FDA keurt gamifant (emapalumab-lzsg) goed als allereerste behandeling voor volwassenen en kinderen met macrofaagactiveringssyndroom bij de ziekte van Still

Volg Drugslib op
28 juni 2025-Sobi heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Gamifant (Emapalumab-LZSG) goedkeurde voor de behandeling van patiënten met volwassen en pediatrische (pasgeboren en oudere) met hemofagocytische lymfohistiocytosis (HLH)/macrofaag-activatiesyndroom (MASS), met inbegrip van Systemic Juthic Ithrit. (SJIA), met een onvoldoende reactie of intolerantie op glucocorticoïden, of met terugkerende MAS.

"Met onze expertise in primaire hemofagocytische lymfohistiocytose begrijpen we de urgentie van het snel beheren van MAS om de resultaten van de patiënt te verbeteren," zei Guido Oelkers, Chief Executive Officer bij Sobi. "Gamifant is al een gevestigde therapie die een zinvol verschil maakt voor patiënten met primaire HLH, en met deze goedkeuring zijn we enthousiast over de mogelijkheid om patiënten die door MA's zijn getroffen positief te beïnvloeden bij de ziekte van Still".

De goedkeuring is gebaseerd op resultaten van de gepoolde gegevens van twee pivotale studies, de fase 3-studie (NCT05001737) en NI-0501-06 (NCT0311854). 54 procent (21/39) van de patiënten had een volledige respons in week 8 en 82% (32/39) bereikte klinische MAS -remissie (VAS ≤1 cm) in week 8. Veiligheid en verdraagbaarheid waren consistent met eerdere klinische studies. Bij patiënten met HLH/MAS bij Still's Disease waren de meest voorkomende bijwerkingen (≥20%) virale infecties, waaronder cytomegalovirusinfectie of reactivering, en uitslag.

"De ziekte van MAS in Still is een ernstige en potentieel levensbedreigende complicatie, gekenmerkt door ernstige hyperinflammatie en, in sommige gevallen, multi-organ falen," zei Alexei A. Grom, MD, hoogleraar kindergeneeskunde, onderzoeksdirecteur divisie van reumatologie, Cincinnati Children Children Medical Center. “Veel patiënten die getroffen zijn door MAS-zowel jonge kinderen als volwassenen-voorzien van belangrijke onvervulde medische behoeften. Met gamifant nu als de eerste door de FDA goedgekeurde behandeling voor MAS, hebben we een nieuwe therapeutische optie die helpt bij het beheersen van hyperinflammatie en het verminderen van onze high-dosis glucocorticoïden." Systemische juveniele idiopathische artritis en de ziekte van volwassenen nog steeds. HLH/MAS is een zeldzame systemische stoornis van interferon gamma (IFNY) aangedreven hyperinflammatie met veel voorkomende klinische manifestaties zoals hoge persistente koorts, verhoogde ferritine, cytopenieën, coagulopathieën en hepatosplenomy.

Gamifant, een interferon gamma (IFNy) - blokkerend antilichaam, is de eerste en enige door de FDA goedgekeurde behandeling voor patiënten met volwassen en pediatrische (pasgeboren en oudere) met primaire HLH met refractaire, refractaire, recidiverende of intolerantie met conventionele HLH -therapie.

u Indicatie voor gamifant (emapalumab-lzsg)

Over macrofaag Activation Syndrome (MAS)

Macrofaag Activatiesyndroom (MAS) is een ernstige complicatie van reumatische aandoeningen, meestal bij still's ziekte, inclusief systemische juveniele idiopathische artritis (SJIA)-een zeldzame systemische stoornissen van het dagelijkse verlichte manifestatie, typische transiëntatie, typische transiëntatie, typische stoornissen. Cutane uitslag, artritis, lymfadenopathie, hepatosplenomegalie en serositis. MAS wordt gekenmerkt door koorts, hepatosplenomegalie, leverdisfunctie, cytopenieën, coagulatieafwijkingen en hyperferritinaemie, mogelijk doorgaan naar meervoudig orgaanfalen en dood. MAS is geclassificeerd als een secundaire vorm van hemofagocytische lymfohistiocytose (HLH).

over Gamifant® (emapalumab-lzsg) gamifant (emapalumab-lzsg) is de enige goedgekeurde anti-interferon gamma (IFNy) monoklonaal antilichaam. Gamifant werkt door te binden aan en te neutraliseren van IFNy. Wanneer IFNy op een ongecontroleerde manier wordt uitgescheiden, treedt hyperinflammatie in het lichaam voor. Gamifant is geïndiceerd voor toediening door intraveneuze infusie gedurende een uur.

Gamifant wordt in de VS goedgekeurd voor de behandeling van volwassen en pediatrische (pasgeboren en oudere) patiënten met primaire hemofagocytische lymfohistiocytosis (HLH) met refractaire, recidiverende of progressieve ziekte met conventionele hlh therapie.

Gamifant wordt ook in de VS goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met volwassen en pediatrische (pasgeboren en oudere) patiënten met hemofagocytische lymfohistiocytose (HLH)/Macrofaagactivatie -syndroom (MAS) in bekende of verdachte still's ziekte met een onvoldoende respons of intolerantie voor glucocortici's, of met een inadvie -mas. Sobi® Sobi is een wereldwijd biofarma -bedrijf dat het potentieel van doorbraakinnovaties ontgrendt, waardoor het dagelijks leven wordt getransformeerd voor mensen die leven met zeldzame ziekten. Sobi heeft ongeveer 1.900 werknemers in Europa, Noord -Amerika, het Midden -Oosten, Azië en Australië. In 2024 bedroeg de omzet 26 miljard SEK. Het aandeel van Sobi (STO: Sobi) staat vermeld op NASDAQ Stockholm. Meer over Sobi op Sobi.com en LinkedIn.

Bron: Sobi

Geplaatst : 2025-06-30 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden