FDA menyetujui gamifant (emapalumab-lzsg) sebagai pengobatan pertama untuk orang dewasa dan anak-anak dengan sindrom aktivasi makrofag pada penyakit diam

Ikuti Drugslib di
28 Juni 2025-Sobi hari ini mengumumkan bahwa Administrasi Makanan dan Obat-obatan AS (FDA) menyetujui gamifant (emapalumab-lzsg) untuk pengobatan pasien dewasa dan anak-anak (bayi baru lahir dan lebih tua) dengan sindik limfohisil hemofagosit (HLH) yang diketahui (HLH)/macrophage aktivasi (massa) pada massa (HLH)/macrophage aktivasi (HLH), aktivasi macrophage (HLH)/macrophage yang diketahui (HLH)/Macrophage Syndricytic (HLH) pada Masrofag (HLH)/MacRophage Syndrichic (HLH) pada massa (HLH)/MacRophage's Syndrichic Syndricy (HLH)/MacRophage's Syndricy (MAS) (Sjia), dengan respons yang tidak memadai atau intoleransi terhadap glukokortikoid, atau dengan MAS berulang.

“Dengan keahlian kami dalam limfohistiositosis hemofagositik primer, kami memahami urgensi mengelola MAS dengan cepat untuk meningkatkan hasil pasien,” kata Guido Oelkers, Chief Executive Officer di Sobi. “Gamifant sudah merupakan terapi yang mapan yang membuat perbedaan yang berarti bagi pasien dengan HLH primer, dan dengan persetujuan ini, kami bersemangat tentang peluang untuk berdampak positif pada pasien yang terkena dampak MAS pada penyakit Still's”.

Persetujuan didasarkan pada hasil data yang dikumpulkan dari dua studi Pivotal, fase 3 studi (NCT05001737) dan Nial. 54 persen (21/39) pasien memiliki respons lengkap pada minggu ke 8, dan 82% (32/39) mencapai remisi MAS klinis (VAS ≤1 cm) pada minggu 8. Keselamatan dan tolerabilitas konsisten dengan studi klinis sebelumnya. Pada pasien dengan HLH/MA pada penyakit Still, efek samping yang paling umum (≥20%) adalah infeksi virus, termasuk infeksi atau reaktivasi sitomegalovirus, dan ruam.

“MAS in Still's Disease adalah komplikasi yang serius dan berpotensi mengancam jiwa, ditandai oleh hiperinflamasi yang parah dan, dalam beberapa kasus, kegagalan multi-organ,” kata Alexei A. Grom, MD, profesor pediatri, Divisi Riset Rheumatology, Cincinnati Children's Center Medis Rumah Sakit Medis. Banyak pasien yang terkena dampak MAS-baik anak-anak maupun orang dewasa-membutuhkan kebutuhan medis yang tidak terpenuhi yang signifikan. Dengan gamifant sekarang sebagai pengobatan pertama yang disetujui FDA untuk MAS, kami memiliki pilihan terapi baru yang membantu mengendalikan hiperinflamasi dan mengurangi ketergantungan pada keributan dosis tinggi. Penyakit termasuk radang sendi idiopatik remaja sistemik dan penyakit onset dewasa masih. HLH/MAS adalah gangguan sistemik yang langka dari interferon gamma (IFNY) yang didorong hiperinflamasi dengan manifestasi klinis umum seperti demam persisten yang tinggi, peningkatan ferritin, sitopenik, koagulopati, dan hepatosplenomegali.

Gamifant, interferon gamma (IFNγ) –Blocking Antibody, adalah pengobatan yang disetujui FDA pertama dan satu -satunya untuk pasien dewasa dan anak (bayi baru lahir dan lebih tua) dengan HLH primer dengan penyakit refraktori, berulang, atau progresif atau intoleransi dengan terapi HLH konvensional.

. Indikasi untuk gamifant (emapalumab-lzsg)

Tentang sindrom aktivasi makrofag (MAS)

Sindrom aktivasi makrofag (MAS) adalah komplikasi parah penyakit rematik, paling sering pada penyakit yang langka pada penyakit radang sendi yang langka-sendi klinik yang langka-stritis klinik yang langka-SJIA yang langka-sendi sistemik yang langka-SJIA yang langka-stritis sistemik yang langka-SJIA yang langka-Sejenik-intionik yang jarang terjadi dengan sistemikal. Ruam kulit, radang sendi, limfadenopati, hepatosplenomegali dan serositis. MAS ditandai dengan demam, hepatosplenomegali, disfungsi hati, sitopenia, kelainan koagulasi dan hiperferritinaemia, mungkin berkembang menjadi kegagalan organ dan kematian. MAS diklasifikasikan sebagai bentuk sekunder limfohistiositosis hemofagositik (HLH).

tentang gamifant® (emapalumab-lzsg) gamifant (emapalumab-lzsg) adalah satu-satunya antibodi monoklonal anti-interferon gamma (IFNγ) yang disetujui. Gamifant bekerja dengan mengikat dan menetralkan IFNγ. Ketika IFNγ disekresikan dengan cara yang tidak terkendali, hiperinflamasi terjadi di dalam tubuh. Gamifant diindikasikan untuk pemberian melalui infus intravena lebih dari satu jam.

Gamifant disetujui di AS untuk pengobatan pasien dewasa dan pediatrik (bayi baru lahir dan lebih tua) dengan limfohistiositosis hemofagosit primer (HLH) dengan refraktori, recurrent atau progresif penyakit atau intolereran konvensional dengan konvensional.

Gamifant juga disetujui di AS untuk pengobatan pasien dewasa dan pediatrik (bayi baru lahir dan lebih tua) dengan limfohistiositosis hemofagositik (HLH)/sindrom aktivasi makrofag (MAS) pada Sobi adalah perusahaan biofarma global yang membuka potensi inovasi terobosan, mengubah kehidupan sehari -hari bagi orang yang hidup dengan penyakit langka. Sobi memiliki sekitar 1.900 karyawan di seluruh Eropa, Amerika Utara, Timur Tengah, Asia dan Australia. Pada tahun 2024, pendapatan berjumlah SEK 26 miliar. Sobi's Share (STO: SOBI) terdaftar di Nasdaq Stockholm. Lebih lanjut tentang sobi di sobi.com dan linkedIn.

Sumber: sobi

Diposting : 2025-06-30 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer