FDA schvaluje GamiFant (Emapalumab-LZSG) jako vůbec první léčbu dospělých a dětí s syndromem aktivace makrofágů u Still's Onese

Sledujte Drugslib
June 28, 2025 -- Sobi today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approved Gamifant (emapalumab-lzsg) for the treatment of adult and pediatric (newborn and older) patients with hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH)/macrophage activation syndrome (MAS) in known or suspected Still’s disease, including systemic Juvenile Idiopathic Arthritis (SJIA), s nedostatečnou odpovědí nebo intolerancí na glukokortikoidy nebo s opakujícím se MAS.

„S naší odborností v oblasti primárního hemofagocytárního lymfohistiocytózy chápeme naléhavost rychlého řízení MAS, aby se zlepšila výsledky pacientů,“ řekl Guido Oelkers, generální ředitel SOBI. „GamiFant je již zavedenou terapií, která má smysluplný rozdíl pro pacienty s primárním HLH, a tímto schválením jsme nadšeni možností pozitivně ovlivnit pacienty postižené MAS při Still's Nemoc“. 54 procent (21/39) pacientů mělo úplnou odpověď v 8. týdnu a 82% (32/39) dosáhlo klinické remise MAS (VAS ≤ 1 cm) v 8. týdnu. Bezpečnost a snášenlivost byla konzistentní s předchozími klinickými studiemi. U pacientů s HLH/MAS u Stillovy choroby byly nejčastějšími nežádoucími účinky (≥ 20%) virové infekce, včetně cytomegalovirových infekce nebo reaktivace a vyrážky.

„MAS in Stillova nemoc je vážnou a potenciálně život ohrožující komplikací, která se vyznačuje těžkou hyperinflammací a v některých případech selháním více orgánů,“ řekl Alexei A. Grom, profesor pediatriky, divize reumatologie výzkumu, lékařského zdravotnického střediska Cincinnati. „Mnoho pacientů postižených MAS-nebo malými dětmi i dospělými-nasazuje významné neuspokojené lékařské potřeby. S GamiFant nyní jako první léčba schválená FDA pro MAS, máme novou terapeutickou možnost, která pomáhá kontrolovat hyperintum a snižovat naše spolehlivosti na vysokou dávkovou glukokortikoidu.“ Systémová juvenilní idiopatická artritida a nemoci s nástupem dospělých. HLH/MAS je vzácná systémová porucha interferonového gama (IFNY) poháněná hyperinflamací s běžnými klinickými projevy, jako je vysoká trvalá horečka, zvýšená feritin, cytopenie, koagulopatie a hepatosplenomegaly.

GamiFant, interferonová gama (IFNy) –blockingová protilátka, je první a jedinou FDA schválenou léčbou dospělých a pediatrických (novorozených a starších) pacientů s primární HLH s refrakterní, opakující se nebo progresivní onemocnění nebo intolerance s konvenční HLH terapií. Indikace pro GamiFant (emapalumab-lzsg)

About macrophage activation syndrome (MAS)

Macrophage activation syndrome (MAS) is a severe complication of rheumatic diseases, most frequently in Still’s disease including systemic juvenile idiopathic arthritis (sJIA) – a rare systemic disorder of auto-inflammatory nature with common clinical manifestations such as daily spiking fever, typical transient kožní vyrážka, artritida, lymfadenopatie, hepatosplenomegalie a serositida. MAS je charakterizována horečkou, hepatosplenomegalií, dysfunkcí jater, cytopeniemi, koagulačními abnormalitami a hyperferritinouemií, možná postupuje k vícenásobnému selhání a smrti orgánů. MAS je klasifikován jako sekundární forma hemophagocytární lymfohistiocytózy (HLH).

o GamiFant® (emapalumab-lzsg) GamiFant (emapalumab-lzsg) je jedinou schválenou monoklonální protilátkou anti-interferonu (IFNy). GamiFant pracuje vázáním na a neutralizující IFNy. Když je IFNy vylučován nekontrolovaným způsobem, dochází k hyperintumaci v těle. GamiFant je indikován pro podávání prostřednictvím intravenózní infuze po dobu jedné hodiny.

Gamifant is also approved in the US for the treatment of adult and pediatric (newborn and older) patients with hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH)/macrophage activation syndrome (MAS) in known or suspected Still’s disease with an inadequate response or intolerance to glucocorticoids, or with recurrent MAS.

About Sobi® SOBI je globální společnost Biopharma, která odemkne potenciál průlomových inovací a transformuje každodenní život pro lidi žijící se vzácnými onemocněními. SOBI má přibližně 1 900 zaměstnanců v celé Evropě, Severní Americe, Středním východě, Asii a Austrálii. V roce 2024 činily příjmy 26 miliard SEK. Sdílet Sobi (STO: SOBI) je uveden na Nasdaq Stockholm. Více o SOBI na sobi.com a LinkedIn.

Zdroj: SOBI

Vyslán : 2025-06-30 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova