FDA meluluskan gamifant (emapalumab-lzsg) sebagai rawatan pertama untuk orang dewasa dan kanak-kanak dengan sindrom pengaktifan makrofag dalam penyakit masih

Ikuti Drugslib di
28 Jun 2025-SOBI hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) yang diluluskan gamifant (emapalumab-LZSG) untuk rawatan pesakit dewasa dan kanak-kanak yang lebih lama dan lebih tua. Arthritis (Sjia), dengan tindak balas yang tidak mencukupi atau intoleransi terhadap glucocorticoids, atau dengan MAS berulang.

"Dengan kepakaran kami dalam lymphohistiocytosis hemophagocytic primer, kami memahami segera menguruskan MAS dengan cepat untuk meningkatkan hasil pesakit," kata Guido Oelkers, ketua pegawai eksekutif di SOBI. Gamifant sudah menjadi terapi yang ditubuhkan yang membuat perbezaan bermakna bagi pesakit dengan HLH utama, dan dengan kelulusan ini, kami teruja dengan peluang untuk memberi kesan positif kepada pesakit yang terjejas oleh MAS dalam penyakit masih ". 54 peratus (21/39) pesakit mempunyai tindak balas lengkap pada minggu 8, dan 82% (32/39) mencapai pengampunan MAS klinikal (VAS ≤1 cm) pada minggu ke -8. Keselamatan dan toleransi adalah konsisten dengan kajian klinikal sebelumnya. Pada pesakit dengan HLH/MAS dalam penyakit masih, kejadian buruk yang paling biasa (≥20%) adalah jangkitan virus, termasuk jangkitan sitomegalovirus atau pengaktifan semula, dan ruam.

"Mas dalam penyakit Still's adalah komplikasi yang mengancam nyawa yang serius dan berpotensi, ditandai dengan hiperinflamasi yang teruk dan, dalam beberapa kes, kegagalan pelbagai organ," kata Alexei A. Grom, MD, profesor pediatrik, Bahagian Pengarah Penyelidikan Rheumatologi, Pusat Perubatan Hospital Kanak-kanak Cincinnati. "Ramai pesakit yang terjejas oleh MAS-kedua-dua kanak-kanak dan orang dewasa yang mempunyai keperluan perubatan yang tidak terpenuhi. Penyakit termasuk arthritis idiopatik juvana sistemik dan penyakit masih dewasa. HLH/MAS adalah gangguan sistemik gamma interferon (IFNY) yang didorong oleh hyperinflammation dengan manifestasi klinikal yang biasa seperti demam berterusan yang tinggi, ferritin yang tinggi, sitopenia, koagulopati, dan hepatosplenomegaly.

gamifant, antibodi gamma interferon (IFNγ), adalah rawatan pertama dan hanya FDA yang diluluskan untuk pesakit dewasa dan pediatrik (baru lahir dan lebih tua) dengan HLH primer dengan penyakit refraktori, berulang, atau progresif atau intoleransi dengan terapi HLH konvensional. Petunjuk untuk gamifant (emapalumab-lzsg)

Mengenai sindrom pengaktifan makrofag (MAS)

Sindrom pengaktifan makrofag (MAS) adalah komplikasi yang teruk dari penyakit reumatik yang teruk, Ruam kulit, arthritis, limfadenopati, hepatosplenomegali dan serositis. MAS dicirikan oleh demam, hepatosplenomegali, disfungsi hati, sitopenia, keabnormalan pembekuan dan hyperferritinaemia, mungkin berkembang ke pelbagai kegagalan organ dan kematian. MAS diklasifikasikan sebagai bentuk sekunder lymphohistiocytosis haemophagocytic (HLH).

Mengenai Gamifant® (Emapalumab-LZSG) gamifant (Emapalumab-LZSG) adalah satu-satunya antibodi monoklonal anti-interferon (IFNγ) yang diluluskan. Gamifant berfungsi dengan mengikat dan meneutralkan IFNγ. Apabila IFNγ dirembes dengan cara yang tidak terkawal, hiperflamasi berlaku di dalam badan. Gamifant ditunjukkan untuk pentadbiran melalui infusi intravena selama satu jam.

gamifant juga diluluskan di Amerika Syarikat untuk rawatan pesakit dewasa dan kanak -kanak (bayi yang baru lahir dan lebih tua) dengan limfohisitosis hemophagocytic (HLH)/sindrom pengaktifan makrofag (MAS) Sobi® SOBI adalah syarikat biopharma global yang membuka potensi inovasi terobosan, mengubah kehidupan seharian bagi orang yang hidup dengan penyakit yang jarang berlaku. SOBI mempunyai kira -kira 1,900 pekerja di seluruh Eropah, Amerika Utara, Timur Tengah, Asia dan Australia. Pada tahun 2024, pendapatan berjumlah 26 bilion. Bahagian Sobi (STO: SOBI) disenaraikan di Nasdaq Stockholm. Lebih banyak mengenai Sobi di Sobi.com dan LinkedIn.

Sumber: SOBI

Disiarkan : 2025-06-30 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular