FDA zatwierdza gamifant (emapalumab-lzsg) jako pierwsze leczenie dorosłych i dzieci z zespołem aktywacji makrofagów w chorobie

Śledź Drugslib na
28 czerwca 2025 r.-SOBI ogłosiło dziś, że amerykańska administracja żywności i leków (FDA) zatwierdziła gamifant (emapalumab-lzsg) do leczenia dorosłych i pediatrycznych (noworodek i starszych) pacjentów z hemofagocytową limfohistiocytiocytiocytiocytozą (HLH)/aktywacji makrofagów, w tym chorobę leżącej z lekarzy wodnych (HLH)/macrofage aktywacji zapalenia makrofagów. (SJIA), z nieodpowiednią odpowiedzią lub nietolerancją na glukokortykoidy lub z nawracającym MAS.

„Dzięki naszej wiedzy na temat pierwotnej hemofagocytowej limfohistiocytozy, rozumiemy pilność szybkiego zarządzania MAS w celu poprawy wyników pacjentów”, powiedział Guido Oelkers, dyrektor generalny SOBI. „Gamifant jest już ustaloną terapią, która ma znaczącą różnicę dla pacjentów z pierwotnym HLH, a przy tej zatwierdzeniu jesteśmy podekscytowani możliwością pozytywnego wpływu na pacjentów dotkniętych chorobą MAS”.

Zatwierdzenie opiera się na wynikach zbiorczych danych z dwóch kluczowych badań, badania fazy 3 (NCT05001737) i NI-0501-06 (NCT0331184). 54 procent (21/39) pacjentów miało całkowitą odpowiedź w tygodniu 8, a 82% (32/39) osiągnęło remisję MAS klinicznej (VAS ≤1 cm) w 8. tygodniu. Bezpieczeństwo i tolerancja były zgodne z wcześniejszymi badaniami klinicznymi. U pacjentów z HLH/MAS w chorobie nieruchomej najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi (≥20%) były infekcje wirusowe, w tym infekcja lub reaktywacja wirusa wirusa cytomegalii i wysypka.

„MAS w chorobie nieruchomej jest poważnym i potencjalnie zagrażającym życiu powikłania, naznaczonym ciężkim hiperinflamacją, aw niektórych przypadkach, niepowodzeniem wielu narządów”, powiedział Alexei A. Grom, profesor pediatrii, Dyrektor Badań Dywizji Rheumatologii, Concinnati Children Medical Center. „Wielu pacjentów dotkniętych przez MAS-zarówno małych dzieci, jak i dorosłych-polegają na znacznych niezaspokojonych potrzeb medycznych. Z Gamifantem jako pierwszym zatwierdzonym przez FDA leczenie MAS, mamy nową opcję terapeutyczną, która pomaga kontrolować hiperinę i zmniejszają naszą zależność na wysokim dawce glukokortykoidów.”

, formą HLH, jest poważną disem. Choroba, w tym ogólnoustrojowe młode idiopatyczne zapalenie stawów i choroba dorosłych bez zakłóceń. HLH/MAS jest rzadkim zaburzeniem ogólnoustrojowym hyperinflamacji napędzanej interferonem gamma (IFNY) z powszechnymi objawami klinicznymi, takimi jak wysoka trwałe gorączka, podwyższona ferrytyna, cytopenije, koagulopatie i hepatostlenomegalia.

Gamifant, przeciwciało gamma interferon (IFNγ), jest pierwszym i jedynym zatwierdzonym przez FDA leczenie u dorosłych i pediatrycznych (noworodek i starszych) z pierwotnym HLH z refrakcyjną, nawracającą lub postępową chorobą lub nietolerancją z konwencjonalną terapią HLH.

U.S. Wskazanie do gamifantów (emapalumab-lzsg)

O zespole aktywacji makrofagów (MAS)

Zespół aktywacji makrofagów (MAS) jest poważnym powikłaniem chorób reumatycznych, najczęściej w chorobie nieruchomej, w tym układowej młodocianej idiopatycznym zapaleniu stawów (SJIA)-rzadkim układowym zaburzeniu systemowym auto-wno-płaskiego. Wysypka, zapalenie stawów, limfadenopatia, hepatostlenomegalia i zapalenie seross. MA charakteryzuje się gorączką, hepatosplenomegalią, dysfunkcją wątroby, cytopenii, nieprawidłowościami krzepnięcia i hiperferyrynamią, prawdopodobnie przechodząc do niewydolności i śmierci narządów wielokrotnych. MAS jest klasyfikowana jako wtórna postać hemofagocytarnej limfohistiocytozy (HLH).

O Gamifant® (emapalumab-lzsg) gamifant (emapalumab-lzsg) jest jedynym zatwierdzonym przeciwciałem monoklonalnym przeciw interferonowi (IFNγ). Gamifant działa poprzez wiązanie i neutralizowanie IFNγ. Gdy IFNγ jest wydzielane w niekontrolowany sposób, w ciele występuje hiperinflamowanie. Gamifant jest wskazany do podawania przez infuzję dożylną przez godzinę.

Gamifant jest zatwierdzony w USA do leczenia pacjentów z dorosłymi i pediatrycznymi (noworodkowymi i starszymi) z pierwotną hemofagocytową limfohistiocytozą (HLH) z oporną, nawracającą lub postępową chorobą lub nietolerancją lub nietolerancją konwencjonalną HLH.

Gamifant jest również zatwierdzony w USA do leczenia pacjentów z dorosłymi i pediatrycznymi (noworodkowymi i starszymi) z hemofagocytarną limfohohistiocytozą (HLH)/zespołu aktywacji makrofagów (MAS) w znanej lub podejrzanej chorobie nieudanej odpowiedzi lub nietolerancji na nietolerancję na glukokortykoidy lub reministralną masę mas. SOBI® SOBI to globalna firma biofarma, która odbiera potencjał przełomowych innowacji, przekształcającą codzienne życie dla osób żyjących z rzadkimi chorobami. Sobi ma około 1900 pracowników w Europie, Ameryce Północnej, Bliskim Wschodzie, Azji i Australii. W 2024 r. Przychody wyniosły 26 miliardów SEK. Udział Sobiego (STO: SOBI) jest wymieniony w Nasdaq Stockholm. Więcej o SOBI na Sobi.com i LinkedIn.

Źródło: SOBI

Wysłano : 2025-06-30 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe