La FDA approuve le gamifant (Emapalumab-LZSG) en tant que premier traitement pour les adultes et les enfants atteints du syndrome d'activation des macrophages dans la maladie de Still

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28 juin 2025 - SOBI a annoncé aujourd'hui que la US Food and Drug Administration (FDA) a approuvé le gamifant (Emapalumab-LZSG) pour le traitement des patients adultes et pédiatriques (nouveau-nés et plus âgés) atteints (SJIA), avec une réponse ou une intolérance inadéquate aux glucocorticoïdes, ou avec des MAS récurrents.

«Avec notre expertise en lymphohistiocytose hémophagocytaire primaire, nous comprenons l'urgence de gérer rapidement le MAS à améliorer les résultats des patients», a déclaré Guido Oelkers, directeur général de SOBI. "Gamifant est déjà une thérapie établie faisant une différence significative pour les patients atteints de HLH primaire, et avec cette approbation, nous sommes ravis de l'opportunité d'avoir un impact positif sur les patients touchés par le MAS dans la maladie de Stille".

L'approbation est basée sur les résultats des données en groupage de deux études pivotales, l'étude de phase 3 (NCT05001737) et Ni-0501-06 (NCT0331854). 54% (21/39) des patients ont eu une réponse complète à la semaine 8, et 82% (32/39) ont atteint la rémission clinique MAS (EVA ≤ 1 cm) à la semaine 8. La sécurité et la tolérabilité étaient cohérentes avec les études cliniques précédentes. Chez les patients atteints de HLH / MAS dans la maladie de l'allonge, les événements indésirables les plus courants (≥20%) étaient des infections virales, y compris une infection ou une réactivation du cytomégalovirus, et une éruption cutanée.

"MAS dans la maladie de Still est une complication grave et potentiellement mortelle, marquée par une hyperinflammation sévère et, dans certains cas, une défaillance multi-organes", a déclaré Alexei A. Grom, MD, professeur de pédiatrie, Division de la recherche de la rhumatologie, Cincinnati Children’s Hospital Center. «De nombreux patients atteints de MAS - à la fois les jeunes enfants et les adultes - font des besoins médicaux significatifs non satisfaits. Avec le gamifant maintenant comme le premier traitement approuvé par la FDA pour le MAS, nous avons une nouvelle option thérapeutique qui aide à contrôler l'hyperinflammation et à réduire notre dépendance à des glucocorticoïdes à forte dose. Arthrite idiopathique juvénile systémique et maladie de l'adulte pour adultes. HLH / MAS est un trouble systémique rare de l'hyperinflammation conduite par l'interféron gamma (IFNY) avec des manifestations cliniques communes telles que la fièvre persistante élevée, la ferritine élevée, les cytopénies, les coagulopathies et l'hépatosplénomégale.

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Gamifant, un anticorps de blocage du gamma d'interféron (IFNγ), est le premier et le seul traitement approuvé par la FDA pour les patients adultes et pédiatriques (nouveau-né et plus âgé) atteints de HLH primaire avec une maladie réfractaire, récurrente ou progressive> aux États-Unis. Indication pour gamifant (Emapalumab-LZSG)

concernant le syndrome d'activation des macrophages (MAS)

Le syndrome d'activation des macrophages (MAS) est une complication grave des maladies rhumatismales, le plus fréquemment dans la maladie de l'images, notamment une arthrite idiopatrice juvénile systémique (SJIA) tel que le désordre systémique rare, la nature transo-inflammatoire avec une nature typiquement transo-inflammatoire avec un homme clinique commun Éruption cutanée, arthrite, lymphadénopathie, hépatosplénomégalie et sérosite. Le MAS est caractérisé par la fièvre, l'hépatosplénomégalie, le dysfonctionnement du foie, les cytopénies, les anomalies de coagulation et l'hyperférémie, peut-être progressive vers une défaillance et une mort d'organes multiples. Le MAS est classé comme une forme secondaire de lymphohistiocytose lymophagocytaire (HLH).

sur Gamifant® (Emapalumab-LZSG) gamifant (Emapalumab-LZSG) est le seul anticorps monoclonal anti-interféron approuvé (IFNγ). Gamifant fonctionne en se liant et en neutralisant IFNγ. Lorsque l'IFNγ est sécrété de manière incontrôlée, l'hyperinflammation se produit dans le corps. Le gamifant est indiqué pour l'administration par perfusion intraveineuse sur une heure.

Le gamifant est approuvé aux États-Unis pour le traitement des patients adultes et pédiatriques (nouveau-né et plus âgé) atteints de lymphohistiocytose hémophagocytaire primaire (HLH) avec une maladie réfractante, récurrente ou progressive avec un thérapie HLH conventionnelle.

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Gamifant est également approuvé aux États-Unis pour le traitement des patients adultes et pédiatriques (nouveau-nés et plus âgés) atteints de syndrome d'activation hémophagocytaire (MAS) dans la maladie de Still avec une réponse inadéquat ou une intolérance à des glucocoïdes, ou avec des mas. Sobi® SOBI est une entreprise biopharmatique mondiale débloquant le potentiel des innovations révolutionnaires, transformant la vie quotidienne pour les personnes vivant avec des maladies rares. SOBI compte environ 1 900 employés à travers l'Europe, l'Amérique du Nord, le Moyen-Orient, l'Asie et l'Australie. En 2024, les revenus s'élevaient à 26 milliards de SEK. La part de SOBI (STO: SOBI) est inscrite sur Nasdaq Stockholm. En savoir plus sur Sobi sur Sobi.com et LinkedIn.

Source: Sobi

Publié : 2025-06-30 12:00

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