Η FDA εγκρίνει το Gamifant (eMapalumab-LZSG) ως πρώτη θεραπεία για ενήλικες και παιδιά με σύνδρομο ενεργοποίησης μακροφάγων στη νόσο του Still

Ακολουθήστε το Drugslib
28 Ιουνίου 2025-Η Sobi ανακοίνωσε σήμερα ότι η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το Gamifant (Emapalumab-LZSG) για τη θεραπεία της ενήλικης και παιδιατρικής (νεογέννητου και παλαιότερου) με το σύνδρομο αιματοφαγοκυτταρικής λεμφοβίτιδας (HLH)/macrophage) (SJIA), με ανεπαρκή απόκριση ή μισαλλοδοξία στα γλυκοκορτικοειδή ή με υποτροπιάζοντα MAS.

"Με την τεχνογνωσία μας στην πρωτογενή αιματοφαγοκυτταρική λεμφοϊστοδιοκυττάρωση, κατανοούμε γρήγορα τον επείγοντα χαρακτήρα της διαχείρισης MAS για τη βελτίωση των αποτελεσμάτων των ασθενών", δήλωσε ο Guido OELKers, Διευθύνων Σύμβουλος της SOBI. "Το Gamifant είναι ήδη μια καθιερωμένη θεραπεία που κάνει μια ουσιαστική διαφορά για τους ασθενείς με πρωτογενή HLH και με αυτή την έγκριση είμαστε ενθουσιασμένοι με την ευκαιρία να επηρεάσουμε θετικά τους ασθενείς που επηρεάζονται από το MAS στη νόσο του Still". Το 54% (21/39) των ασθενών είχε πλήρη ανταπόκριση την εβδομάδα 8 και το 82% (32/39) πέτυχε κλινική ύφεση MAS (VAS ≤1 cm) την εβδομάδα 8. Σε ασθενείς με HLH/MAS στη νόσο του Still, τα πιο κοινά ανεπιθύμητα συμβάντα (≥20%) ήταν ιογενείς λοιμώξεις, συμπεριλαμβανομένης της λοίμωξης ή της επανενεργοποίησης του κυτταρομεγαλοϊού και του εξάνθημα.

"Το MAS στη νόσο του Still είναι μια σοβαρή και ενδεχομένως απειλητική για τη ζωή επιπλοκή, που χαρακτηρίζεται από σοβαρή υπερφλεγμονή και, σε ορισμένες περιπτώσεις, αποτυχία πολλαπλών οργάνων", δήλωσε ο Alexei A. Grom, MD, καθηγητής παιδιατρικής, Διευθυντής Ερευνητικής Διευθυντής Ρευματολογίας, ιατρικό κέντρο παιδικών νοσοκομείων του Cincinnati. "Πολλοί ασθενείς που πλήττονται από τα μικρά παιδιά και τους ενήλικες-δημιουργούν σημαντικές μη ικανοποιητικές ιατρικές ανάγκες. Με το Gamifant τώρα ως την πρώτη θεραπεία που έχει εγκριθεί από την FDA για MAS, έχουμε μια νέα θεραπευτική επιλογή που βοηθά στον έλεγχο της υπερφλεγμονώδους και στη μείωση της εξάρτησης από τα υψηλής δόσης γλυκοκορτικοειδή." Η συστηματική νεανική ιδιοπαθή αρθρίτιδα και η νόσος του ενήλικου εξακολουθεί να είναι η νόσος. Το HLH/MAS είναι μια σπάνια συστηματική διαταραχή της υπερ -φλεγμονής της ιντερφερόνης (IFNY) με κοινές κλινικές εκδηλώσεις, όπως ο υψηλός επίμονος πυρετός, η αυξημένη φερριτίνη, οι κυτταροπενίες, οι πηκτωτικές και η ηπατοσπλεμανομεγαλία.

Το Gamifant, ένα αντισώμα της ιντερφερόνης -γάμμα (IFNγ), είναι η πρώτη και μοναδική FDA εγκεκριμένη θεραπεία για ασθενείς με ενήλικες και παιδιατρικές (νεογέννητες και μεγαλύτερες) με πρωτογενή HLH με ανθεκτική, επαναλαμβανόμενη ή προοδευτική ασθένεια ή δυσανεξία με συμβατική θεραπεία με HLH. Ένδειξη για gamifant (eMapalumab-lzsg)

Σχετικά με το σύνδρομο ενεργοποίησης μακροφάγων (MAS)

Το σύνδρομο ενεργοποίησης μακροφάγων (MAS) είναι μια σοβαρή επιπλοκή των ρευματικών ασθενειών, όπως η συστηματική διαταραχή του φινέτρου, όπως η τυπική μεταδρυστική μεταδρυστική διαταραχή-μια συστηματική μεταβατική μεταδρυστική αρθρίτιδα (SJIA) Η δερματική εξάνθημα, η αρθρίτιδα, η λεμφαδενοπάθεια, η ηπατοσπενομεγαλία και η σεροίτιδα. Το MAS χαρακτηρίζεται από πυρετό, ηπατοσκλινομεγαλία, ηπατική δυσλειτουργία, κυτταροπενίες, ανωμαλίες πήξης και υπερπεριριναιμία, ενδεχομένως προχωρώντας σε πολλαπλή ανεπάρκεια και θάνατο. Το MAS ταξινομείται ως δευτερεύουσα μορφή αιμοφαγοκυτταρικής λεμφοϊστοδιοκυττάρωσης (HLH).

Σχετικά με το Gamifant® (Emapalumab-LZSG) Το Gamifant (eMapalumab-LZSG) είναι το μόνο εγκεκριμένο μονοκλωνικό αντίσωμα αντι-ιντερφερόνης (IFNγ). Το Gamifant λειτουργεί με τη δέσμευση και την εξουδετέρωση του IFNγ. Όταν το IFNγ εκκρίνεται με ανεξέλεγκτο τρόπο, η υπερ -φλεγμονής εμφανίζεται μέσα στο σώμα. Το Gamifant υποδεικνύεται για χορήγηση μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης για μία ώρα.

Το Gamifant εγκρίνεται επίσης στις ΗΠΑ για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιατρικών (νεογέννητων και μεγαλύτερων) ασθενών με αιματοφαγοκυτταρική λεμφοσιστιοκύτη (HLH)/σύνδρομο ενεργοποίησης μακροφάγων (MAS) σε γνωστή ή ύποπτη νόσο ακίνητης ακρίβειας με ανεπαρκή ανταπόκριση ή δυσανεξία σε γλυκοκορτικοειδή ή ανθεκτικά σε Mas. Το SOBI® SOBI είναι μια παγκόσμια εταιρεία βιοφάρμα που ξεκλειδώνει το δυναμικό των καινοτομιών καινοτομίας, μετατρέποντας την καθημερινή ζωή για τους ανθρώπους που ζουν με σπάνιες ασθένειες. Η Sobi έχει περίπου 1.900 υπαλλήλους σε όλη την Ευρώπη, τη Βόρεια Αμερική, τη Μέση Ανατολή, την Ασία και την Αυστραλία. Το 2024, τα έσοδα ανήλθαν σε 26 δισεκατομμύρια SEK. Το μερίδιο της Sobi (STO: SOBI) παρατίθεται στη Στοκχόλμη της NASDAQ. Περισσότερα για το Sobi στο Sobi.com και στο LinkedIn.

Πηγή: sobi

Δημοσιεύτηκε : 2025-06-30 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά