La FDA approva il gamifant (emapalumab-lzsg) come primo trattamento per adulti e bambini con sindrome da attivazione dei macrofagi nella malattia di Still

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28 giugno 2025-Sobi ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato il gamifant (emapalumab-lzsg) per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici (neonati e più anziani) con la malattia del linfato emofagocitico, incluso la malattia del linfo-gratistico, incluso la malattia del linfistico sistematico, incluso la malattia del linfistico sistematico, incluso il linfistico del linfisso sicfatico, incluso il linfistico del linfistico sistematico, incluso il linfistico del linfo-sciolto sussidato, incluso il linfistico del linfo-sciolto sussumo, tra cui la malattia del linfo-sicopiatico, incluso il linfistico del linfistico sussumo, con il linfistico del linfistico sussumo, con il linfistico del linfistico sussostano, incluso il linfisti del linfistico sussumo, con il linfistico del linfistico sussosta, (SJIA), con una risposta inadeguata o intolleranza ai glucocorticoidi o con MAS ricorrente.

"Con la nostra esperienza nella linfotiocitosi emofagocitica primaria, comprendiamo rapidamente l'urgenza di gestire MAS per migliorare i risultati dei pazienti", ha affermato Guido Oelkers, amministratore delegato di Sobi. "Gamifant è già una terapia consolidata che fa una differenza significativa per i pazienti con HLH primario e, con questa approvazione, siamo entusiasti dell'opportunità di avere un impatto positivo sui pazienti affetti da MAS nella malattia di Still".

L'approvazione si basa sui risultati aggregati di due studi fondamentali, lo studio di fase 3 (NCT05001737) e NI-0501-06 (NCT06). Il 54 percento (21/39) dei pazienti ha avuto una risposta completa alla settimana 8 e l'82% (32/39) ha raggiunto la remissione clinica MAS (VAS ≤1 cm) alla settimana 8. La sicurezza e la tollerabilità erano coerenti con precedenti studi clinici. Nei pazienti con HLH/MAS nella malattia di Still, gli eventi avversi più comuni (≥20%) erano infezioni virali, tra cui l'infezione da citomegalovirus o la riattivazione e l'eruzione cutanea.

"MAS nella malattia di Still è una complicazione grave e potenzialmente potenzialmente letale, contrassegnata da grave iperinfiammazione e, in alcuni casi, da un fallimento multi-organico", ha affermato Alexei A. Grom, MD, professore di pediatria, divisione direttore della ricerca della reumatologia, centro medico dell'ospedale per bambini di Cincinnati. "Molti pazienti affetti da MAS-sia piccoli bambini che adulti-fanno importanti esigenze mediche insoddisfatte. Con Gamifant ora come il primo trattamento approvato dalla FDA per MAS, abbiamo una nuova opzione terapeutica che aiuta a controllare l'iperinfiammazione e ridurre la nostra dipendenza da gravi a dosaggio. Artrite idiopatica giovanile sistemica e malattia di addio ad insorgenza adulta. HLH/MAS è un raro disturbo sistemico di iperinfiammazione guidata da gamma di interferone (IFNY) con manifestazioni cliniche comuni come febbre persistente elevata, ferritina elevata, citopenie, coagulopatie ed epatosplenomegalia.

Gamifant, un anticorpo bloccante gamma (IFNγ), è il primo e unico trattamento approvato dalla FDA per pazienti adulti e pediatrici (neonati e più anziani) con HLH primario con refrattaria, malattia ricorrente o progressiva o intolleranza con terapia HLH convenzionale.

U.S. Indicazione per gamifant (emapalumab-lzsg)

Informazioni sulla sindrome dell'attivazione dei macrofagi (MAS)

Sindrome da attivazione dei macrofagi (MAS) è una grave complicazione delle malattie reumatiche, più frequentemente nella malattia di Still, compresa la motivazione di sparili, l'artrite clinica comuni, come la motivazione clinica comunita, come l'artrite clinica comuni di tusita. Rash, artrite, linfoadenopatia, epatosplenomegalia e sieosite. MAS è caratterizzato da febbre, epatosplenomegalia, disfunzione epatica, citopenie, anomalie della coagulazione e iperferritinamia, eventualmente progredendo verso l'insufficienza e la morte multipla di organi. MAS è classificato come una forma secondaria di linfotiocitosi emofagocitica (HLH).

Informazioni su gamifant® (emapalumab-lzsg) gamifant (emapalumab-lzsg) è l'unico anticorpo monoclonale Gamma anti-interferone approvato (IFNγ). Gamifant funziona legando e neutralizzando IFNγ. Quando IFNγ viene secreto in modo incontrollato, l'iperinfiammazione si verifica all'interno del corpo. Il gamifant è indicato per la somministrazione attraverso infusione per via endovenosa per un'ora.

Gamifant è approvato negli Stati Uniti per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici (neonati e più anziani) con linfo -terapia emofagocitica primaria con HLH.

Gamifant è anche approvato negli Stati Uniti per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici (neonati e più anziani) con linfotiocitosi emofagocitica (HLH)/Sindrome da attivazione dei macrofagi (Mas. Sobi® Sobi è una società globale di biofarma che sblocca il potenziale delle innovazioni rivoluzionarie, trasformando la vita quotidiana per le persone che vivono con malattie rare. Sobi ha circa 1.900 dipendenti in Europa, Nord America, Medio Oriente, Asia e Australia. Nel 2024, le entrate ammontavano a 26 miliardi di SEK. La quota di Sobi (STO: Sobi) è elencata su Nasdaq Stoccolma. Maggiori informazioni su Sobi su Sobi.com e LinkedIn.

Fonte: Sobi

Pubblicato : 2025-06-30 12:00

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