La FDA aprueba gamifant (emapalumab-lzsg) como el primer tratamiento para adultos y niños con síndrome de activación de macrófagos en la enfermedad de Still's

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June 28, 2025 -- Sobi today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approved Gamifant (emapalumab-lzsg) for the treatment of adult and pediatric (newborn and older) patients with hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH)/macrophage activation syndrome (MAS) in known or suspected Still’s disease, including systemic Juvenile Idiopathic Arthritis (SJIA), con una respuesta inadecuada o intolerancia a los glucocorticoides, o con MAS recurrente.

"Con nuestra experiencia en linfohistiocitosis hemofagocítica primaria, entendemos la urgencia de controlar rápidamente MAS para mejorar los resultados de los pacientes", dijo Guido Oelkers, director ejecutivo de Sobi. "Gamifant ya es una terapia establecida que hace una diferencia significativa para los pacientes con HLH primaria, y con esta aprobación, estamos entusiasmados con la oportunidad de impactar positivamente a los pacientes afectados por MAS en la enfermedad de Still".

La aprobación se basa en los resultados de los datos agrupados de dos estudios pivotales, el estudio de la fase 3 (NCT05001737) y NI-0501-06 (NCT03118484). El 54 por ciento (21/39) de los pacientes tuvo una respuesta completa en la semana 8, y el 82% (32/39) logró la remisión clínica MAS (VAS ≤1 cm) en la semana 8. La seguridad y la tolerabilidad fueron consistentes con estudios clínicos previos. En pacientes con HLH/MAS en la enfermedad de Still, los eventos adversos más comunes (≥20%) fueron las infecciones virales, incluida la infección o reactivación del citomegalovirus, y la erupción.

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"La enfermedad de MAS en Still's es una complicación grave y potencialmente mortal, marcada por hiperinflamación severa y, en algunos casos, falla multiorgan", dijo Alexei A. Grom, MD, Profesor de Pediatría, Dirección de Investigación División de Rheumatología, Centro Médico del Hospital de Niños de Cincinnati. "Muchos pacientes afectados por MAS, tanto niños pequeños como adultos, consulen necesidades médicas no satisfechas significativas. Con el gamifant ahora como el primer tratamiento aprobado por la FDA para MAS, tenemos una nueva opción terapéutica que ayuda a controlar la hiperinflamación y reducir nuestra dependencia de las glucocorticoides de dosis altas. La artritis idiopática juvenil sistémica y la enfermedad de inicio de adultos todavía. HLH/MAS es un trastorno sistémico raro de la hiperinflamación impulsada por interferón gamma (IFNY) con manifestaciones clínicas comunes como fiebre persistente alta, ferritina elevada, citopenias, coagulopatías y hepatosplenomegalia.

Gamifant, un anticuerpo interferón gamma (IFNγ), es el primer y único tratamiento aprobado por la FDA para pacientes adultos y pediátricos (recién nacidos y mayores) con HLH primaria con enfermedad refractaria, recurrente o progresiva o intolerancia con terapia de HLH convencional. Indicación para gamifant (emapalumab-lzsg)

sobre el síndrome de activación de macrófagos (MAS)

El síndrome de activación de macrófagos (MAS) es una complicación severa de las enfermedades reumáticas, con mayor frecuencia en la enfermedad de la enfermedad, incluida la artritis idiopática juvenil sistémica (SJIA): un trastorno sistémico raro de la autoinflamatoria de la autoinflamación comunes con manifestaciones clínicas comunes, tal como la artritis de la espantación diaria, típica). erupción cutánea, artritis, linfadenopatía, hepatosplenomegalia y serositis. MAS se caracteriza por fiebre, hepatosplenomegalia, disfunción hepática, citopenias, anormalidades de coagulación e hiperferritritinemia, posiblemente progresando a múltiples insuficiencia orgánica y muerte. MAS se clasifica como una forma secundaria de linfohistiocitosis hemofagocítica (HLH).

Acerca de Gamifant® (emapalumab-lzsg) gamifant (emapalumab-lzsg) es el único anticuerpo monoclonal anti-interferón gamma (IFNγ) aprobado. Gamifant funciona vinculando y neutralizando IFNγ. Cuando IFNγ se secreta de manera incontrolada, la hiperinflamación ocurre dentro del cuerpo. El gamifant está indicado para la administración a través de una infusión intravenosa durante más de una hora.

El gamifant está aprobado en los EE. UU. Para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos (recién nacidos y mayores) con linfoistiociois hemofagocítica primaria con Hlhistiocitois (HLH) con refrigerario, enfermedad recurrente o de enfermedad progresiva o introducción con introducción convencional.

Gamifant también está aprobado en los EE. UU. Para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos (recién nacidos y mayores) con linfohistiocitosis hemofagocítica (HLH)/Síndrome de activación de macrófagos (MAS) en la enfermedad conocida o sospechosa con una respuesta inadecuada o intolerancia a los glucocorticoides, o con MAS recurrente. Sobi® Sobi es una compañía global de biofarma que desbloquea el potencial de innovaciones innovadoras, transformando la vida cotidiana para las personas que viven con enfermedades raras. Sobi tiene aproximadamente 1,900 empleados en Europa, América del Norte, Medio Oriente, Asia y Australia. En 2024, los ingresos ascendieron a 26 mil millones de SEK. La parte de Sobi (STO: SOBI) aparece en Nasdaq Estocolmo. Más sobre Sobi en Sobi.com y LinkedIn.

Fuente: Sobi

Al corriente : 2025-06-30 12:00

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