال المصابين بمتلازمة تنشيط البلاعم في مرض الثبات

اتبع Drugslib على
28 يونيو ، 2025-أعلنت Sobi اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على gamifant (Emapalumab-LZSG) لعلاج مرضى الكبار (المولود حديث الولادة وكبار السن) مع مرحلة ما لا يزال مختلطًا في الدم ، بما في ذلك مرض الكريستورات (HLH). (SJIA) ، مع استجابة غير كافية أو عدم تحمل الجلوكورتيكويدات ، أو مع MAS المتكررة.

"مع خبرتنا في الخلايا اللمفاوية اللمفاوية في الدم الأولية ، فإننا نتفهم إلحاح إدارة MAS بسرعة لتحسين نتائج المرضى" ، قال Guido Oelkers ، الرئيس التنفيذي في Sobi. "يعد Gamifant بالفعل علاجًا راسخًا يحدث فرقًا ذا معنى للمرضى الذين يعانون من HLH الأولي ، ومع هذه الموافقة ، نحن متحمسون لفرصة التأثير الإيجابي للمرضى المتأثرين من MAS في مرض الثبات".

تعتمد الموافقة على نتائج البيانات المجمعة من دراستين محوريتين ، دراسة المرحلة 3 (NCT05001737). كان 54 في المائة (21/39) من المرضى استجابة كاملة في الأسبوع 8 ، و 82 ٪ (32/39) حققوا مغفرة MAS السريرية (VAS ≤1 سم) في الأسبوع 8. كانت السلامة والتحمل متسقة مع الدراسات السريرية السابقة. في المرضى الذين يعانون من HLH/MAS في مرض الثبات ، كانت الأحداث السلبية الأكثر شيوعًا (≥20 ٪) هي الالتهابات الفيروسية ، بما في ذلك عدوى الفيروس الخلوي أو إعادة التنشيط ، والطفح الجلدي.

"إن مرض ماائل ، هو مضاعفات خطيرة وربما تهدد الحياة ، تتميز بفرط الالتهاب الشديد ، وفي بعض الحالات ، فشل متعدد المناطق" ، قال ألكسي أ. جروم ، دكتوراه في الطب ، أستاذ طب الأطفال ، قسم الأبحاث في قسم أمراض الروماتيزم ، المركز الطبي للمستشفيات للأطفال في سينسيناتي. "العديد من المرضى الذين تأثروا بـ MAS-مع الأطفال الصغار والبالغين-احتياجات طبية كبيرة غير الملباة. مع Gamifant الآن كأول علاج معتمد من إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) ، لدينا خيار علاجي جديد يساعد على السيطرة لا يزال التهاب المفاصل مجهول السبب في الأحداث ومرض البالغين. HLH/MAS هو اضطراب جهازي نادر من انترفيرون غاما (IFNY) يقود فرط الالتهاب مع المظاهر السريرية الشائعة مثل الحمى المستمرة العالية ، والفيريتين المرتفعة ، والسيتوبينياس ، والخلق ، وخلل الكبد.

Gamifant ، وهو غاما إنترفيرون (IFNγ) - هو الجسم المضاد المحتجز ، هو العلاج الأول والوحيد المعتمد من إدارة الأغذية والعقاقير للمرضى البالغين والأطفال (حديثي الولادة وكبار السن) الذين يعانون من HLH الأولية مع U. مؤشر على gamifant (emapalumab-lzsg)

حول متلازمة تنشيط البلاعم (MAS)

متلازمة تنشيط البلاعم (MAS) هي مضاعفات شديدة للأمراض الروماتيزمية ، في أغلب الأحيان في مرض لا يزال متشابهًا ، بما في ذلك التهاب المفاصل اليومي الشائع ، مثل التهاب المفاصل اليومي الشائع ، مثل التشنجات المتنوعة. الطفح الجلدي ، التهاب المفاصل ، اعتلال اللمفاوية ، تضخم الكبد والتهاب المصلي. يتميز MAS بالحمى ، وضمنة الكبد ، وخلل الكبد ، والسيتوبينيا ، وتشوهات التخثر وفرط فرط العدوير ، وربما التقدم إلى فشل متعددة في الأعضاء والموت. تم تصنيف MAS على أنه شكل ثانوي من الخلايا اللمفاوية اللمفاوية الدموية (HLH).

حول Gamifant® (Emapalumab-LZSG) gamifant (Emapalumab-LZSG) هو الجسم المضاد أحادي النسيلة المضاد للموافقة عليه. يعمل Gamifant عن طريق الارتباط بـ IFNγ وتحييده. عندما يتم إفراز IFNγ بطريقة غير خاضعة للرقابة ، يحدث فرط الالتهاب داخل الجسم. يشار إلى gamifant للإدارة من خلال التسريب عن طريق الوريد على مدار ساعة واحدة.

تمت الموافقة على gamifant في الولايات المتحدة لعلاج المرضى البالغين والأطفال (المولود الجديد وكبار السن) الذين يعانون من الخلايا اللمفاوية في الدم الأولية مع علاج HLH التقليدي.

تتم الموافقة على gamifant أيضًا في الولايات المتحدة لعلاج المرضى البالغين والأطفال (المولود الجديد وكبار السن) الذين يعانون من اللمفاوية اللمفاوية في الدم (HLH)/متلازمة تنشيط البلاعم (MAS) في مرض معروف أو لا يزال معروفًا مع استجابة غير محددة أو لا يمكن تحملها إلى glucocoroids. SOBI® Sobi هي شركة عالمية في الأدوية الحيوية تفتح إمكانات الابتكارات التي اخترقت ، وتحول الحياة اليومية للأشخاص الذين يعانون من أمراض نادرة. لدى Sobi ما يقرب من 1900 موظف في جميع أنحاء أوروبا وأمريكا الشمالية والشرق الأوسط وآسيا وأستراليا. في عام 2024 ، بلغت الإيرادات 26 مليار كرونة سويدية. تم إدراج مشاركة Sobi (STO: SOBI) في ناسداك ستوكهولم. المزيد عن Sobi في Sobi.com و LinkedIn.

المصدر: Sobi

نشر : 2025-06-30 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية