FDA zugelassen Gamifant (Emapalumab-Lzsg) als erste Behandlung für Erwachsene und Kinder mit Makrophagen-Aktivierungssyndrom bei Stills

Folgen Sie Drugslib auf
28. Juni 2025-Sobi gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Gamifant (Emapalumab-Lzsg) zur Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen (neugeborenen und älteren) Patienten mit hämophagozytischem hämophagozytischem Lymphohistiozytose (HLH)/Makrophagen-Aktivierungs-Syndrom (Masious-Synchron) (MASIGISICTICE) (MASSIGUSE) zugelassen hat. (SJIA), mit einer unzureichenden Reaktion oder Intoleranz gegenüber Glukokortikoiden oder mit rezidivierendem MAS.

„Mit unserem Fachwissen in der primären hämophagozytischen lymphohistiozytose verstehen wir die Dringlichkeit, MAS schnell zu bewältigen, um die Patientenergebnisse zu verbessern“, sagte Guido Oelkers, Chief Executive Officer bei SOBI. "Gamifant ist bereits eine etablierte Therapie, die für Patienten mit primärem HLH einen sinnvollen Unterschied macht, und mit dieser Zulassung freuen wir uns über die Möglichkeit, Patienten, die von MAS bei Still-Krankheit betroffen sind, positiv zu beeinflussen." 54 Prozent (21/39) der Patienten hatten in Woche 8 eine vollständige Reaktion, und 82% (32/39) erreichten in Woche 8 die klinische MAS -Remission (VAS ≤ 1 cm). Sicherheit und Verträglichkeit stimmten mit früheren klinischen Studien überein. Bei Patienten mit HLH/MAS bei Still -Krankheit waren die häufigsten unerwünschten Ereignisse (≥ 20%) virale Infektionen, einschließlich Cytomegalovirus -Infektion oder Reaktivierung und Ausschlag.

"MAS bei Still-Krankheit ist eine schwerwiegende und potenziell lebensbedrohliche Komplikation, die durch schwere Hyperinflammation und in einigen Fällen ein Multi-Organ-Versagen geprägt ist", sagte Alexei A. Grom, MD, Professor für Pädiatrie, Abteilung für Rheumatologie von Cincinnati Kinderkrankenhaus. „Viele von MAS betroffene Patienten-sowohl junge Kinder als auch erwachsene-verfolgen signifikante, medizinische Bedürfnisse. Mit Gamifant als erste von der FDA zugelassene Behandlung von MAS haben wir eine neue therapeutische Option, die hilft, Hyperinflammation zu kontrollieren und unsere Abhängigkeit von der Abhängigkeit von hoher Dosis Glukokortikoids zu verringern." Juvenile idiopathische Arthritis und Stillkrankheit für Erwachsene. HLH/MAS ist eine seltene systemische Störung von Interferon Gamma (IFNY) -Hyperinflammation mit häufigen klinischen Manifestationen wie hohem anhaltendes Fieber, erhöht

Gamifant, ein Interferon -Gamma (IFN & ggr;) -Blocker -Antikörper, ist die erste und einzige von der von der FDA zugelassene Behandlung für erwachsene und pädiatrische (Neugeborene und ältere) Patienten mit primärer HLH mit refraktärer, wiederkehrender oder fortschreitender Krankheit oder Intoleranz mit herkömmlicher HLH -Therapie. Indikation für Gamifant (Emapalumab-Lzsg)

About macrophage activation syndrome (MAS)

Macrophage activation syndrome (MAS) is a severe complication of rheumatic diseases, most frequently in Still’s disease including systemic juvenile idiopathic arthritis (sJIA) – a rare systemic disorder of auto-inflammatory nature with common clinical manifestations such as daily spiking fever, typical transient cutaneous Hautausschlag, Arthritis, Lymphadenopathie, Hepatosplenomegalie und Serositis. MAS ist durch Fieber, Hepatosplenomegalie, Leberfunktionsstörung, Zytopenien, Koagulationsanomalien und Hyperferritinaämie gekennzeichnet, die möglicherweise zu mehreren Organversagen und -tod übergehen. MAS wird als sekundäre Form der hämophagozytischen lymphohistiozytose (hlh) eingestuft.

