O FDA aprova Gamifant (Emapalumab-LZSG) como primeiro tratamento para adultos e crianças com síndrome de ativação de macrófagos na doença de Still's

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June 28, 2025 -- Sobi today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approved Gamifant (emapalumab-lzsg) for the treatment of adult and pediatric (newborn and older) patients with hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH)/macrophage activation syndrome (MAS) in known or suspected Still’s disease, including systemic Juvenile Idiopathic Artrite (SJIA), com uma resposta ou intolerância inadequada a glicocorticóides ou com MAS recorrentes.

"Com nossa experiência em linfo -histiocitose hemofagocítica primária, entendemos a urgência de gerenciar o MAS rapidamente para melhorar os resultados dos pacientes", disse Guido Oelkers, diretor executivo da Sobi. "Gamifant já é uma terapia estabelecida fazendo uma diferença significativa para pacientes com HLH primária e, com essa aprovação, estamos entusiasmados com a oportunidade de impactar positivamente os pacientes afetados pelo MAS na doença de Still". 54% (21/39) dos pacientes tiveram uma resposta completa na semana 8 e 82% (32/39) alcançaram a remissão clínica de MAS (VAS ≤1 cm) na semana 8. Segurança e tolerabilidade foram consistentes com estudos clínicos anteriores. Em pacientes com HLH/MAS na doença de Still, os eventos adversos mais comuns (≥20%) foram infecções virais, incluindo infecção ou reativação do citomegalovírus e erupção cutânea.

"MAS na doença de Still é uma complicação séria e potencialmente com risco de vida, marcada por hiperinflamação grave e, em alguns casos, falha de vários órgãos", disse Alexei A. Grom, MD, professor de pediatria, Diretor de Pesquisa da Reumatologia, Cincinnati Children's Hospital Medical Center. “Muitos pacientes afetados por MAS-crianças pequenas e adultos-com necessidades médicas significativas não atendidas. Com o Gamifant agora como o primeiro tratamento aprovado pela FDA para MAS, temos uma nova opção terapêutica que ajuda a controlar a hiperinflamação e reduzir nossa dependência em glucocortóides de alta dose. A artrite idiopática juvenil sistêmica e a doença de adultos ainda. O HLH/MAS é um distúrbio sistêmico raro de hiperinflamação acionada por interferon gama (IFNY) com manifestações clínicas comuns, como febre alta persistente, ferritina elevada, citopenias, coagulopatias e hepatosplenomegalia.

Gamifant, um anticorpo interferon gama (IFNγ) - bloqueio, é o primeiro e único tratamento aprovado pela FDA para pacientes adultos e pediátricos (recém -nascidos e mais velhos) com HLH primária com doença ou intolerância refratária, recorrente ou progressiva. Indicação para Gamifant (EMAPALUMAB-LZSG)

Sobre a síndrome de ativação de macrófagos (MAS)

A síndrome da ativação de macrófagos (MAS) é uma complicação grave de doenças reumáticas, mais frequentemente em doença sistêmica, incluindo o sistêmico sistêmico de artrite idiopática sistêmica (sjia)-um tipo de transtorno sistêmico de raro-inflamlato de natureza autocomérica de raro-inflamatório Erupção cutânea, artrite, linfadenopatia, hepatosplenomegalia e serosite. O MAS é caracterizado por febre, hepatoslenomegalia, disfunção hepática, citopenias, anormalidades de coagulação e hiperferritinaemia, possivelmente progredindo para a falha e a morte de múltiplos órgãos. O MAS é classificado como uma forma secundária de linfo -histiocitose hemofagocítica (HLH).

sobre gamifant® (emapalumab-lzsg) gamifant (emapalumab-lzsg) é o único anticorpo monoclonal anti-interferon aprovado (IFNγ). Gamifant funciona ligando e neutralizando o IFNγ. Quando o IFNγ é secretado de maneira descontrolada, a hiperinflamação ocorre dentro do corpo. O gamifant é indicado para a administração por meio de infusão intravenosa durante uma hora.

gamifant também é aprovado nos EUA para o tratamento de pacientes adultos e pediátricos (recém -nascidos e mais velhos) com linfo -histiocitose (HLH)/síndrome de ativação de macrófagos (MAS) em pupos em pupos e suspeitos de resposta a Sobi é uma empresa global de biofarma que desbloqueia o potencial de inovações inovadoras, transformando a vida cotidiana para as pessoas que vivem com doenças raras. Sobi tem aproximadamente 1.900 funcionários em toda a Europa, América do Norte, Oriente Médio, Ásia e Austrália. Em 2024, a receita totalizou 26 bilhões de SEK. A Share Share (STO: SOBI) de Sobi está listada no NASDAQ Estocolmo. Mais sobre Sobi em Sobi.com e LinkedIn.

Fonte: Sobi

Postou : 2025-06-30 12:00

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