Über Gamifant® (Emapalumab-Lzsg) Gamifant (Emapalumab-Lzsg) ist der einzige zugelassene monoklonale Anti-Interferon-Gamma-Antikörper (IFN & ggr;). Gamifant arbeitet durch Bindung und Neutralisierung von IFN & ggr;. Wenn IFN & ggr; unkontrolliert abgesondert wird, tritt eine Hyperinflammation im Körper auf. Gamifant ist für die Verabreichung durch intravenöse Infusion über eine Stunde angezeigt.

Gamifant is also approved in the US for the treatment of adult and pediatric (newborn and older) patients with hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH)/macrophage activation syndrome (MAS) in known or suspected Still’s disease with an inadequate response or intolerance to glucocorticoids, or with recurrent MAS.

About Sobi® Sobi ist ein globales Biopharma -Unternehmen, das das Potenzial von Durchbruchinnovationen freischaltet und das Alltag für Menschen mit seltenen Krankheiten verändert. Sobi beschäftigt in Europa, Nordamerika, dem Nahen Osten, Asien und Australien rund 1.900 Mitarbeiter. Im Jahr 2024 betrug der Umsatz 26 Milliarden SEK. Sobis Anteil (SOBI) ist auf Nasdaq Stockholm aufgeführt. Mehr über Sobi bei Sobi.com und LinkedIn.

Quelle: Sobi

Gesendet : 2025-06-30 12:00

Mehr lesen

Haftungsausschluss

Es wurden alle Anstrengungen unternommen, um sicherzustellen, dass die von Drugslib.com bereitgestellten Informationen korrekt und aktuell sind aktuell und vollständig, eine Garantie hierfür kann jedoch nicht übernommen werden. Die hierin enthaltenen Arzneimittelinformationen können zeitkritisch sein. Die Informationen von Drugslib.com wurden für die Verwendung durch medizinisches Fachpersonal und Verbraucher in den Vereinigten Staaten zusammengestellt. Daher übernimmt Drugslib.com keine Gewähr dafür, dass eine Verwendung außerhalb der Vereinigten Staaten angemessen ist, sofern nicht ausdrücklich anders angegeben. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com befürworten keine Arzneimittel, diagnostizieren keine Patienten und empfehlen keine Therapie. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com sind eine Informationsquelle, die zugelassenen Ärzten bei der Betreuung ihrer Patienten helfen soll und/oder Verbrauchern dienen soll, die diesen Service als Ergänzung und nicht als Ersatz für die Fachkenntnisse, Fähigkeiten, Kenntnisse und Urteilsvermögen im Gesundheitswesen betrachten Praktiker.

Das Fehlen einer Warnung für ein bestimmtes Medikament oder eine bestimmte Medikamentenkombination sollte keinesfalls als Hinweis darauf ausgelegt werden, dass das Medikament oder die Medikamentenkombination für einen bestimmten Patienten sicher, wirksam oder geeignet ist. Drugslib.com übernimmt keinerlei Verantwortung für irgendeinen Aspekt der Gesundheitsversorgung, die mithilfe der von Drugslib.com bereitgestellten Informationen durchgeführt wird. Die hierin enthaltenen Informationen sollen nicht alle möglichen Verwendungen, Anweisungen, Vorsichtsmaßnahmen, Warnungen, Arzneimittelwechselwirkungen, allergischen Reaktionen oder Nebenwirkungen abdecken. Wenn Sie Fragen zu den Medikamenten haben, die Sie einnehmen, wenden Sie sich an Ihren Arzt, das medizinische Fachpersonal oder Ihren Apotheker.

Beliebte Schlüsselwörter